Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zátěž arytmií, riziko náhlé srdeční smrti a mrtvice u pacientů s Fabryho chorobou (RaILRoAD)

11. května 2025 aktualizováno: Dr Richard Steeds, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Zátěž arytmií, riziko náhlé srdeční smrti a cévní mozkové příhody u pacientů s Fabryho chorobou: Role implantabilních smyčkových rekordérů

Fabryho choroba (FD) je genetická porucha, která vede k progresivnímu hromadění tuku nebo „sfingolipidů“ ve tkáních, včetně srdečního svalu a vodivé tkáně. Zlepšení detekce FD spolu s organizovanějšími klinickými službami pro vzácná onemocnění vedly k rychlému nárůstu prevalence onemocnění. Časnější a častější diagnostika asymptomatických jedinců před rozvojem samotného onemocnění zaměřila pozornost na včasnou detekci orgánového postižení a bližší sledování progrese onemocnění. Navíc zavedení enzymatické substituční terapie v posledních dvou desetiletích změnilo přirozenou historii FD následovně: a) prodloužená délka života; b) zlepšená nemocnost; c) modifikace hlavní příčiny morbidity a mortality z renálních (ledvinových) na kardiovaskulární (srdeční) příhody, včetně srdečního selhání, abnormálního srdečního rytmu, mrtvice a náhlé smrti. Ačkoli příznaky jako bušení srdce a ztráta vědomí jsou extrémně časté, informace o frekvenci prokázaných abnormálních srdečních rytmů jsou omezené. Kromě toho je rychlost a vhodnost implantace život zachraňujících přístrojů velmi proměnlivá, včetně kardiostimulátorů pro posílení srdce, když je příliš pomalé, a kardiodefibrilátorů, které zastaví srdce, když jsou příliš rychlé. Hlavní markery rizika u podobných onemocnění, jako je hypertrofická kardiomyopatie, nelze u FD použít. Zatímco pacienti jsou rutinně sledováni na klinice pomocí sledování srdečního rytmu a echokardiografie (ultrazvuk srdce), nedávná malá studie zdůraznila, že tyto testy podceňují zátěž abnormálního srdečního rytmu u pacientů s pokročilou FD. Použití kontinuálního monitorování srdce pomocí implantabilního smyčkového záznamníku (ILR) vedlo k významné změně léčby u 13 z 15 pacientů s FD. Výzkumníci se domnívají, že častější používání ILR odhalí větší potřebu změny terapie u mnohem více pacientů, než je aktuálně léčeno, s cílem snížit morbiditu a mortalitu v této kohortě pacientů. Navíc to poskytne cenná data pro odhad budoucího rizika pro tyto pacienty.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o 3letou otevřenou multicentrickou randomizovanou kontrolovanou studii hodnotící zátěž arytmií u pacientů s Fabryho srdeční chorobou. Toto je observační studie, ale se zavedením implantabilního smyčkového záznamníku (ILR) při náboru a odstraněním na konci studie pro intervenční rameno.

Nulová hypotéza: Nebude žádný rozdíl v identifikaci arytmie mezi pacienty po standardní péči ve srovnání s pacienty po standardní péči, ale s přidáním monitorování ILR.

Kromě navrhované hypotézy budou shromážděná data použita k informování, zda ILR ve FD bude:

  1. Odhalte vysokou zátěž nepoznanou arytmií
  2. vést k častým úpravám léčby (antikoagulace, implantace kardiostimulátoru a ICD, ablace)
  3. Umožnit vývoj algoritmů pro predikci specifických rizik FD
  4. Identifikujte prediktivní sílu nových (troponin, BNP, lysoGB3, T1 a T2 mapování) a tradičních biomarkerů

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
169

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
      • Sydney, Austrálie
        • University of Sydney
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Spojené království
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s genotypově nebo enzymaticky potvrzenou FD
  • Dospělí > 18 let
  • Důkaz srdečního postižení z FD zahrnující buď:
  • Jakákoli abnormalita EKG spojená s FD
  • Nízký T1 na CMR (pod středově specifickým normálním rozmezím podle pohlaví)
  • LVH na transtorakální echo (definováno jako MWT > 12 mm)

Kritéria vyloučení:

  • Pacient se stávajícím srdečním zařízením (PPM, ICD nebo ILR).
  • Známá duální patologie:
  • Známé onemocnění koronárních tepen (pozitivní neinvazivní zobrazení, potvrzený infarkt myokardu, perkutánní nebo chirurgická revaskularizace). Pacienti starší 40 let se symptomy, které by mohly pocházet z onemocnění koronárních tepen, budou toto vyloučeni
  • Známá kardiomyopatie způsobující mutaci (např. SCN5, MYBPC3)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Intervenční rameno
Použití Implantable Loop Recorder pro nepřetržité monitorování rytmu a domácí sledování. To bude kombinováno se standardním postupem péče, který bude zahrnovat každoroční EKG, 24hodinové Holterovo/5denní monitorování EKG a další vyšetření v závislosti na stavu příznaků.
Přístroj: Implantovatelný smyčkový rekordér
Implantabilní smyčkový záznamník (ILR), také známý jako vkládací srdeční monitor, je malé zařízení (menší než baterie AAA), které se vkládá pod kůži na přední straně hrudníku. ILR se zavádí pomocí lokálního anestetika jako ambulantní zákrok a trvá přibližně 30 minut. ILR zachycuje nepřetržité EKG vaší srdeční aktivity, což umožňuje lékařům detekovat jakékoli abnormální srdeční rytmy v jakémkoli bodě. Pokud máte ILR, budete mít přístroj 3 roky, poté Vám bude v lokální anestezii odstraněn při ambulantním zákroku, opět trvajícím cca 30 minut. Zařízení ILR je zcela bezpečné a nemělo by mít vliv na váš každodenní život.
Žádný zásah: Standard of Care Arm
Standardní péče s každoročním EKG, 24hodinovým Holterovým/5denním monitorováním EKG a dalším vyšetřením v závislosti na stavu příznaků.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
První výskyt fibrilace síní (AF) vyžadující antikoagulaci
Časové okno: Celková doba sledování ve studii - 3 roky

To bude zahrnovat všechny popisy AF, které lze definovat jako:

  1. paroxysmální – samoukončující epizody trvající 48 hodin až 7 dní
  2. perzistentní - intermitentní epizody trvající od 7 dnů do 1 roku
  3. trvalé – epizody trvající déle než 1 rok
Celková doba sledování ve studii - 3 roky
První výskyt bradyarytmie vyžadující srdeční stimulaci
Časové okno: Celková doba sledování ve studii - 3 roky

To by zahrnovalo:

  1. Symptomatická významná AV blokáda.
  2. Mobitzova AV blokáda typu 2 nebo úplná srdeční blokáda bez ohledu na příznaky.
Celková doba sledování ve studii - 3 roky
První výskyt supraventrikulární arytmie vyžadující medikamentózní léčbu nebo ablaci.
Časové okno: Celková doba sledování ve studii - 3 roky
Celková doba sledování ve studii - 3 roky
První výskyt nepřetrvávající komorové tachyarytmie vyžadující medikamentózní léčbu, implantaci ICD nebo ablaci
Časové okno: Celková doba sledování ve studii - 3 roky
To je klasifikováno jako tři nebo více komorových tepů s frekvencí > 120 bpm, po dobu kratší než 30 sekund.
Celková doba sledování ve studii - 3 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence arytmií u pacientů s pozdním zvýšením gadolinia (LGE) a bez něj
Časové okno: 3 roky
Studie se zaměří na kvantifikaci rozsahu LGE deponovaného v myokardiální tkáni na srdečním MRI skenování. To bude následně korelováno se zátěží zjištěnou arytmií za účelem posouzení potenciálních rizikových faktorů.
3 roky
Frekvence arytmií podle lokalizace fibrózy myokardu (inferolaterální vs. neinferolaterální)
Časové okno: 3 roky
Cílem studie bude korelovat lokalizaci fibrózy myokardu s přítomností nebo nepřítomností srdeční arytmie, aby byla definována lokalizace fibrózy jako potenciální rizikový faktor pro arytmii.
3 roky
Frekvence arytmií u pacientů s délkou QRS delší nebo kratší než 120 ms
Časové okno: 3 roky
3 roky
Frekvence arytmie u pacientů s velikostí síní nad nebo pod indexovaným normálním rozmezím pro věk a pohlaví
Časové okno: 3 roky
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
University of Sydney
Cardiff and Vale University Health Board

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Steeds, MD, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. září 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FD-ILR-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neexistuje žádný plán zpřístupnění údajů o jednotlivých účastnících dalším výzkumníkům. Analýza dat provedená pomocí anonymizovaných dat pacientů bude sdílena prostřednictvím publikací.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Implantovatelný smyčkový rekordér

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení