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Langzeitbehandlung mit Deferipron bei Patienten mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (TIRCON-EXT)

12. August 2020 aktualisiert von: ApoPharma

Langzeitstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Deferipron bei Patienten mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN)

Patienten mit PKAN werden 18 Monate lang mit dem Eisenchelator Deferipron behandelt. Nur Patienten, die die frühere Studie TIRCON2012V1 (NCT01741532), eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie, in der die Teilnehmer randomisiert 18 Monate lang entweder Deferipron oder Placebo erhielten, abgeschlossen haben, sind zur Teilnahme berechtigt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

TIRCON2012V1-EXT ist eine multizentrische, einarmige Open-Label-Studie. Alle Patienten, die an der früheren Studie TIRCON2012V1 (NCT01741532) teilgenommen haben, sind zur Teilnahme berechtigt. In der ersten Studie wurden die Patienten im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten 18 Monate lang entweder den Eisenchelator Deferipron oder Placebo. In dieser Verlängerungsstudie erhalten alle Teilnehmer 18 Monate lang Deferipron. Je nachdem, welches Produkt früher erhalten wurde, werden die Patienten also insgesamt entweder 1,5 Jahre oder 3 Jahre mit Deferipron behandelt. Wie in der früheren Studie werden alle sechs Monate Bewertungen durchgeführt, um die Sicherheit des Medikaments zu prüfen und um festzustellen, ob die Patienten eine Verbesserung der Dystonie und anderer Symptome von PKAN zeigen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
68

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene Studie TIRCON2012V1

Ausschlusskriterien:

  • Aus Sicherheitsgründen aus der Studie TIRCON2012V1 zurückgezogen
  • Planen Sie die Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zu einem beliebigen Zeitpunkt ab dem Tag der Registrierung bis 30 Tage nach der Behandlung in der aktuellen Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Deferipron
Alle Patienten erhalten Deferipron-Lösung zum Einnehmen.
Arzneimittel: Deferipron Lösung zum Einnehmen
Deferipron Lösung zum Einnehmen in einer Dosierung von bis zu 15 mg pro Kilogramm Körpergewicht zweimal täglich
Andere Namen:
  • DFP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 18 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit wurden auf der Grundlage von Änderungen bewertet in: Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UE), Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUEs) und Abbruch aufgrund von UE. Es wurde kein statistischer Vergleich zwischen den Gruppen durchgeführt, da alle Teilnehmer das gleiche Studienprodukt erhielten.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Punktzahl auf der BAD-Skala – Vergleich der Behandlungsgruppen in jeder Studie
Zeitfenster: Baseline und Monat 18 jeder Studie
Die Barry-Albright Dystonie (BAD)-Skala ist ein Instrument zur Bewertung des Schweregrades der Dystonie in acht Körperregionen. Die einzelnen Punktzahlen werden zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 32 summiert; Je höher der Score, desto schwerer die Dystonie. Die Patienten wurden sowohl im Verlauf der Anfangsstudie (während der eine Gruppe Placebo und die andere Deferipron erhielt) als auch der Verlängerungsstudie (während der beide Gruppen Deferipron erhielten) auf die Veränderung des Gesamt-BAD-Scores untersucht.
Baseline und Monat 18 jeder Studie
Änderung der Punktzahl auf der BAD-Skala – Vergleich von Placebo-DFP-Patienten über Studien hinweg
Zeitfenster: Baseline und Monat 18 jeder Studie
Die Barry-Albright Dystonie (BAD)-Skala ist ein Instrument zur Bewertung des Schweregrades der Dystonie in acht Körperregionen. Die einzelnen Punktzahlen werden zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 32 summiert; Je höher der Score, desto schwerer die Dystonie. Die Patienten wurden im Laufe jeder Studie auf die Veränderung des Gesamt-BAD-Scores untersucht.
Baseline und Monat 18 jeder Studie
Änderung der Punktzahl auf der BAD-Skala – Vergleich von DFP-DFP-Patienten über Studien hinweg
Zeitfenster: Baseline und Monat 18 jeder Studie
Die Barry-Albright Dystonie (BAD)-Skala ist ein Instrument zur Bewertung des Schweregrades der Dystonie in acht Körperregionen. Die einzelnen Punktzahlen werden zu einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 32 summiert; Je höher der Score, desto schwerer die Dystonie. Die Patienten wurden im Laufe der Studie auf die Veränderung des Gesamt-BAD-Scores untersucht.
Baseline und Monat 18 jeder Studie
Anteil der Patienten mit verbessertem oder unverändertem BAD-Score
Zeitfenster: Monat 18 jeder Studie
Patienten wurden als Responder angesehen, wenn sich ihr BAD-Gesamtwert gegenüber dem Ausgangswert entweder verbesserte oder unverändert blieb, wobei der Ausgangswert der Beginn jeder Studie für die Placebo-DFP-Gruppe und der Beginn der ersten Studie für die DFP-DFP-Gruppe war
Monat 18 jeder Studie
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) Vergleich von Placebo-DFP-Patienten über Studien hinweg
Zeitfenster: Monat 18 jeder Studie
Der Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) ist ein globaler Index, der verwendet wird, um das Ansprechen einer Erkrankung auf eine Therapie zu bewerten. Die Patienten wurden bei jedem Besuch nach der Baseline gebeten, ihren Gesamtzustand seit Beginn der Verlängerungsstudie auf einer 7-Punkte-Bewertungsskala zu bewerten: 1 = sehr stark verbessert, 2 = stark verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlechter.
Monat 18 jeder Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
ApoPharma

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Hauptermittler: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Hauptermittler: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
16. März 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
16. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. August 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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