Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig deferipronbehandling hos pasienter med pantothenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (TIRCON-EXT)

12. august 2020 oppdatert av: ApoPharma

Langtidsstudie av sikkerhet og effekt av deferipron hos pasienter med pantothenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN)

Pasienter med PKAN vil bli behandlet med jernkelatoren deferipron i 18 måneder. Kun pasienter som har fullført den tidligere studien TIRCON2012V1 (NCT01741532), en dobbeltblind placebokontrollert studie der deltakerne ble randomisert til å motta enten deferipron eller placebo i 18 måneder, er kvalifisert til å melde seg inn.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

TIRCON2012V1-EXT er en multisenter, enarms, åpen studie. Alle pasienter som fullførte den tidligere studien TIRCON2012V1 (NCT01741532) er kvalifisert til å delta. I den første studien ble pasientene randomisert i forholdet 2:1 for å motta 18 måneders behandling med henholdsvis jernkelatoren deferipron eller placebo. I denne forlengelsesstudien vil alle deltakerne få deferipron i 18 måneder. Avhengig av hvilket produkt som ble mottatt tidligere, vil derfor pasienter være på deferipron i totalt enten 1,5 år eller 3 år. Som i den tidligere studien, vil vurderinger bli utført hver sjette måned for å se på sikkerheten til stoffet og for å se om pasientene viser noen bedring i dystoni og andre symptomer på PKAN.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
68

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Storbritannia
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført studie TIRCON2012V1

Ekskluderingskriterier:

  • Trakk seg fra studien TIRCON2012V1 av sikkerhetsgrunner
  • Planlegg å delta i en annen klinisk studie når som helst fra registreringsdagen til 30 dager etter behandling i den nåværende studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Deferipron
Alle pasienter vil få deferipron mikstur.
Legemiddel: Deferipron mikstur
Deferipron mikstur i en dose på opptil 15 mg per kilo kroppsvekt, to ganger daglig
Andre navn:
  • DFP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 18 måneder
Sikkerhet og tolerabilitet ble vurdert basert på endringer i: frekvens av uønskede hendelser (AE), frekvens av alvorlige bivirkninger (SAE) og seponering på grunn av uønskede hendelser. Ingen statistisk sammenligning mellom gruppene ble utført da alle deltakerne fikk samme studieprodukt.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i poengsum på BAD-skalaen -- Sammenligning av behandlingsgrupper over hver studie
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalaen er et instrument for å vurdere alvorlighetsgraden av dystoni i åtte kroppsregioner. De individuelle poengsummene summeres for å gi en total poengsum som varierer fra 0 til 32; jo høyere poengsum, desto mer alvorlig er dystonien. Pasientene ble vurdert for endringen i total BAD-score i løpet av både den første studien (der den ene gruppen fikk placebo og den andre fikk deferipron) og forlengelsesstudien (der begge gruppene fikk deferipron).
Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Endring i poengsum på BAD-skalaen -- Sammenligning av placebo-DFP-pasienter på tvers av studier
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalaen er et instrument for å vurdere alvorlighetsgraden av dystoni i åtte kroppsregioner. De individuelle poengsummene summeres for å gi en total poengsum som varierer fra 0 til 32; jo høyere poengsum, desto mer alvorlig er dystonien. Pasientene ble vurdert for endringen i total BAD-score i løpet av hver studie.
Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Endring i poengsum på BAD-skalaen -- Sammenligning av DFP-DFP-pasienter på tvers av studier
Tidsramme: Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Barry-Albright Dystoni (BAD)-skalaen er et instrument for å vurdere alvorlighetsgraden av dystoni i åtte kroppsregioner. De individuelle poengsummene summeres for å gi en total poengsum som varierer fra 0 til 32; jo høyere poengsum, desto mer alvorlig er dystonien. Pasientene ble vurdert for endringen i total BAD-score i løpet av studien.
Grunnlinje og måned 18 for hver studie
Andel pasienter med forbedret eller uendret BAD-score
Tidsramme: Måned 18 av hver studie
Pasienter ble ansett som respondere hvis deres BAD-totalpoengsum enten ble forbedret eller forble uendret fra baseline, med baseline som starten på hver studie for placebo-DFP-gruppen og starten på den første studien for DFP-DFP-gruppen
Måned 18 av hver studie
Pasientens globale inntrykk av forbedring (PGI-I) Sammenligning av placebo-DFP-pasienter på tvers av studier
Tidsramme: Måned 18 av hver studie
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) er en global indeks som brukes til å vurdere responsen til en tilstand på en terapi. Pasientene ble bedt ved hvert besøk etter baseline om å vurdere sin generelle tilstand siden starten av utvidelsesstudien på en 7-punkts vurderingsskala: 1 = veldig mye forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen endring, 5 = minimalt dårligere, 6 = mye verre og 7 = veldig mye verre.
Måned 18 av hver studie

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
ApoPharma

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Hovedetterforsker: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Hovedetterforsker: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juni 2014

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
16. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
16. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. juni 2014

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. august 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger