Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Длительное лечение деферипроном у пациентов с нейродегенерацией, ассоциированной с пантотенаткиназой (TIRCON-EXT)

12 августа 2020 г. обновлено: ApoPharma

Долгосрочное исследование безопасности и эффективности деферипрона у пациентов с нейродегенерацией, связанной с пантотенаткиназой (PKAN)

Пациентов с PKAN будут лечить хелатором железа деферипроном в течение 18 месяцев. Только пациенты, прошедшие ранее исследование TIRCON2012V1 (NCT01741532), двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, в котором участники были рандомизированы для получения либо деферипрона, либо плацебо в течение 18 месяцев, имеют право на участие.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

TIRCON2012V1-EXT — это многоцентровое открытое исследование с одной группой. Все пациенты, прошедшие ранее исследование TIRCON2012V1 (NCT01741532), имеют право принять участие. В начальном исследовании пациенты были рандомизированы в соотношении 2:1 для получения 18-месячного лечения деферипроном или плацебо, соответственно. В этом расширенном исследовании все участники будут получать деферипрон в течение 18 месяцев. Таким образом, в зависимости от того, какой препарат был получен ранее, пациенты будут принимать деферипрон в общей сложности либо 1,5 года, либо 3 года. Как и в предыдущем исследовании, оценки будут проводиться каждые шесть месяцев, чтобы проверить безопасность препарата и увидеть, наблюдается ли у пациентов какое-либо улучшение дистонии и других симптомов PKAN.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
68

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Завершено исследование TIRCON2012V1

Критерий исключения:

  • Выведен из исследования TIRCON2012V1 по соображениям безопасности
  • Запланируйте участие в другом клиническом испытании в любое время со дня регистрации до 30 дней после лечения в текущем исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Деферипрон
Все пациенты будут получать пероральный раствор деферипрон.
Лекарство: Деферипрон раствор для приема внутрь
Раствор деферипрона для приема внутрь в дозе до 15 мг на килограмм массы тела 2 раза в сутки.
Другие имена:
  • DFP

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 18 месяцев
Безопасность и переносимость оценивали на основании изменений: частоты нежелательных явлений (НЯ), частоты серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и прекращения лечения из-за НЯ. Статистического сравнения между группами не проводилось, так как все участники получали один и тот же исследуемый продукт.
18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение балла по шкале BAD — сравнение групп лечения в каждом исследовании
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Шкала Barry-Albright Dystonia (BAD) представляет собой инструмент для оценки тяжести дистонии в восьми областях тела. Индивидуальные баллы суммируются, чтобы получить общий балл в диапазоне от 0 до 32; чем выше балл, тем тяжелее дистония. Пациентов оценивали по изменению общей оценки BAD в течение как начального исследования (во время которого одна группа получала плацебо, так и другую — деферипрон), так и дополнительного исследования (во время которого обе группы получали деферипрон).
Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Изменение балла по шкале BAD — сравнение пациентов, принимавших плацебо-DFP, в разных исследованиях
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Шкала Barry-Albright Dystonia (BAD) представляет собой инструмент для оценки тяжести дистонии в восьми областях тела. Индивидуальные баллы суммируются, чтобы получить общий балл в диапазоне от 0 до 32; чем выше балл, тем тяжелее дистония. Пациентов оценивали по изменению общего балла BAD в ходе каждого исследования.
Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Изменение оценки по шкале BAD — сравнение пациентов DFP-DFP в разных исследованиях
Временное ограничение: Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Шкала Barry-Albright Dystonia (BAD) представляет собой инструмент для оценки тяжести дистонии в восьми областях тела. Индивидуальные баллы суммируются, чтобы получить общий балл в диапазоне от 0 до 32; чем выше балл, тем тяжелее дистония. Пациентов оценивали по изменению общего балла BAD в ходе исследования.
Исходный уровень и 18-й месяц каждого исследования
Доля пациентов с улучшенной или неизменной оценкой BAD
Временное ограничение: 18-й месяц каждого исследования
Пациенты считались ответившими на лечение, если их общий балл BAD либо улучшался, либо оставался неизменным по сравнению с исходным уровнем, при этом исходным уровнем считалось начало каждого исследования для группы плацебо-DFP и начало начального исследования для группы DFP-DFP.
18-й месяц каждого исследования
Общее впечатление пациента об улучшении (PGI-I) Сравнение пациентов, принимавших плацебо-DFP, в разных исследованиях
Временное ограничение: 18-й месяц каждого исследования
Общее впечатление пациента об улучшении (PGI-I) — это глобальный индекс, используемый для оценки реакции состояния на терапию. Пациентов просили при каждом посещении после исходного уровня оценить свое общее состояние с момента начала дополнительного исследования по 7-балльной оценочной шкале: 1 = очень значительное улучшение, 2 = значительное улучшение, 3 = минимальное улучшение, 4 = без изменений, 5 = минимально хуже, 6 = намного хуже и 7 = очень сильно хуже.
18-й месяц каждого исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
ApoPharma

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Главный следователь: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Главный следователь: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июня 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
16 марта 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
16 марта 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
5 июня 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 июня 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
26 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 августа 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками