Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Arytmibelastning, risiko for pludselig hjertedød og slagtilfælde hos patienter med Fabrys sygdom (RaILRoAD)

11. maj 2025 opdateret af: Dr Richard Steeds, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Arytmibelastning, risiko for pludselig hjertedød og slagtilfælde hos patienter med Fabrys sygdom: Rollen af ​​implanterbare loop-optagere

Fabrys sygdom (FD) er en genetisk lidelse, der fører til progressiv ophobning af fedt eller 'sfingolipid' i vævene, herunder hjertemusklen og ledende væv. Forbedringer i påvisningen af ​​FD har sammen med mere organiserede kliniske tjenester for sjældne sygdomme ført til en hurtig vækst i sygdomsprævalensen. Tidligere og hyppigere diagnosticering af asymptomatiske individer før udviklingen af ​​selve sygdommen har fokuseret opmærksomheden på tidlig påvisning af organinvolvering og tættere overvågning af sygdomsprogression. Desuden har indførelsen af ​​enzymerstatningsterapi inden for de sidste to årtier ændret FDs naturlige historie som følger: a) øget forventet levetid; b) forbedret morbiditet; c) ændring af hovedårsagen til sygelighed og dødelighed fra nyre- (nyre) til kardiovaskulære (hjerte) hændelser, herunder hjertesvigt, unormal hjerterytme, slagtilfælde og pludselig død. Selvom symptomer som hjertebanken og blackouts er ekstremt almindelige, er information om hyppigheden af ​​påviste unormale hjerterytmer begrænset. Derudover er hastigheden og hensigtsmæssigheden af ​​implantation af livreddende enheder meget varierende, herunder pacemakere til at booste hjertet, når det er for langsomt, og cardio-defibrillatorer, der stopper hjertet, når det er for hurtigt. De vigtigste risikomarkører ved lignende sygdomme såsom hypertrofisk kardiomyopati kan ikke bruges ved FD. Mens patienter rutinemæssigt følges op i klinikken med hjertesporing og ekkokardiografi (ultralyd af hjertet), har en nylig lille undersøgelse understreget, at disse tests undervurderer byrden af ​​unormal hjerterytme hos patienter med fremskreden FD. Brugen af ​​kontinuerlig hjertemonitorering med en implanterbar loop-optager (ILR) har ført til en betydelig ændring i behandlingen hos 13 ud af 15 af FD-patienter. Efterforskerne mener, at hyppigere brug af ILR'er vil identificere et større behov for ændring i terapien hos mange flere patienter end i øjeblikket behandlet med det formål at reducere morbiditet og dødelighed i denne patientkohorte. Derudover vil dette give værdifulde data til at give et skøn over den fremtidige risiko for disse patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 3-årigt åbent multicenter randomiseret kontrolleret forsøg, der vurderer arytmibelastning hos patienter med Fabry hjertesygdom. Dette er et observationsstudie, men med implantable loop recorder (ILR) indsættelse ved rekruttering og fjernelse ved afslutningen af ​​forsøget for interventionsarmen.

Nulhypotese: Der vil ikke være nogen forskel i identifikation af arytmi mellem patienter, der følger standardbehandling sammenlignet med patienter, der følger standardbehandling, men med tilføjelse af ILR-monitorering.

Ud over den foreslåede hypotese vil de indsamlede data blive brugt til at informere om, hvorvidt ILR i FD vil:

  1. Afslør en høj byrde af uerkendt arytmi
  2. Føre til hyppig behandlingsmodifikation (anti-koagulation, pacemaker og ICD-implantation, ablation)
  3. Aktiver udviklingen af ​​FD-specifikke risikoforudsigelsesalgoritmer
  4. Identificer forudsigelseskraften af ​​nye (Troponin, BNP, lysoGB3, T1 og T2 kortlægning) og traditionelle biomarkører

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
169

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
      • Sydney, Australien
        • University of Sydney
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med genotypisk eller enzymatisk bekræftet FD
  • Voksne > 18 år
  • Bevis på hjerteinvolvering fra FD involverer enten:
  • Enhver EKG-abnormitet forbundet med FD
  • Lav T1 på CMR (under centerspecifikt normalområde i henhold til køn)
  • LVH på transthorax ekko (defineret som MWT >12 mm)

Ekskluderingskriterier:

  • Patient med en eksisterende hjerteanordning (PPM, ICD eller ILR).
  • Kendt dobbelt patologi:
  • Kendt koronararteriesygdom (positiv ikke-invasiv billeddannelse, bekræftet myokardieinfarkt, perkutan eller kirurgisk revaskularisering). Patienter >40 år med symptomer, der kunne være fra koronararteriesygdom, vil få dette udelukket
  • Kendt kardiomyopati sygdom, der forårsager mutation (f. SCN5, MYBPC3)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Interventionsarm
Brug af en implanterbar loop-optager til kontinuerlig rytmeovervågning og hjemmeopfølgning. Dette vil blive kombineret med standardbehandlingsproceduren, som vil omfatte årligt EKG, 24 timers Holter/5 dages EKG-monitorering og yderligere undersøgelse afhængig af symptomstatus.
Enhed: Implanterbar loop-optager
En implantable loop recorder (ILR), også kendt som en indsættelig hjertemonitor, er en lille enhed (mindre end et AAA-batteri), der indsættes under huden på forsiden af ​​brystet. ILR indsættes ved hjælp af lokalbedøvelse som en ambulant procedure og varer cirka 30 minutter. ILR'en fanger et kontinuerligt EKG af din hjerteaktivitet, som gør det muligt for læger at opdage enhver unormal hjerterytme på ethvert tidspunkt. Hvis du har ILR, vil du have apparatet i 3 år, hvorefter det vil blive fjernet under lokalbedøvelse under et ambulant indgreb, igen, der varer cirka 30 minutter. ILR-enheden er fuldstændig sikker og bør ikke påvirke dit daglige liv.
Ingen indgriben: Standard of Care arm
Standardbehandlingen med årlig EKG, 24 timers Holter/5 dages EKG-monitorering og yderligere undersøgelse afhængig af symptomstatus.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Første forekomst af atrieflimren (AF), der kræver antikoagulering
Tidsramme: Samlet overvågningsperiode i undersøgelsen - 3 år

Dette vil inkludere alle beskrivelser af AF, som kan defineres som:

  1. paroxysmal - selvterminerende episoder, der varer mellem 48 timer og 7 dage
  2. persistent - intermitterende episoder, der varer mellem 7 dage og 1 år
  3. permanent - episoder, der varer længere end 1 år
Samlet overvågningsperiode i undersøgelsen - 3 år
Første forekomst af bradyarytmi, der kræver hjertepacing
Tidsramme: Samlet overvågningsperiode i undersøgelsen - 3 år

Dette vil omfatte:

  1. Symptomatisk signifikant AV-blokering.
  2. Mobitz type 2 AV-blok eller komplet hjerteblok uanset symptomer.
Samlet overvågningsperiode i undersøgelsen - 3 år
Første forekomst af supraventrikulær arytmi, der kræver lægemiddelbehandling eller ablation.
Tidsramme: Samlet overvågningsperiode i undersøgelsen - 3 år
Samlet overvågningsperiode i undersøgelsen - 3 år
Første forekomst af ikke-vedvarende ventrikulær takyarytmi, der kræver lægemiddelbehandling, ICD-implantation eller ablation
Tidsramme: Samlet overvågningsperiode i undersøgelsen - 3 år
Dette er klassificeret som tre eller flere ventrikulære slag med en hastighed >120bpm i en varighed på mindre end 30 sekunder.
Samlet overvågningsperiode i undersøgelsen - 3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af arytmi hos patienter med og uden sen gadoliniumforstærkning (LGE)
Tidsramme: 3 år
Undersøgelsen vil sigte mod at kvantificere omfanget af LGE deponeret med myokardievæv på hjerte-MRI-scanning. Dette vil efterfølgende blive korreleret med byrden af ​​arytmi påvist for at vurdere for potentielle risikofaktorer.
3 år
Hyppighed af arytmi i henhold til lokalisering af myokardiefibrose (inferolateral vs. non-inferolateral)
Tidsramme: 3 år
Undersøgelsen vil sigte mod at korrelere placeringen af ​​myokardiefibrose med tilstedeværelsen eller fraværet af hjertearytmi for at definere placeringen af ​​fibrose som en potentiel risikofaktor for arytmi.
3 år
Hyppighed af arytmi hos de patienter med en QRS-varighed på mere eller mindre end 120ms
Tidsramme: 3 år
3 år
Hyppighed af arytmi hos dem med en atriel størrelse over eller under indekseret normalområde for alder og køn
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
University of Sydney
Cardiff and Vale University Health Board

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Richard Steeds, MD, University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. september 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FD-ILR-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er ingen plan om at stille individuelle deltagerdata til rådighed for andre forskere. Dataanalyse udført ved hjælp af anonymiserede patientdata vil blive delt gennem publikationer.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Implanterbar loop-optager

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger