Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langvarig deferipronbehandling hos patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (TIRCON-EXT)

12. august 2020 opdateret af: ApoPharma

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effekt af deferipron hos patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN)

Patienter med PKAN vil blive behandlet med jernchelatoren deferipron i 18 måneder. Kun patienter, der har gennemført det tidligere studie TIRCON2012V1 (NCT01741532), et dobbeltblindt placebokontrolleret forsøg, hvor deltagerne blev randomiseret til at modtage enten deferipron eller placebo i 18 måneder, er kvalificerede til at tilmelde sig.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

TIRCON2012V1-EXT er et multicenter, enkelt-arm, åbent studie. Alle patienter, der gennemførte det tidligere studie TIRCON2012V1 (NCT01741532), er berettiget til at deltage. I den indledende undersøgelse blev patienterne randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage 18 måneders behandling med henholdsvis jernchelatoren deferipron eller placebo. I denne forlængelsesundersøgelse vil alle deltagere modtage deferipron i 18 måneder. Alt efter hvilket produkt, der blev modtaget tidligere, vil patienterne således være på deferipron i i alt enten 1,5 år eller 3 år. Som i den tidligere undersøgelse vil der blive udført vurderinger hver sjette måned for at se på lægemidlets sikkerhed og for at se, om patienterne viser nogen forbedring af dystoni og andre symptomer på PKAN.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
68

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afsluttet undersøgelse TIRCON2012V1

Ekskluderingskriterier:

  • Trak sig fra undersøgelsen TIRCON2012V1 af sikkerhedsmæssige årsager
  • Planlæg at deltage i et andet klinisk forsøg på et hvilket som helst tidspunkt fra tilmeldingsdagen indtil 30 dage efter behandling i den aktuelle undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Deferipron
Alle patienter vil modtage deferipron oral opløsning.
Medicin: Deferipron oral opløsning
Deferipron oral opløsning i en dosis på op til 15 mg pr. kg kropsvægt, to gange dagligt
Andre navne:
  • DFP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 18 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet blev vurderet baseret på ændringer i: hyppighed af bivirkninger (AE'er), hyppighed af alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponering på grund af AE'er. Der blev ikke foretaget nogen statistisk sammenligning mellem grupperne, da alle deltagere modtog det samme undersøgelsesprodukt.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i score på BAD-skalaen -- Sammenligning af behandlingsgrupper over hver undersøgelse
Tidsramme: Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Barry-Albright Dystoni (BAD) skalaen er et instrument til at vurdere sværhedsgraden af ​​dystoni i otte kropsregioner. De individuelle scores summeres for at give en samlet score, der spænder fra 0 til 32; jo højere score, jo mere alvorlig er dystonien. Patienterne blev vurderet for ændringen i den samlede BAD-score i løbet af både den indledende undersøgelse (hvor den ene gruppe fik placebo, og den anden fik deferipron) og forlængelsesundersøgelsen (hvor begge grupper fik deferipron).
Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Ændring i score på BAD-skalaen -- Sammenligning af placebo-DFP-patienter på tværs af undersøgelser
Tidsramme: Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Barry-Albright Dystoni (BAD) skalaen er et instrument til at vurdere sværhedsgraden af ​​dystoni i otte kropsregioner. De individuelle scores summeres for at give en samlet score, der spænder fra 0 til 32; jo højere score, jo mere alvorlig er dystonien. Patienterne blev vurderet for ændringen i den samlede BAD-score i løbet af hver undersøgelse.
Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Ændring i score på BAD-skalaen -- Sammenligning af DFP-DFP-patienter på tværs af undersøgelser
Tidsramme: Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Barry-Albright Dystoni (BAD) skalaen er et instrument til at vurdere sværhedsgraden af ​​dystoni i otte kropsregioner. De individuelle scores summeres for at give en samlet score, der spænder fra 0 til 32; jo højere score, jo mere alvorlig er dystonien. Patienterne blev vurderet for ændringen i den samlede BAD-score i løbet af undersøgelsen.
Baseline og måned 18 for hver undersøgelse
Andel af patienter med forbedret eller uændret BAD Score
Tidsramme: Måned 18 af hver undersøgelse
Patienterne blev anset for at være respondere, hvis deres BAD-totalscore enten forbedredes eller forblev uændret i forhold til baseline, hvor baseline var starten på hver undersøgelse for placebo-DFP-gruppen og starten på den indledende undersøgelse for DFP-DFP-gruppen
Måned 18 af hver undersøgelse
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) Sammenligning af placebo-DFP-patienter på tværs af undersøgelser
Tidsramme: Måned 18 af hver undersøgelse
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) er et globalt indeks, der bruges til at vurdere en tilstands respons på en terapi. Patienterne blev ved hvert post-baseline besøg bedt om at vurdere deres generelle tilstand siden starten af ​​forlængelsesstudiet på en 7-punkts vurderingsskala: 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt værre, 6 = meget værre og 7 = meget værre.
Måned 18 af hver undersøgelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ApoPharma

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Ledende efterforsker: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Ledende efterforsker: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juni 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger