Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige behandeling met deferipron bij patiënten met pantothenaatkinase-geassocieerde neurodegeneratie (TIRCON-EXT)

12 augustus 2020 bijgewerkt door: ApoPharma

Langetermijnveiligheids- en werkzaamheidsstudie van deferipron bij patiënten met pantothenaatkinase-geassocieerde neurodegeneratie (PKAN)

Patiënten met PKAN zullen gedurende 18 maanden worden behandeld met de ijzerchelator deferipron. Alleen patiënten die de eerdere studie TIRCON2012V1 (NCT01741532) hebben voltooid, een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin deelnemers werden gerandomiseerd om gedurende 18 maanden ofwel deferipron of placebo te krijgen, komen in aanmerking voor inschrijving.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

TIRCON2012V1-EXT is een multicenter, eenarmig, open-label onderzoek. Alle patiënten die de eerdere studie TIRCON2012V1 (NCT01741532) hebben voltooid, komen in aanmerking voor deelname. In de initiële studie werden patiënten gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om 18 maanden behandeling te krijgen met respectievelijk de ijzerchelator deferipron of placebo. In deze vervolgstudie krijgen alle deelnemers gedurende 18 maanden deferipron. Dus, afhankelijk van welk product eerder is ontvangen, zullen patiënten in totaal 1,5 jaar of 3 jaar deferipron gebruiken. Net als in de eerdere studie zullen er om de zes maanden beoordelingen worden uitgevoerd om te kijken naar de veiligheid van het medicijn en om te zien of patiënten enige verbetering vertonen in dystonie en andere symptomen van PKAN.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
68

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Munich, Duitsland, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Afgeronde studie TIRCON2012V1

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft zich om veiligheidsredenen teruggetrokken uit de studie TIRCON2012V1
  • Plan deelname aan een ander klinisch onderzoek op elk moment vanaf de dag van inschrijving tot 30 dagen na de behandeling in het huidige onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Deferipron
Alle patiënten krijgen deferipron drank.
Geneesmiddel: Deferipron drank
Deferipron drank in een dosering van maximaal 15 mg per kilogram lichaamsgewicht, tweemaal daags
Andere namen:
  • DFP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 18 maanden
De veiligheid en verdraagbaarheid werden beoordeeld op basis van veranderingen in: frequentie van bijwerkingen (AE's), frequentie van ernstige bijwerkingen (SAE's) en stopzetting vanwege bijwerkingen. Er werd geen statistische vergelijking tussen de groepen uitgevoerd omdat alle deelnemers hetzelfde onderzoeksproduct ontvingen.
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in score op de BAD-schaal - vergelijking van behandelingsgroepen over elke studie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
De Barry-Albright Dystonia (BAD)-schaal is een instrument om de ernst van dystonie in acht lichaamsregio's te beoordelen. De individuele scores worden opgeteld tot een totaalscore die varieert van 0 tot 32; hoe hoger de score, hoe ernstiger de dystonie. Patiënten werden beoordeeld op de verandering in de totale BAD-score in de loop van zowel het initiële onderzoek (waarbij de ene groep placebo kreeg en de andere deferipron) als het vervolgonderzoek (waarbij beide groepen deferipron kregen).
Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
Verandering in score op de BAD-schaal - vergelijking van placebo-DFP-patiënten in verschillende onderzoeken
Tijdsspanne: Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
De Barry-Albright Dystonia (BAD)-schaal is een instrument om de ernst van dystonie in acht lichaamsregio's te beoordelen. De individuele scores worden opgeteld tot een totaalscore die varieert van 0 tot 32; hoe hoger de score, hoe ernstiger de dystonie. Patiënten werden in de loop van elk onderzoek beoordeeld op de verandering in de totale BAD-score.
Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
Verandering in score op de BAD-schaal - vergelijking van DFP-DFP-patiënten in verschillende onderzoeken
Tijdsspanne: Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
De Barry-Albright Dystonia (BAD)-schaal is een instrument om de ernst van dystonie in acht lichaamsregio's te beoordelen. De individuele scores worden opgeteld tot een totaalscore die varieert van 0 tot 32; hoe hoger de score, hoe ernstiger de dystonie. Patiënten werden beoordeeld op de verandering in de totale BAD-score in de loop van het onderzoek.
Basislijn en maand 18 van elk onderzoek
Percentage patiënten met verbeterde of ongewijzigde BAD-score
Tijdsspanne: Maand 18 van elke studie
Patiënten werden geacht responders te zijn als hun BAD-totaalscore verbeterde of onveranderd bleef ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij de uitgangswaarde het begin was van elk onderzoek voor de placebo-DFP-groep en het begin van het initiële onderzoek voor de DFP-DFP-groep
Maand 18 van elke studie
Patiënt Global Impression of Improvement (PGI-I) Vergelijking van Placebo-DFP-patiënten in verschillende studies
Tijdsspanne: Maand 18 van elke studie
De Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) is een wereldwijde index die wordt gebruikt om de respons van een aandoening op een therapie te beoordelen. Patiënten werd bij elk bezoek na baseline gevraagd om hun algehele toestand sinds de start van het vervolgonderzoek te beoordelen op een 7-puntsschaal: 1 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel slechter en 7 = heel veel slechter.
Maand 18 van elke studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
ApoPharma

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Hoofdonderzoeker: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Hoofdonderzoeker: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 juni 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
16 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
16 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
5 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
25 juni 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
26 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
25 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
12 augustus 2020

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen