Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní neintervenční studie EBMT ADWP: Post-AHSCT Management u pacientů s SSC (NISSC-2) (NISSC-2)

29. srpna 2019 aktualizováno: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Post-AHSCT (Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk) pro pacienty se systémovou sklerózou: Prospektivní, neintervenční přístup v celé Evropě (NISSC-2) pro pracovní skupinu pro autoimunitní onemocnění Evropské skupiny pro transplantaci krve a dřeně (EBMT)

Cílem studie je posoudit účinnost různých přístupů managementu potransplantační léčby na klinické a imunitní biologické odpovědi po autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (AHSCT) pro systémovou sklerózu (SSc), jak je v současnosti prováděno různými léčebnými protokoly používanými v rutině klinické praxi po celé Evropě v různých centrech EBMT

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

NISSc-2 je prospektivní observační studie specificky navržená k posouzení účinnosti různých přístupů managementu potransplantační léčby na klinické a imunitní biologické odpovědi po autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (AHSCT) pro systémovou sklerózu (SSc), jak se v současnosti provádí různými způsoby léčby. protokoly používané v běžné klinické praxi v celé Evropě v různých centrech EBMT prostřednictvím pečlivého zaznamenávání a analýzy rutinně shromažďovaných klinických a imunitních biologických údajů a specifických údajů týkajících se potransplantačního použití aktivní léčby SSc, včetně:

  • Steroidy,
  • SSc aktivní léčby po AHSCT, jako je mykofenolát mofetil (MMF), azathioprin, cyklofosfamid (perorální nebo IV), metotrexát, polyklonální protilátky (jako je ATG) nebo monoklonální protilátky (rituximab, belimumab nebo jiné), jakož i jejich příslušné dávkování a trvání každého ošetření. Tato potransplantační léčba může být podávána z různých důvodů, které mohou být specifikovány místními zkoušejícími, jako je rozhodnutí místního protokolu pro udržovací léčbu nebo pro progresi onemocnění s nebo bez předchozí klinické odpovědi během rutinního klinického sledování. Pozorováni budou i pacienti, kteří nedostanou žádnou potransplantační terapii.

V různých centrech se používají různé protokoly, ale zatím není jasné, který přístup bude nejúčinnější a nejbezpečnější. Role purifikace kmenových buněk se selekcí CD34 musí být také stanovena prospektivně.

Kromě toho pracovní skupiny EBMT pro autoimunitní onemocnění a imunobiologii vyvinuly a zavedly pokyny pro „správnou laboratorní praxi“ ve vztahu k odběru, zpracování, skladování a analýze biologických vzorků pro studie imunitní rekonstituce u pacientů s AD před, během a po AHSCT [16]. . Pro sledování potransplantační imunitní rekonstituce podle ADWP GCP budou výsledky rutinních analýz prováděných centry za standardizovaných podmínek na dostupných biologických vzorcích zkoumány v korelaci s klinickými výstupními parametry. Každé centrum se bude řídit svým vlastním lokálním protokolem pro AHSCT, který obvykle odkazuje na nedávnou aktualizaci pokynů EBMT pro AHSCT u autoimunitních onemocnění.

Proto jsme specificky navrhli NISCC-II tak, aby prospektivně zachytil různé protokoly řízení po ASHCT a jejich účinek na pozorovanou klinickou odpověď po AHSCT.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dominique Farge, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Joerg Henes, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Hans Ulrich Scherer, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • John A Snowden, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Nicoletta Del Papa, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • John Moore, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni po sobě jdoucí pacienti léčení AHSCT pro progresivní systémovou sklerózu v zúčastněných centrech

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. - Autologní HSCT
  2. - Věk nad 18 let v době transplantace.
  3. -. Stanovená diagnóza progresivního SSc podle klasifikačních kritérií 2013 ACR/EULAR

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství nebo nedostatečná antikoncepce
  2. Těžké doprovodné onemocnění

  3. Snížená funkce plic, srdce nebo ledvin

    A. .Snížená funkce plic s FVC < 50 % nebo DLCO < 30 % (předpokládaných hodnot) b; .Plicní arteriální hypertenze s výchozí (klidovou) PASP > 40 mmHg nebo mPAP > 25 mmHg nebo PASP > 45 mmHg nebo mPAP > 30 mmHg po stimulaci tekutinou nebo plicní vaskulární rezistenci > 3 Woodovy jednotky na RHC c. Těžké srdeční selhání s ejekční frakcí < 45 % podle srdeční echokardiografie d. D-příznak odskoku septa na srdeční MRI e. Nerevaskularizované těžké onemocnění koronárních tepen f. Neléčená těžká arytmie g. Srdeční tamponáda h. Konstrikční perikarditida I. Ledvinová insuficience: clearance kreatininu <30 ml/min Dříve poškozená kostní dřeň

    1. Leukopenie < 2,0 x 109/l (celkový počet bílých krvinek)
    2. Trombocytopenie < 100 x 109/l
  4. Nekontrolovaná těžká nebo chronická infekce (hepatitida B/C, HIV, nosičství salmonely, syfilis, tuberkulóza)
  5. Těžké doprovodné psychiatrické onemocnění (deprese, psychóza)
  6. Současné novotvary nebo myelodysplazie v posledních 5 letech
  7. kouření (aktuální)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
NISSC-2
SSC pacienti léčení AHSCT
Postup: Autologní HSCT
1. AHSCT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS),
Časové okno: 2 roky po transplantaci
definováno jako přežití od AHSCT bez průkazu progrese SSc.
2 roky po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita související s léčbou
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Toxicita související s léčbou po celou dobu studie pomocí parametrů toxicity WHO (vyjádřeno jako maximální stupeň toxicity na orgánový systém, viz příloha) Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SE) Přihojení neutrofilů a krevních destiček, definované jako první den po transplantaci s absolutní počet neutrofilů > 0,5 x 109/l a počet destiček > 20 x 109/l (bez transfuze destiček).
100 dní po transplantaci
100denní mortalita související s léčbou (100 d TRM)
Časové okno: 100 dní po transplantaci
definováno jako jakékoli úmrtí během 100 dnů po transplantaci, které nelze připsat progresi nebo relapsu onemocnění
100 dní po transplantaci
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Celkové přežití
2 roky po transplantaci
Použití ekvivalentu prednisonu
Časové okno: 1 rok a 2 roky po transplantaci
Užívání ekvivalentu prednisolonu > 6 mg/den po dobu delší než 3 měsíce
1 rok a 2 roky po transplantaci
Použití imunosupresivních léků
Časové okno: 2 roky po transplantaci
definováno jako použití jakýchkoli potransplantačních imunosupresivních léků (mykofenolát mofetil, azathioprin, perorální nebo iv cyklosfosfamid nebo methotrexát) pro obě příčiny (udržovací léčba podle rozhodnutí místního protokolu, progrese SSc nebo relaps) a celková doba expozice tomuto posttransplantačnímu imunosupresivní léčba (průměrná měsíční denní dávka a délka měsíce)
2 roky po transplantaci
Využití potransplantačních bioterapií
Časové okno: 2 roky po transplantaci
definováno jako použití jakéhokoli monoklonálního (tj. anti CD20, anti-BLyS, alemtuzumab nebo polyklonální (tj. ATG) protilátky pro obě příčiny (podle rozhodnutí místního protokolu, infekce EBV nebo reaktivace, progrese nebo relaps) a celkové dávky (v počtu a g/kg)
2 roky po transplantaci
Reakce na léčbu
Časové okno: 1 rok a 2 roky po transplantaci

definována jako kterákoli z následujících změn

  • 25% zlepšení mRSS a/nebo
  • ≥10% zlepšení DLCO nebo FVC ve srovnání s výchozí hodnotou (před mobilizací)
1 rok a 2 roky po transplantaci
Infekční komplikace, reaktivace CMV / EBV
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Infekční komplikace, reaktivace CMV / EBV
2 roky po transplantaci
Sekundární autoimunitní onemocnění a sekundární malignita
Časové okno: 2 roky po transplantaci
autoimunitní trombocytopenie, autoimunitní onemocnění štítné žlázy, autoimunitní hemolytická anémie, Evansův syndrom, získaná hemofila, ulcerózní kolitida, revmatoidní artritida a spondyloartropatie, autoimunitní hepatitida, další) a sekundární malignita (EBV lymfoproliferativní poruchy, AML, MDS, rakoviny kůže ostatní
2 roky po transplantaci
Imunitní rekonstituce
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Výsledky rutinní analýzy prováděné centry budou zkoumány v korelaci s parametry klinických výsledků a umožní sledovat potransplantační imunitní rekonstituci podle ADWP GCP.
2 roky po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
European Society for Blood and Marrow Transplantation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. srpna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ADWP 8410025

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Autologní HSCT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení