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Tratamento a longo prazo com deferiprona em pacientes com neurodegeneração associada a pantotenato quinase (TIRCON-EXT)

12 de agosto de 2020 atualizado por: ApoPharma

Estudo de Segurança e Eficácia de Longo Prazo da Deferiprona em Pacientes com Neurodegeneração Associada à Pantotenato Quinase (PKAN)

Os pacientes com PKAN serão tratados com o quelante de ferro deferiprona por 18 meses. Apenas os pacientes que concluíram o estudo anterior TIRCON2012V1 (NCT01741532), um estudo duplo-cego controlado por placebo no qual os participantes foram randomizados para receber deferiprona ou placebo por 18 meses, são elegíveis para inscrição.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O TIRCON2012V1-EXT é um estudo multicêntrico, de braço único e aberto. Todos os pacientes que completaram o estudo anterior TIRCON2012V1 (NCT01741532) são elegíveis para participar. No estudo inicial, os pacientes foram randomizados em uma proporção de 2:1 para receber 18 meses de tratamento com o quelante de ferro deferiprona ou placebo, respectivamente. Neste estudo de extensão, todos os participantes receberão deferiprona por 18 meses. Assim, dependendo de qual produto foi recebido anteriormente, os pacientes estarão em deferiprona por um total de 1,5 ou 3 anos. Como no estudo anterior, as avaliações serão realizadas a cada seis meses para verificar a segurança do medicamento e verificar se os pacientes apresentam alguma melhora na distonia e outros sintomas de PKAN.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
68

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Munich, Alemanha, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Estudo concluído TIRCON2012V1

Critério de exclusão:

  • Desistiu do estudo TIRCON2012V1 por motivos de segurança
  • Planeje participar de outro estudo clínico a qualquer momento desde o dia da inscrição até 30 dias após o tratamento no estudo atual

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Deferiprona
Todos os pacientes receberão solução oral de deferiprona.
Medicamento: Deferiprona solução oral
Solução oral de deferiprona em uma dosagem de até 15 mg por quilograma de peso corporal, duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • DFP

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 18 meses
A segurança e a tolerabilidade foram avaliadas com base nas alterações em: frequência de eventos adversos (EAs), frequência de eventos adversos graves (SAEs) e descontinuação devido a AEs. Nenhuma comparação estatística entre os grupos foi realizada, pois todos os participantes receberam o mesmo produto do estudo.
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Pontuação na Escala BAD -- Comparação de Grupos de Tratamento em Cada Estudo
Prazo: Linha de base e mês 18 de cada estudo
A escala Barry-Albright Dystonia (BAD) é um instrumento para avaliar a gravidade da distonia em oito regiões do corpo. As pontuações individuais são somadas para fornecer uma pontuação total que varia de 0 a 32; quanto maior a pontuação, mais severa a distonia. Os pacientes foram avaliados quanto à alteração no escore BAD total ao longo do estudo inicial (durante o qual um grupo recebeu placebo e o outro recebeu deferiprona) e o estudo de extensão (durante o qual ambos os grupos receberam deferiprona).
Linha de base e mês 18 de cada estudo
Mudança na Pontuação na Escala BAD -- Comparação de Pacientes Placebo-DFP em Estudos
Prazo: Linha de base e mês 18 de cada estudo
A escala Barry-Albright Dystonia (BAD) é um instrumento para avaliar a gravidade da distonia em oito regiões do corpo. As pontuações individuais são somadas para fornecer uma pontuação total que varia de 0 a 32; quanto maior a pontuação, mais severa a distonia. Os pacientes foram avaliados quanto à alteração no escore BAD total ao longo de cada estudo.
Linha de base e mês 18 de cada estudo
Mudança na pontuação na escala BAD -- Comparação de pacientes DFP-DFP entre estudos
Prazo: Linha de base e mês 18 de cada estudo
A escala Barry-Albright Dystonia (BAD) é um instrumento para avaliar a gravidade da distonia em oito regiões do corpo. As pontuações individuais são somadas para fornecer uma pontuação total que varia de 0 a 32; quanto maior a pontuação, mais severa a distonia. Os pacientes foram avaliados quanto à alteração no escore BAD total ao longo do estudo.
Linha de base e mês 18 de cada estudo
Proporção de pacientes com pontuação BAD melhorada ou inalterada
Prazo: Mês 18 de cada estudo
Os pacientes foram considerados respondedores se sua pontuação total de BAD melhorou ou permaneceu inalterada em relação à linha de base, com a linha de base sendo o início de cada estudo para o grupo placebo-DFP e o início do estudo inicial para o grupo DFP-DFP
Mês 18 de cada estudo
Comparação de impressão global de melhora do paciente (PGI-I) de pacientes com placebo-DFP entre estudos
Prazo: Mês 18 de cada estudo
A impressão global de melhora do paciente (PGI-I) é um índice global usado para avaliar a resposta de uma condição a uma terapia. Os pacientes foram solicitados em cada visita pós-linha de base para avaliar sua condição geral desde o início do estudo de extensão em uma escala de classificação de 7 pontos: 1 = muito melhorado, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = nenhuma mudança, 5 = minimamente pior, 6 = muito pior e 7 = muito pior.
Mês 18 de cada estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
ApoPharma

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Investigador principal: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Investigador principal: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
16 de março de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
16 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de junho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de junho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
26 de junho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de agosto de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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