Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti genové terapie pro léčbu akutního nástupu LHON do tří měsíců (LHON)

27. července 2020 aktualizováno: Bin Li
Studie účinnosti genové terapie pro léčbu akutní Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu (LHON) nástup do tří měsíců

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Leberova hereditární optická neuropatie (LHON) je mateřsky dědičná oční porucha spojená s mutací v mtDNA. Toto onemocnění je běžnou příčinou slepoty u dospívajících na obě oči, pro kterou v současné době neexistuje účinná léčba.

V roce 2008 vědci uznali, že genovou terapii pro LHON lze provádět nejen teoreticky, ale i technicky. Vyšetřovatelé prováděli řadu základních a klinických studií od konstrukce vektorů po identifikaci a zmírnění bezpečnostních problémů. Po provedení několika pokusů na zvířatech se vyšetřovatelé přesunuli do klinických studií. V roce 2011 provedli vyšetřovatelé první studii genové terapie LHON na světě, která byla zaregistrována v prosinci 2010 na ClinicalTrials.gov. (Registrační číslo: CT01267422) a byla předběžnou studií k ověření bezpečnosti a účinnosti genové terapie pro LHON. Během 36měsíčního sledování výzkumníci zjistili, že u šesti z devíti pacientů se zrak zjevně zlepšil a nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky.

Toto je multicentrická prospektivní studie 120 pacientů s mutací G11778A v Mt-DNA. Tato klinická studie zahrnovala 20 pacientů s 11778 mutací MT-DNA nastupující během tří měsíců,20 mezi 3 až 6 měsíci,20 mezi 6. do 12 měsíců,20 mezi 12 až 24 měsíci,20 mezi 24 až 60 měsíci a 20 nad 60 měsíců. Všichni pacienti budou léčeni injekcí do sklivcové dutiny rekombinantní adeno-Associated Virus-NADH dehydrogenáza, podjednotka 4 (komplex I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml), s dávkou 1 × 10^10 vg/0,05 ml .Oko léčby trvá až do doby začátku.

Zraková ostrost, zorné pole, zrakový evokovaný potenciál (VEP), optická koherentní tomografie (OCT), elektroretinogramy (ERG), vrstva nervových vláken sítnice (RNFL) a funkce jater a ledvin v plazmě byly porovnány po léčbě při 1,2,3 ,6 a 12 měsíců interval.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

120

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 56 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti nesou mitochondriální bodovou mutaci na 11778, což je v souladu s diagnostickými kritérii pro LHON.
  2. Vize spadá do 3 měsíců, nástup mezi 3 až 6 měsíci, nástup mezi 6 až 12 měsíci, nástup mezi 12 až 24 měsíci, nástup mezi 24 až 60 měsíci a nástup za 60 měsíců.
  3. Pacienti podepsali písemný informovaný souhlas.
  4. Pacienti jsou ve věku od 8 do 60 let a jsou schopni tolerovat proceduru genové terapie, která zahrnuje lokální anestezii.
  5. Pacienti jsou ochotni dodržovat pokyny lékaře a konzultovat lékaře v předepsaných časech.
  6. Výsledky fyzikálního vyšetření pacienta jsou všechny normální, včetně funkce jater, funkce ledvin, rutinního krevního testu, rutinního testu moči, kompletního imunologického testu a humorální imunitní odpovědi.

Kritéria vyloučení:

  1. Vyřazeni jsou pacienti, kteří mají nasazený kardiostimulátor, trpí závažným selháním funkce srdce, plic nebo ledvin, různými hemoragickými onemocněními, akutními infekčními onemocněními, vysokou horečkou, rekonvalescují po operaci srdce nebo jsou těhotní.
  2. Pacienti, kteří se účastní jiných klinických studií, jsou vyloučeni.
  3. Pacienti, kteří trpí diagnostikovaným duševním problémem, jsou vyloučeni.
  4. Pacienti, kteří trpí chronickými onemocněními, jako je diabetes a hypertenze, jsou vyloučeni.
  5. Pacienti, kteří vykazují abnormální výsledky testů, jako je pozitivní AAV2 humorální imunitní odpověď (pozitivní znamená, že test AAV2 neutralizujících protilátek u pacienta byl významně odlišný při srovnání volného séra s koncentracemi v séru 1:20) a abnormální podskupiny lidských T lymfocytů CD3+, CD3+/CD4+ a CD3+/CD8+ před operací genové terapie jsou vyloučeny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rAAV2-ND4
Jedna IVT rekombinantní Adeno-Associated Virus-NADH dehydrogenázy, podjednotka 4 (komplex I)（rAAV2-ND4)（0,05 ml). Dávka je 1 × 10^10 vg/0,05 ml pro testovací skupiny.
Lék: rAAV2-ND4
rAAV2-ND4 injekce do sklivcové dutiny
Ostatní jména:
  • genová terapie rAAV2-ND4

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
BCVA
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících
Nejlépe korigovaná zraková ostrost
Změna od výchozího stavu po 12 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počítačové zorné pole
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících
Index zorného pole
Změna od výchozího stavu po 12 měsících
Počítačové zorné pole
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících
Průměrná vada
Změna od výchozího stavu po 12 měsících
VEP
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících
vizuální evokovaný potenciál
Změna od výchozího stavu po 12 měsících
RNFL
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 12 měsících
vrstva nervových vláken sítnice
Změna od výchozího stavu po 12 měsících
Funkce jater v plazmě
Časové okno: Před léčbou a v prvním, třetím, šestém, dvanáctém měsíci po léčbě
Před a po léčbě bude zkontrolována funkce jater v plazmě.
Před léčbou a v prvním, třetím, šestém, dvanáctém měsíci po léčbě
funkce ledvin v plazmě
Časové okno: Před léčbou a v prvním, třetím, šestém, dvanáctém měsíci po léčbě
Před a po ošetření bude zkontrolována funkce ledvin v plazmě.
Před léčbou a v prvním, třetím, šestém, dvanáctém měsíci po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bin Li

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

6. prosince 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

30. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LHON(Acute)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní LHON

Klinické studie na rAAV2-ND4

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit