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Uma única injeção intravítrea de rAAV2-ND4 para o tratamento da neuropatia óptica hereditária de Leber

15 de setembro de 2020 atualizado por: Bin Li, Huazhong University of Science and Technology
Este estudo destina-se a avaliar a segurança e a eficácia do tratamento com rAAV2-ND4 para a neuropatia óptica hereditária de Leber com a mutação G11778A no DNA mitocondrial.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A Neuropatia Óptica Hereditária de Leber (LHON) é uma doença ocular de herança materna associada principalmente a mutações no DNA mitocondrial. A doença é uma causa comum de cegueira em ambos os olhos de adolescentes afetados e adultos jovens. Atualmente, não há tratamento eficaz aprovado para LHON.

Em 2011, foi realizado o primeiro estudo iniciado por investigador de terapia genética LHON (registrado em dezembro de 2010 com ClinicalTrials.gov Identificador NCT01267422) para explorar a segurança e eficácia da terapia genética para LHON. A terapia gênica foi um vírus adeno-associado recombinante sorotipo 2 contendo o gene mitocondrial humano ND4 (MT-ND4) (rAAV2-ND4). Aos 36 meses de acompanhamento, seis dos nove pacientes que receberam a injeção intravítrea de rAAV2-ND4 apresentaram melhora clinicamente significativa da visão e nenhum evento adverso foi observado.

Este é um estudo aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar ainda mais a segurança e a eficácia do rAAV-ND4 no tratamento de pacientes com LHON com mutação G11778A. Todos os pacientes serão tratados com uma única injeção intravítrea rAAV-ND4, com dose 1 × 10^10 vg/0,05 mL em um dos olhos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
159

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Department of Ophthalmology,Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of science and Technology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os pacientes carregam a mutação pontual mitocondrial em 11778, o que é consistente com os critérios diagnósticos para LHON.
  2. Nenhuma melhora aparente da visão em pacientes com LHON ou qualquer outro tratamento no último ano.
  3. A visão de ambos os olhos está abaixo de 0,3.
  4. Os pacientes assinaram consentimento informado por escrito.
  5. Os pacientes têm entre 10 e 65 anos de idade e são capazes de tolerar o procedimento de terapia genética, que inclui anestesia local.
  6. Os pacientes estão dispostos a seguir as instruções do médico e a consultar o médico nos horários prescritos.
  7. Os resultados do exame físico do paciente são todos normais, incluindo função hepática, função renal, exame de sangue de rotina, exame de urina de rotina, teste imunológico completo e resposta imune humoral.

Critério de exclusão:

  1. Pacientes que usam marca-passo cardíaco, sofrem de insuficiência cardíaca, pulmonar ou renal grave, várias doenças hemorrágicas, doenças infecciosas agudas, febre alta ou convalescem após cirurgia cardíaca ou estão grávidas.
  2. Os pacientes que estão participando de outros estudos clínicos são excluídos.
  3. Os pacientes que sofrem de um problema mental diagnosticado são excluídos.
  4. Excluem-se pacientes portadores de doenças crônicas, como diabetes e hipertensão.
  5. Pacientes que apresentam resultados de teste anormais, como resposta imune humoral AAV2 positiva (positivo significa que o ensaio de anticorpo neutralizador de AAV2 do paciente foi significativamente diferente ao comparar soro livre com concentrações séricas de 1:20) e subconjuntos anormais de linfócitos T humanos CD3+, CD3+/CD4+ e CD3+/CD8+ antes da cirurgia de terapia genética são excluídos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: rAAV2-ND4
Uma única injeção IVT de vírus adeno-associado-NADH desidrogenase recombinante, subunidade 4 (complexo I)（rAAV2-ND4)（0,05ml). A dose é 1 × 10^10 vg/0,05 mL para grupos de teste.
Medicamento: rAAV2-ND4
uma única injeção de IVT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
BCVA
Prazo: Mudança da linha de base em 12 meses.
A melhor acuidade visual corrigida
Mudança da linha de base em 12 meses.
Campo Visual Computadorizado
Prazo: Mudança da linha de base em 12 meses.
Mudança da linha de base em 12 meses.

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
VEP
Prazo: Mudança da linha de base em 12 meses.
potencial evocado visual
Mudança da linha de base em 12 meses.
RNFL
Prazo: Mudança da linha de base em 12 meses.
camada de fibras nervosas da retina
Mudança da linha de base em 12 meses.
Função hepática no plasma
Prazo: Mudança da linha de base em 12 meses.
Mudança da linha de base em 12 meses.
função renal no plasma
Prazo: Mudança da linha de base em 12 meses.
Mudança da linha de base em 12 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Huazhong University of Science and Technology

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Shiyan Taihe Hospital

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology,Tongji Hospital
  • Investigador principal: Yong Zhang, PhD,MD, Director of Ophthalmology，Shiyan Taihe Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
27 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
15 de janeiro de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
15 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de setembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de setembro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Leber 2

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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