Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen deferipronihoito potilailla, joilla on pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio (TIRCON-EXT)

keskiviikko 12. elokuuta 2020 päivittänyt: ApoPharma

Deferipronin pitkäaikainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio (PKAN)

Potilaita, joilla on PKAN, hoidetaan rautakelaattorilla, deferipronilla 18 kuukauden ajan. Vain potilaat, jotka ovat suorittaneet aiemman tutkimuksen TIRCON2012V1 (NCT01741532), kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun tutkimuksen, jossa osallistujat satunnaistettiin saamaan joko deferipronia tai lumelääkettä 18 kuukauden ajan, voivat osallistua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

TIRCON2012V1-EXT on monikeskus, yksihaarainen, avoin tutkimus. Kaikki aiemman tutkimuksen TIRCON2012V1 (NCT01741532) suorittaneet potilaat voivat osallistua. Alkututkimuksessa potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan 18 kuukauden hoitoa joko rautaa kelatoivalla deferipronilla tai lumelääkeellä. Tässä jatkotutkimuksessa kaikki osallistujat saavat deferipronia 18 kuukauden ajan. Siten potilaat saavat deferipronia yhteensä joko 1,5 vuoden tai 3 vuoden ajan riippuen siitä, mikä tuote on vastaanotettu aikaisemmin. Kuten aikaisemmassakin tutkimuksessa, arvioinnit suoritetaan kuuden kuukauden välein lääkkeen turvallisuuden tarkastelemiseksi ja sen selvittämiseksi, onko potilailla dystonian ja muiden PKAN-oireiden paranemista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
68

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Valmistunut tutkimus TIRCON2012V1

Poissulkemiskriteerit:

  • Poistui tutkimuksesta TIRCON2012V1 turvallisuussyistä
  • Suunnittele osallistuvasi toiseen kliiniseen tutkimukseen milloin tahansa ilmoittautumispäivästä 30 päivään hoidon jälkeen nykyisessä tutkimuksessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Deferiproni
Kaikki potilaat saavat deferiproni-oraaliliuosta.
Lääke: Deferiprone oraaliliuos
Deferiproni-oraaliliuos, annoksena enintään 15 mg painokiloa kohti, kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • DFP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Turvallisuus ja siedettävyys arvioitiin seuraavien muutosten perusteella: haittatapahtumien esiintymistiheys (AE), vakavien haittatapahtumien esiintyvyys (SAE) ja hoidon lopettaminen haittavaikutusten vuoksi. Ryhmien välillä ei tehty tilastollista vertailua, koska kaikki osallistujat saivat saman tutkimustuotteen.
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos pistemäärässä BAD-asteikolla – hoitoryhmien vertailu kussakin tutkimuksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Barry-Albright Dystonia (BAD) -asteikko on väline dystonian vakavuuden arvioimiseksi kahdeksalla kehon alueella. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0-32; mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi dystonia. Potilaiden BAD-pistemäärän muutos arvioitiin sekä alkuperäisen tutkimuksen (jonka aikana yksi ryhmä sai lumelääkettä ja toinen deferipronia) että jatkotutkimuksen (jonka aikana molemmat ryhmät saivat deferipronia) aikana.
Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Muutos pisteissä BAD-asteikolla – plasebo-DFP-potilaiden vertailu tutkimuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Barry-Albright Dystonia (BAD) -asteikko on väline dystonian vakavuuden arvioimiseksi kahdeksalla kehon alueella. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0-32; mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi dystonia. Potilailta arvioitiin BAD-pistemäärän muutos kunkin tutkimuksen aikana.
Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Muutos pisteissä BAD-asteikolla – DFP-DFP-potilaiden vertailu eri tutkimuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Barry-Albright Dystonia (BAD) -asteikko on väline dystonian vakavuuden arvioimiseksi kahdeksalla kehon alueella. Yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0-32; mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi dystonia. Potilailta arvioitiin BAD-pistemäärän muutos tutkimuksen aikana.
Lähtötilanne ja kunkin tutkimuksen 18. kuukausi
Niiden potilaiden osuus, joiden BAD-pisteet ovat parantuneet tai pysyneet muuttumattomina
Aikaikkuna: Jokaisen tutkimuksen kuukausi 18
Potilaiden katsottiin vastanneiksi, jos heidän BAD-kokonaispisteensä joko parani tai pysyi muuttumattomana lähtötasosta. Lähtötilanne oli kunkin tutkimuksen alku lumelääke-DFP-ryhmässä ja alkuperäisen tutkimuksen alku DFP-DFP-ryhmässä.
Jokaisen tutkimuksen kuukausi 18
Potilaiden maailmanlaajuisen paranemisen vaikutelma (PGI-I) plasebo-DFP-potilaiden vertailu eri tutkimuksissa
Aikaikkuna: Jokaisen tutkimuksen kuukausi 18
Potilaan kokonaisvaikutelma paranemisesta (PGI-I) on maailmanlaajuinen indeksi, jota käytetään arvioimaan sairauden vastetta hoitoon. Potilaita pyydettiin jokaisella perustilanteen jälkeisellä käynnillä arvioimaan yleiskuntonsa jatkotutkimuksen alusta lähtien 7-pisteen luokitusasteikolla: 1 = parantunut huomattavasti, 2 = parantunut paljon, 3 = parantunut vähän, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi ja 7 = erittäin paljon huonompi.
Jokaisen tutkimuksen kuukausi 18

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
ApoPharma

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Päätutkija: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Päätutkija: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 16. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 16. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 5. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 25. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 26. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 12. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia