Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pojedyncza iniekcja doszklistkowa rAAV2-ND4 w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera

15 września 2020 zaktualizowane przez: Bin Li, Huazhong University of Science and Technology
Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia rAAV2-ND4 dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera z mutacją G11778A w mitochondrialnym DNA.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera (LHON) jest dziedziczną po matce chorobą oczu związaną głównie z mutacjami w mitochondrialnym DNA. Choroba jest częstą przyczyną ślepoty w obu oczach dotkniętych nią nastolatków i młodych dorosłych. Obecnie nie ma zatwierdzonego skutecznego leczenia LHON.

W 2011 r. przeprowadzono pierwsze badanie terapii genowej LHON zainicjowane przez badaczy (zarejestrowane w grudniu 2010 r. w ClinicalTrials.gov Identyfikator NCT01267422) w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej LHON. Terapią genową był rekombinowany wirus związany z adenowirusem serotyp 2 zawierający ludzki mitochondrialny gen ND4 (MT-ND4) (rAAV2-ND4). Po 36 miesiącach obserwacji sześciu z dziewięciu pacjentów, którzy otrzymali wstrzyknięcie rAAV2-ND4 do ciała szklistego, doświadczyło istotnej klinicznie poprawy widzenia i nie zaobserwowano żadnych działań niepożądanych.

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie mające na celu dalszą ocenę bezpieczeństwa i skuteczności rAAV-ND4 w leczeniu pacjentów z LHON z mutacją G11778A. Wszyscy pacjenci będą leczeni pojedynczym wstrzyknięciem doszklistkowym rAAV-ND4 w dawce 1 × 10^10 vg/0,05 ml w jednym oku.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
159

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Department of Ophthalmology,Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of science and Technology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci są nosicielami mitochondrialnej mutacji punktowej w 11778, co jest zgodne z kryteriami diagnostycznymi dla LHON.
  2. Brak widocznej poprawy wzroku u pacjentów z LHON lub jakiegokolwiek innego leczenia w ciągu ostatniego roku.
  3. Wzrok obu oczu poniżej 0,3.
  4. Pacjenci podpisywali pisemną świadomą zgodę.
  5. Pacjenci są w wieku od 10 do 65 lat i są w stanie znieść zabieg terapii genowej, który obejmuje znieczulenie miejscowe.
  6. Pacjenci chętnie stosują się do zaleceń lekarza i zgłaszają się do lekarza w wyznaczonych terminach.
  7. Wszystkie wyniki badania fizykalnego pacjenta są prawidłowe, w tym czynność wątroby, czynność nerek, rutynowe badanie krwi, rutynowe badanie moczu, pełny test immunologiczny i humoralna odpowiedź immunologiczna.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z rozrusznikiem serca, cierpiący na ciężką niewydolność serca, płuc lub nerek, różne choroby krwotoczne, ostre choroby zakaźne, wysoką gorączkę lub rekonwalescencję po operacji serca lub będący w ciąży są wykluczeni.
  2. Pacjenci biorący udział w innych badaniach klinicznych są wykluczeni.
  3. Wykluczeni są pacjenci ze zdiagnozowanym problemem psychicznym.
  4. Wykluczeni są pacjenci cierpiący na choroby przewlekłe, takie jak cukrzyca i nadciśnienie.
  5. Pacjenci z nieprawidłowymi wynikami testów, takimi jak dodatnia humoralna odpowiedź immunologiczna AAV2 (dodatnia oznacza, że ​​test na obecność przeciwciał neutralizujących AAV2 u pacjenta różnił się istotnie przy porównywaniu stężenia wolnej surowicy ze stężeniem w surowicy 1:20) oraz nieprawidłowe podgrupy ludzkich limfocytów T CD3+, CD3+/CD4+ i CD3+/CD8+ przed operacją terapii genowej są wykluczone.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: rAAV2-ND4
Pojedyncza iniekcja IVT rekombinowanej dehydrogenazy NADH wirusa związanego z adenowirusami, podjednostka 4 (kompleks I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). Dawka wynosi 1 × 10^10 vg/0,05 ml dla grup testowych.
Lek: rAAV2-ND4
pojedynczy zastrzyk IVT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
BCVA
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
Skomputeryzowane pole widzenia
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
VEP
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
wzrokowy potencjał wywołany
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
RNFL
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
warstwa włókien nerwowych siatkówki
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
Czynność wątroby w osoczu
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
czynność nerek w osoczu
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 miesiącach .

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Huazhong University of Science and Technology

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Shiyan Taihe Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology,Tongji Hospital
  • Główny śledczy: Yong Zhang, PhD,MD, Director of Ophthalmology，Shiyan Taihe Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
27 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 września 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Leber 2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na rAAV2-ND4

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami