Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trattamento a lungo termine con deferiprone in pazienti con neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi (TIRCON-EXT)

12 agosto 2020 aggiornato da: ApoPharma

Studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia del deferiprone in pazienti con neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi (PKAN)

I pazienti con PKAN saranno trattati con il chelante del ferro deferiprone per 18 mesi. Solo i pazienti che hanno completato lo studio precedente TIRCON2012V1 (NCT01741532), uno studio in doppio cieco controllato con placebo in cui i partecipanti sono stati randomizzati a ricevere deferiprone o placebo per 18 mesi, possono arruolarsi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

TIRCON2012V1-EXT è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto. Tutti i pazienti che hanno completato lo studio precedente TIRCON2012V1 (NCT01741532) possono partecipare. Nello studio iniziale, i pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere 18 mesi di trattamento rispettivamente con il chelante del ferro deferiprone o con placebo. In questo studio di estensione, tutti i partecipanti riceveranno deferiprone per 18 mesi. Pertanto, a seconda del prodotto ricevuto in precedenza, i pazienti assumeranno deferiprone per un totale di 1,5 anni o 3 anni. Come nello studio precedente, le valutazioni saranno effettuate ogni sei mesi per esaminare la sicurezza del farmaco e vedere se i pazienti mostrano miglioramenti nella distonia e in altri sintomi della PKAN.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
68

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Munich, Germania, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Regno Unito
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Studio completato TIRCON2012V1

Criteri di esclusione:

  • Ritirato dallo studio TIRCON2012V1 per motivi di sicurezza
  • Pianificare la partecipazione a un'altra sperimentazione clinica in qualsiasi momento dal giorno dell'arruolamento fino a 30 giorni dopo il trattamento nello studio in corso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Deferiprone
Tutti i pazienti riceveranno la soluzione orale di deferiprone.
Droga: Deferiprone soluzione orale
Deferiprone soluzione orale ad un dosaggio fino a 15 mg per chilogrammo di peso corporeo, due volte al giorno
Altri nomi:
  • DFP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 18 mesi
La sicurezza e la tollerabilità sono state valutate in base ai cambiamenti in: frequenza di eventi avversi (AE), frequenza di eventi avversi gravi (SAE) e interruzione dovuta a eventi avversi. Non è stato condotto alcun confronto statistico tra i gruppi poiché tutti i partecipanti hanno ricevuto lo stesso prodotto dello studio.
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio sulla scala BAD -- Confronto dei gruppi di trattamento in ogni studio
Lasso di tempo: Basale e mese 18 di ogni studio
La scala Barry-Albright Dystonia (BAD) è uno strumento per valutare la gravità della distonia in otto regioni del corpo. I singoli punteggi vengono sommati per fornire un punteggio totale che va da 0 a 32; più alto è il punteggio, più grave è la distonia. I pazienti sono stati valutati per la variazione del punteggio BAD totale nel corso sia dello studio iniziale (durante il quale un gruppo ha ricevuto placebo e l'altro ha ricevuto deferiprone) sia dello studio di estensione (durante il quale entrambi i gruppi hanno ricevuto deferiprone).
Basale e mese 18 di ogni studio
Variazione del punteggio sulla scala BAD -- Confronto tra pazienti trattati con placebo e DFP tra gli studi
Lasso di tempo: Basale e mese 18 di ogni studio
La scala Barry-Albright Dystonia (BAD) è uno strumento per valutare la gravità della distonia in otto regioni del corpo. I singoli punteggi vengono sommati per fornire un punteggio totale che va da 0 a 32; più alto è il punteggio, più grave è la distonia. I pazienti sono stati valutati per la variazione del punteggio BAD totale nel corso di ciascuno studio.
Basale e mese 18 di ogni studio
Variazione del punteggio sulla scala BAD -- Confronto dei pazienti DFP-DFP tra gli studi
Lasso di tempo: Basale e mese 18 di ogni studio
La scala Barry-Albright Dystonia (BAD) è uno strumento per valutare la gravità della distonia in otto regioni del corpo. I singoli punteggi vengono sommati per fornire un punteggio totale che va da 0 a 32; più alto è il punteggio, più grave è la distonia. I pazienti sono stati valutati per la variazione del punteggio BAD totale nel corso dello studio.
Basale e mese 18 di ogni studio
Proporzione di pazienti con punteggio BAD migliorato o invariato
Lasso di tempo: Mese 18 di ogni studio
I pazienti sono stati considerati responder se il loro punteggio totale BAD migliorava o rimaneva invariato rispetto al basale, dove il basale rappresentava l'inizio di ogni studio per il gruppo placebo-DFP e l'inizio dello studio iniziale per il gruppo DFP-DFP
Mese 18 di ogni studio
Confronto dell'impressione di miglioramento globale del paziente (PGI-I) dei pazienti trattati con placebo e DFP tra gli studi
Lasso di tempo: Mese 18 di ogni studio
Il Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) è un indice globale utilizzato per valutare la risposta di una condizione a una terapia. Ai pazienti è stato chiesto ad ogni visita post-basale di valutare la loro condizione generale dall'inizio dello studio di estensione su una scala di valutazione a 7 punti: 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = minimamente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = leggermente peggio, 6 = molto peggio e 7 = molto molto peggio.
Mese 18 di ogni studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ApoPharma

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Investigatore principale: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Investigatore principale: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 agosto 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni