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Estudio de extensión de TKT028 que evalúa la seguridad y los resultados clínicos de Replagal® en pacientes adultos con enfermedad de Fabry

19 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Una extensión abierta del estudio TKT028 que evalúa la seguridad y los resultados clínicos de la terapia de reemplazo enzimático Replagal® administrada a pacientes adultos con enfermedad de Fabry

Este estudio evaluará la seguridad y los resultados clínicos del tratamiento con Replagal en participantes adultos con enfermedad de Fabry que hayan completado el estudio TKT028 (NCT00864851).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

HGT-REP-060 fue diseñado para proporcionar a los participantes que participaron en TKT028 52 semanas adicionales de tratamiento con Replagal a la dosis estándar de 0,2 miligramos por kilogramo (mg/kg) cada dos semanas (EOW) para evaluar el efecto de la terapia continua con Replagal sobre la seguridad a largo plazo y los resultados clínicos para esta población de participantes.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
35

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Eslovenia
      • Slovenj Gradec, Eslovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Reino Unido
    • England
      • Salford, England, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Complete todos los requisitos y evaluaciones del estudio para el estudio TKT028 menos de 30 días (+/- 7 días) antes de la primera dosis en este protocolo de extensión
  • Firmó voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente después de que se hayan explicado y discutido todos los aspectos relevantes del estudio.
  • Ha recibido y tolerado al menos el 80 % del total de infusiones de Replagal planificadas en el estudio TKT028
  • Las mujeres participantes en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio y deben tener una prueba de embarazo negativa en el momento del ingreso al estudio y según se requiera durante la participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Ha recibido tratamiento con cualquier fármaco en investigación (que no sea Replagal) o dispositivo dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio.
  • No puede cumplir con el protocolo (p. ej., no puede regresar para las evaluaciones de seguridad o es poco probable que complete el estudio), según lo determine el investigador.
  • Tiene una prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), el anticuerpo contra la hepatitis C (VHC) o el anticuerpo contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Está embarazada o lactando
  • Tiene obesidad mórbida, definida como índice de masa corporal (IMC) >39 kg/m2
  • Tiene algún problema médico o de seguridad, según la evaluación del investigador, que contraindique la participación en el estudio (p. ej., ha experimentado una reacción adversa al tratamiento con Replagal o tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de Replagal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenoso, 0,2 mg/kg EOW
Biológico: Replagal
0,2 mg/kg administrados por vía intravenosa [IV] cada dos semanas
Otros nombres:
  • algalsidasa alfa
  • alfa-galactosidasa
  • DRX005B

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la masa ventricular izquierda indexada a la altura (IMVI)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Evaluaciones de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el consumo máximo de oxígeno (VO2max) en el ejercicio máximo
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en la distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en el Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
El MLHF-Q contiene 21 preguntas con respuestas que van de 0 (no) a 5 (mucho). La puntuación final (0 a 105) es la suma de los puntos de las 21 preguntas. Una puntuación más alta indica una peor calidad de vida.
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en la clase funcional de la New York Heart Association (NYHA)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Clase I: Sin limitación de actividad física. La actividad física ordinaria no causa fatiga indebida, palpitaciones, disnea. Clase II: Ligera limitación de la actividad física. Cómodo en reposo, pero la actividad física ordinaria produce fatiga, palpitaciones o disnea. Clase III: Marcada limitación de la actividad física. Cómodo en reposo, pero la actividad menos que ordinaria causa fatiga, palpitaciones o disnea. Clase IV: Incapaz de realizar cualquier actividad física sin molestias. Síntomas de insuficiencia cardíaca en reposo. Si se realiza alguna actividad física, las molestias aumentan.
Línea de base a 12 meses
Cambio desde la línea de base en Plasma Gb3
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en eGFR
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en la relación albúmina/creatinina (A/Cr)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
13 de abril de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
8 de julio de 2013

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
8 de julio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
23 de abril de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de mayo de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de mayo de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
8 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de mayo de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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