Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długotrwałe leczenie deferypronem pacjentów z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianową (TIRCON-EXT)

12 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: ApoPharma

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności deferypronu u pacjentów z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianową (PKAN)

Pacjenci z PKAN będą leczeni chelatorem żelaza deferypronem przez 18 miesięcy. Do badania kwalifikują się tylko pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie TIRCON2012V1 (NCT01741532), podwójnie ślepą próbę z grupą kontrolną otrzymującą placebo, w której uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej deferypron lub placebo przez 18 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

TIRCON2012V1-EXT to wieloośrodkowe, jednoramienne badanie otwarte. Do udziału kwalifikują się wszyscy pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie TIRCON2012V1 (NCT01741532). W początkowym badaniu pacjentów przydzielono losowo w stosunku 2:1 do grup otrzymujących przez 18 miesięcy leczenie odpowiednio chelatorem żelaza deferypronem lub placebo. W tym rozszerzonym badaniu wszyscy uczestnicy będą otrzymywać deferypron przez 18 miesięcy. Tak więc, w zależności od tego, który produkt otrzymano wcześniej, pacjenci będą przyjmować deferypron łącznie przez 1,5 roku lub 3 lata. Podobnie jak we wcześniejszym badaniu, oceny będą przeprowadzane co sześć miesięcy w celu sprawdzenia bezpieczeństwa leku i sprawdzenia, czy pacjenci wykazują jakąkolwiek poprawę w zakresie dystonii i innych objawów PKAN.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
68

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Klinikum der Universität München
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończone badanie TIRCON2012V1

Kryteria wyłączenia:

  • Wycofał się z badania TIRCON2012V1 ze względów bezpieczeństwa
  • Zaplanuj udział w innym badaniu klinicznym w dowolnym momencie od dnia rejestracji do 30 dni po leczeniu w bieżącym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Deferypron
Wszyscy pacjenci otrzymają roztwór doustny deferypronu.
Lek: Roztwór doustny deferypronu
Roztwór doustny deferypronu w dawce do 15 mg na kilogram masy ciała dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • DFP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancję oceniano na podstawie zmian: częstości zdarzeń niepożądanych (AE), częstości poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz przerwania leczenia z powodu AE. Nie przeprowadzono statystycznego porównania między grupami, ponieważ wszyscy uczestnicy otrzymywali ten sam badany produkt.
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w skali ZŁEGO -- Porównanie grup terapeutycznych w każdym badaniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Skala dystonii Barry'ego-Albrighta (BAD) jest narzędziem służącym do oceny ciężkości dystonii w ośmiu obszarach ciała. Poszczególne wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 32; im wyższy wynik, tym cięższa dystonia. Pacjenci byli oceniani pod kątem zmiany całkowitego wyniku BAD w trakcie zarówno badania początkowego (podczas którego jedna grupa otrzymywała placebo, a druga deferypronu), jak i badania kontynuacyjnego (podczas którego obie grupy otrzymywały deferypron).
Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Zmiana wyniku w skali BAD — porównanie pacjentów otrzymujących placebo-DFP w różnych badaniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Skala dystonii Barry'ego-Albrighta (BAD) jest narzędziem służącym do oceny ciężkości dystonii w ośmiu obszarach ciała. Poszczególne wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 32; im wyższy wynik, tym cięższa dystonia. Pacjenci byli oceniani pod kątem zmiany całkowitego wyniku BAD w trakcie każdego badania.
Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Zmiana wyniku w skali BAD — porównanie pacjentów z DFP-DFP w różnych badaniach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Skala dystonii Barry'ego-Albrighta (BAD) jest narzędziem służącym do oceny ciężkości dystonii w ośmiu obszarach ciała. Poszczególne wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 32; im wyższy wynik, tym cięższa dystonia. Pacjenci byli oceniani pod kątem zmiany całkowitego wyniku BAD w trakcie badania.
Wartość wyjściowa i miesiąc 18 każdego badania
Odsetek pacjentów z poprawionym lub niezmienionym ZŁYM wynikiem
Ramy czasowe: Miesiąc 18 każdego badania
Pacjentów uznano za reagujących na leczenie, jeśli ich łączny wynik BAD poprawił się lub pozostał niezmieniony w stosunku do wartości wyjściowej, przy czym wartość wyjściową stanowi początek każdego badania w grupie otrzymującej placebo-DFP i początek badania wstępnego w grupie otrzymującej DFP-DFP
Miesiąc 18 każdego badania
Ogólne wrażenie poprawy (PGI-I) pacjentów Porównanie pacjentów otrzymujących placebo-DFP w różnych badaniach
Ramy czasowe: Miesiąc 18 każdego badania
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) to globalny wskaźnik używany do oceny odpowiedzi stanu na terapię. Pacjenci byli proszeni podczas każdej wizyty po wizycie początkowej, aby ocenili swój ogólny stan od rozpoczęcia badania przedłużającego na 7-punktowej skali ocen: 1 = bardzo dużo poprawił się, 2 = znacznie się poprawił, 3 = minimalnie poprawił się, 4 = brak zmian, 5 = minimalnie gorzej, 6 = znacznie gorzej, 7 = bardzo dużo gorzej.
Miesiąc 18 każdego badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
ApoPharma

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München
  • Główny śledczy: Nardo Nardocci, MD, Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Główny śledczy: Patrick Chinnery, MD, Newcastle University Institute of Human Genetics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
16 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
16 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TIRCON2012V1-EXT
  • 2012-000845-11 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami