Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Jedna intravitreální injekce rAAV2-ND4 pro léčbu Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu

15. září 2020 aktualizováno: Bin Li, Huazhong University of Science and Technology
Tato studie má zhodnotit bezpečnost a účinnost léčby rAAV2-ND4 u Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu s mutací G11778A v mitochondriální DNA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Leberova dědičná neuropatie optiku (LHON) je mateřsky dědičná oční porucha primárně spojená s mutacemi v mitochondriální DNA. Toto onemocnění je častou příčinou slepoty u obou očí postižených teenagerů a mladých dospělých. V současné době neexistuje žádná schválená účinná léčba LHON.

V roce 2011 byla provedena první studie genové terapie LHON iniciovaná výzkumníkem (zaregistrována v prosinci 2010 na ClinicalTrials.gov Identifikátor NCT01267422) k prozkoumání bezpečnosti a účinnosti genové terapie pro LHON. Genovou terapií byl rekombinantní adeno-asociovaný virus sérotyp 2 obsahující lidský mitochondriální ND4 (MT-ND4) gen (rAAV2-ND4). Po 36 měsících sledování zaznamenalo šest z devíti pacientů, kteří dostali intravitreální injekci rAAV2-ND4, klinicky významné zlepšení zraku a nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky.

Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k dalšímu hodnocení bezpečnosti a účinnosti rAAV-ND4 při léčbě pacientů s LHON s mutací G11778A. Všichni pacienti budou léčeni jednou intravitreální injekcí rAAV-ND4 s dávkou 1 × 10^10 vg/0,05 ml v jednom z očí.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
159

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Department of Ophthalmology,Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of science and Technology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti nesou mitochondriální bodovou mutaci na 11778, což je v souladu s diagnostickými kritérii pro LHON.
  2. Žádné zjevné zlepšení zraku u pacientů s LHON nebo jinou léčbou během posledního roku.
  3. Zrak obou očí je pod 0,3.
  4. Pacienti podepsali písemný informovaný souhlas.
  5. Pacienti jsou ve věku od 10 do 65 let a jsou schopni tolerovat proceduru genové terapie, která zahrnuje lokální anestezii.
  6. Pacienti jsou ochotni dodržovat pokyny lékaře a konzultovat lékaře v předepsaných časech.
  7. Výsledky fyzického vyšetření pacienta jsou všechny normální, včetně funkce jater, funkce ledvin, rutinního krevního testu, rutinního testu moči, kompletního imunologického testu a humorální imunitní odpovědi.

Kritéria vyloučení:

  1. Vyřazeni jsou pacienti, kteří mají nasazený kardiostimulátor, trpí závažným selháním funkce srdce, plic nebo ledvin, různými hemoragickými onemocněními, akutními infekčními onemocněními, vysokou horečkou, rekonvalescují po operaci srdce nebo jsou těhotní.
  2. Pacienti, kteří se účastní jiných klinických studií, jsou vyloučeni.
  3. Pacienti, kteří trpí diagnostikovaným duševním problémem, jsou vyloučeni.
  4. Pacienti, kteří trpí chronickými onemocněními, jako je diabetes a hypertenze, jsou vyloučeni.
  5. Pacienti, kteří vykazují abnormální výsledky testů, jako je pozitivní AAV2 humorální imunitní odpověď (pozitivní znamená, že test AAV2 neutralizujících protilátek u pacienta byl významně odlišný při srovnání volného séra s koncentracemi v séru 1:20) a abnormální podskupiny lidských T lymfocytů CD3+, CD3+/CD4+ a CD3+/CD8+ před operací genové terapie jsou vyloučeny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: rAAV2-ND4
Jedna IVT injekce rekombinantní adeno-asociovaný virus-NADH dehydrogenázy, podjednotka 4 (komplex I)（rAAV2-ND4)（0,05 ml). Dávka je 1 × 10^10 vg/0,05 ml pro testovací skupiny.
Lék: rAAV2-ND4
Jedna IVT injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
BCVA
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
Nejlépe korigovaná zraková ostrost
Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
Počítačové zorné pole
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
Změna od výchozího stavu po 12 měsících.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
VEP
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
vizuální evokovaný potenciál
Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
RNFL
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
vrstva nervových vláken sítnice
Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
Funkce jater v plazmě
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
funkce ledvin v plazmě
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících.
Změna od výchozího stavu po 12 měsících.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Huazhong University of Science and Technology

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Shiyan Taihe Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology,Tongji Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Yong Zhang, PhD,MD, Director of Ophthalmology，Shiyan Taihe Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. ledna 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. září 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Leber 2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rAAV2-ND4

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení