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Tratamiento a largo plazo con deferiprona en pacientes con neurodegeneración asociada a pantotenato cinasa (TIRCON-EXT)

12 de agosto de 2020 actualizado por: ApoPharma

Estudio de seguridad y eficacia a largo plazo de deferiprona en pacientes con neurodegeneración asociada a pantotenato quinasa (PKAN)

Los pacientes con PKAN serán tratados con el quelante de hierro deferiprona durante 18 meses. Solo los pacientes que hayan completado el estudio anterior TIRCON2012V1 (NCT01741532), un ensayo doble ciego controlado con placebo en el que los participantes fueron asignados al azar para recibir deferiprona o placebo durante 18 meses, son elegibles para inscribirse.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

TIRCON2012V1-EXT es un estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico. Todos los pacientes que completaron el estudio anterior TIRCON2012V1 (NCT01741532) son elegibles para participar. En el estudio inicial, los pacientes fueron aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir 18 meses de tratamiento con el quelante de hierro deferiprona o placebo, respectivamente. En este estudio de extensión, todos los participantes recibirán deferiprona durante 18 meses. Por lo tanto, según el producto que se haya recibido antes, los pacientes recibirán deferiprona durante un total de 1,5 años o 3 años. Al igual que en el estudio anterior, se llevarán a cabo evaluaciones cada seis meses para analizar la seguridad del medicamento y ver si los pacientes muestran alguna mejora en la distonía y otros síntomas de PKAN.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
68

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Estudio completado TIRCON2012V1

Criterio de exclusión:

  • Se retiró del estudio TIRCON2012V1 por motivos de seguridad
  • Planee participar en otro ensayo clínico en cualquier momento desde el día de la inscripción hasta 30 días después del tratamiento en el estudio actual

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Deferiprona
Todos los pacientes recibirán solución oral de deferiprona.
Droga: Solución oral de deferiprona
Solución oral de deferiprona a una dosis de hasta 15 mg por kilogramo de peso corporal, dos veces al día
Otros nombres:
  • DFP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 18 meses
La seguridad y la tolerabilidad se evaluaron en función de los cambios en: frecuencia de eventos adversos (EA), frecuencia de eventos adversos graves (SAE) e interrupción debido a EA. No se realizó una comparación estadística entre los grupos ya que todos los participantes recibieron el mismo producto del estudio.
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación en la escala BAD: comparación de los grupos de tratamiento en cada estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 18 de cada estudio
La escala de distonía de Barry-Albright (BAD) es un instrumento para calificar la gravedad de la distonía en ocho regiones del cuerpo. Las puntuaciones individuales se suman para proporcionar una puntuación total que oscila entre 0 y 32; cuanto mayor sea la puntuación, más grave será la distonía. Se evaluó a los pacientes en cuanto al cambio en la puntuación BAD total durante el transcurso del estudio inicial (durante el cual un grupo recibió placebo y el otro recibió deferiprona) y el estudio de extensión (durante el cual ambos grupos recibieron deferiprona).
Línea de base y Mes 18 de cada estudio
Cambio en la puntuación en la escala BAD: comparación de pacientes con placebo-DFP en todos los estudios
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 18 de cada estudio
La escala de distonía de Barry-Albright (BAD) es un instrumento para calificar la gravedad de la distonía en ocho regiones del cuerpo. Las puntuaciones individuales se suman para proporcionar una puntuación total que oscila entre 0 y 32; cuanto mayor sea la puntuación, más grave será la distonía. Se evaluó a los pacientes en cuanto al cambio en la puntuación total de BAD en el transcurso de cada estudio.
Línea de base y Mes 18 de cada estudio
Cambio en la puntuación en la escala BAD -- Comparación de pacientes con DFP-DFP entre estudios
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 18 de cada estudio
La escala de distonía de Barry-Albright (BAD) es un instrumento para calificar la gravedad de la distonía en ocho regiones del cuerpo. Las puntuaciones individuales se suman para proporcionar una puntuación total que oscila entre 0 y 32; cuanto mayor sea la puntuación, más grave será la distonía. Se evaluó a los pacientes en cuanto al cambio en la puntuación total de BAD durante el transcurso del estudio.
Línea de base y Mes 18 de cada estudio
Proporción de pacientes con puntaje BAD mejorado o sin cambios
Periodo de tiempo: Mes 18 de cada estudio
Se consideró que los pacientes respondieron si su puntaje total de BAD mejoró o permaneció sin cambios desde el inicio, siendo el inicio de cada estudio para el grupo de placebo-DFP y el inicio del estudio inicial para el grupo de DFP-DFP.
Mes 18 de cada estudio
Comparación de la impresión global de mejora del paciente (PGI-I) de pacientes con placebo-DFP en todos los estudios
Periodo de tiempo: Mes 18 de cada estudio
La Impresión Global de Mejora del Paciente (PGI-I) es un índice global que se utiliza para calificar la respuesta de una condición a una terapia. Se pidió a los pacientes en cada visita posterior al inicio que calificaran su estado general desde el inicio del estudio de extensión en una escala de calificación de 7 puntos: 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor y 7 = mucho peor.
Mes 18 de cada estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
ApoPharma

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Investigador principal: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Investigador principal: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
16 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
16 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
5 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de junio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
26 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de agosto de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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