Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá léčba deferipronem u pacientů s neurodegenerací spojenou s pantotenátkinázou (TIRCON-EXT)

12. srpna 2020 aktualizováno: ApoPharma

Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti deferipronu u pacientů s neurodegenerací spojenou s pantotenátkinázou (PKAN)

Pacienti s PKAN budou léčeni chelátorem železa deferipronem po dobu 18 měsíců. Pouze pacienti, kteří dokončili dřívější studii TIRCON2012V1 (NCT01741532), dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii, ve které byli účastníci randomizováni tak, aby dostávali buď deferipron, nebo placebo po dobu 18 měsíců, jsou způsobilí k zařazení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

TIRCON2012V1-EXT je multicentrická, jednoramenná, otevřená studie. Všichni pacienti, kteří dokončili dřívější studii TIRCON2012V1 (NCT01741532), se mohou zúčastnit. V úvodní studii byli pacienti randomizováni v poměru 2:1 k 18měsíční léčbě buď chelátorem železa deferipronem, nebo placebem, v daném pořadí. V této prodloužené studii budou všichni účastníci dostávat deferipron po dobu 18 měsíců. V závislosti na tom, který přípravek byl podán dříve, budou pacienti na deferipronu celkem buď 1,5 roku nebo 3 roky. Stejně jako v předchozí studii se bude každých šest měsíců provádět hodnocení, aby se zjistila bezpečnost léku a aby se zjistilo, zda pacienti vykazují nějaké zlepšení dystonie a dalších příznaků PKAN.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
68

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Německo
      • Munich, Německo, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Spojené království
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončená studie TIRCON2012V1

Kritéria vyloučení:

  • Z bezpečnostních důvodů odstoupili ze studie TIRCON2012V1
  • Plánujte účast v další klinické studii kdykoli ode dne zařazení do 30 dnů po léčbě v aktuální studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Deferipron
Všichni pacienti dostanou deferipron perorální roztok.
Lék: Deferipron perorální roztok
Deferipron perorální roztok v dávce do 15 mg na kilogram tělesné hmotnosti dvakrát denně
Ostatní jména:
  • DFP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 18 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost byly hodnoceny na základě změn: frekvence nežádoucích účinků (AE), frekvence závažných nežádoucích účinků (SAE) a přerušení léčby kvůli AE. Nebylo provedeno žádné statistické srovnání mezi skupinami, protože všichni účastníci dostali stejný studijní produkt.
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre na škále BAD - Porovnání léčebných skupin v každé studii
Časové okno: Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Barry-Albrightova škála dystonie (BAD) je nástrojem pro hodnocení závažnosti dystonie v osmi tělesných oblastech. Jednotlivá skóre se sčítají a poskytují celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 32; čím vyšší skóre, tím závažnější dystonie. U pacientů byla hodnocena změna celkového skóre BAD v průběhu počáteční studie (během které jedna skupina dostávala placebo a druhá deferipron) a prodloužené studie (během které obě skupiny dostávaly deferipron).
Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Změna skóre na škále BAD – srovnání pacientů s placebem a DFP napříč studiemi
Časové okno: Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Barry-Albrightova škála dystonie (BAD) je nástrojem pro hodnocení závažnosti dystonie v osmi tělesných oblastech. Jednotlivá skóre se sčítají a poskytují celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 32; čím vyšší skóre, tím závažnější dystonie. U pacientů byla hodnocena změna celkového skóre BAD v průběhu každé studie.
Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Změna skóre na škále BAD – srovnání pacientů DFP-DFP napříč studiemi
Časové okno: Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Barry-Albrightova škála dystonie (BAD) je nástrojem pro hodnocení závažnosti dystonie v osmi tělesných oblastech. Jednotlivá skóre se sčítají a poskytují celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 32; čím vyšší skóre, tím závažnější dystonie. U pacientů byla hodnocena změna celkového skóre BAD v průběhu studie.
Výchozí stav a 18. měsíc každé studie
Podíl pacientů se zlepšeným nebo nezměněným BAD skóre
Časové okno: 18. měsíc každé studie
Pacienti byli považováni za reagující, pokud se jejich celkové skóre BAD buď zlepšilo, nebo zůstalo nezměněno oproti výchozí hodnotě, přičemž výchozí stav byl začátkem každé studie pro skupinu s placebem-DFP a začátkem počáteční studie pro skupinu DFP-DFP
18. měsíc každé studie
Globální dojem zlepšení pacientů (PGI-I) Porovnání pacientů s placebem a DFP napříč studiemi
Časové okno: 18. měsíc každé studie
Pacientský globální dojem zlepšení (PGI-I) je globální index používaný k hodnocení reakce stavu na terapii. Pacienti byli při každé návštěvě po vstupním vyšetření požádáni, aby ohodnotili svůj celkový stav od začátku prodloužené studie na 7bodové hodnotící škále: 1 = velmi zlepšené, 2 = velmi zlepšené, 3 = minimální zlepšení, 4 = žádná změna, 5 = minimálně horší, 6 = mnohem horší a 7 = mnohem horší.
18. měsíc každé studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ApoPharma

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Vrchní vyšetřovatel: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Vrchní vyšetřovatel: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. srpna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení