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レーバー遺伝性視神経症の治療のためのrAAV2-ND4の単回硝子体内注射

2020年9月15日 更新者：Bin Li、Huazhong University of Science and Technology
この研究は、ミトコンドリア DNA に G11778A 変異があるレーバー遺伝性視神経症に対する rAAV2-ND4 治療の安全性と有効性を評価することを目的としています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

レーバー視神経症 (LHON) は、主にミトコンドリア DNA の変異に関連する母性遺伝性の眼疾患です。 この病気は、罹患したティーンエイジャーと若年成人の両眼の失明の一般的な原因です。 現在、LHON に対して承認された有効な治療法はありません。

2011 年に、LHON 遺伝子治療の研究者主導の最初の研究が実施されました (2010 年 12 月に ClinicalTrials.gov に登録されました)。 識別子 NCT01267422) を使用して、LHON に対する遺伝子治療の安全性と有効性を調査します。 遺伝子治療は、ヒトミトコンドリア ND4 (MT-ND4) 遺伝子 (rAAV2-ND4) を含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型 2 でした。 追跡調査の 36 か月までに、rAAV2-ND4 硝子体内注射を受けた 9 人の患者のうち 6 人が臨床的に有意な視力の改善を経験し、有害事象は観察されませんでした。

これは、G11778A 変異を有する LHON 患者の治療における rAAV-ND4 の安全性と有効性をさらに評価するための非盲検、単群、多施設研究です。 すべての患者は、1×10^10 vg/0.05 の用量で、rAAV-ND4 を 1 回硝子体内注射することで治療されます。 mL の 1 つの目で。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
159

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Department of Ophthalmology,Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of science and Technology

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

10年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 患者は 11778 にミトコンドリアの点突然変異を持っており、これは LHON の診断基準と一致しています。
  2. 過去 1 年以内に、LHON 患者または他の治療で明らかな視力の改善は見られませんでした。
  3. 視力は両眼とも0.3以下。
  4. 患者は、書面によるインフォームド コンセントに署名しました。
  5. 患者は 10 歳から 65 歳までの年齢で、局所麻酔を含む遺伝子治療に耐えることができます。
  6. 患者は医師の指示に従い、所定の時間に医師に相談することをいとわない.
  7. 肝機能、腎機能、定期的な血液検査、定期的な尿検査、完全な免疫学的検査、体液性免疫反応など、患者の身体検査の結果はすべて正常です。

除外基準:

  1. 心臓ペースメーカーを装着している方、重度の心・肺・腎機能不全の方、各種出血性疾患、急性感染症、高熱の方、心臓手術後の回復期の方、妊娠中の方は除きます。
  2. 他の臨床試験に参加している患者は除外されます。
  3. 診断された精神的問題に苦しむ患者は除外されます。
  4. 糖尿病や高血圧などの持病をお持ちの方は対象外です。
  5. -陽性AAV2体液性免疫反応などの異常な検査結果を示す患者（陽性は、遊離血清と1:20血清濃度を比較すると、患者のAAV2中和抗体アッセイが有意に異なることを意味します）および異常なヒトTリンパ球サブセットCD3 +、CD3 + / CD4 +および遺伝子治療手術前の CD3+/CD8+ は除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：rAAV2-ND4
組換えアデノ随伴ウイルス-NADHデヒドロゲナーゼ、サブユニット4（複合体I）（rAAV2-ND4）（0.05ml）の単回IVT注射。用量は1×10^10 vg/0.05 mL をテスト グループに使用します。
薬：rAAV2-ND4
シングル IVT 注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
BCVA
時間枠：12 か月のベースラインからの変化。
最高の矯正視力
12 か月のベースラインからの変化。
コンピューター化された視野
時間枠：12 か月のベースラインからの変化。
12 か月のベースラインからの変化。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
VEP
時間枠：12 か月のベースラインからの変化。
視覚誘発電位
12 か月のベースラインからの変化。
RNFL
時間枠：12 か月のベースラインからの変化。
網膜神経線維層
12 か月のベースラインからの変化。
血漿中の肝機能
時間枠：12 か月のベースラインからの変化。
12 か月のベースラインからの変化。
血漿中の腎機能
時間枠：12 か月のベースラインからの変化。
12 か月のベースラインからの変化。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Huazhong University of Science and Technology

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Shiyan Taihe Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Bin Li, PhD,MD、Deputy Director of Ophthalmology,Tongji Hospital
  • 主任研究者：Yong Zhang, PhD,MD、Director of Ophthalmology，Shiyan Taihe Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年12月27日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年1月15日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2025年1月15日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年5月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年5月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年5月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年9月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年9月15日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Leber 2

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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