Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost REGN2477+REGN1033 u pacientů se sporadickou myositidou inkluzních tělísek

25. dubna 2019 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 bezpečnosti a účinnosti intravenózně podaných REGN2477+REGN1033 u pacientů se sporadickou myositidou inkluzních tělísek

Primárním cílem studie je vyhodnotit účinnost REGN2477+REGN1033 v kombinaci na celkovou svalovou hmotu, měřenou pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA) u pacientů se sporadickou myositidou s inkluzními tělísky (sIBM).

Vedlejšími cíli studia jsou:

  • Chcete-li vyhodnotit účinnost REGN2477+REGN1033 na stupnici IBM-Functional Rating Scale (IBM-FRS)
  • K vyhodnocení účinnosti REGN2477+REGN1033 na sIBM Physical Functioning Assessment (sIFA)
  • Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost REGN2477+REGN1033
  • Vyhodnotit účinky REGN2477+REGN1033 na složení těla pomocí DXA, včetně apendikulární svalové hmoty a celkové tukové hmoty
  • Vyhodnotit účinnost REGN2477+REGN1033 na měření svalového výkonu a fyzické funkce
  • Vyhodnotit účinnost REGN2477+REGN1033 na pacientem hlášená výsledná měřítka včetně strachu z pádu, pádů a blízkých pádů a kvality života související se zdravím
  • Vyhodnotit farmakokinetický (PK) profil REGN2477+REGN1033, včetně funkčních koncentrací REGN2477 a funkčních REGN1033 v séru v průběhu času
  • Pro vyhodnocení imunogenicity REGN2477+REGN1033

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

41 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy po menopauze*
  • Diagnostikováno pomocí sIBM na základě Evropského neuromuskulárního centra (ENMC) IBM Research Diagnostic Criteria
  • Schopnost ujít ≥150 metrů, s pomůckou pro chůzi, jako je hůl nebo chodítko, nebo bez nich, za 6 minut.
  • Schopnost vylézt 4 schody bez pomoci (lze použít zábradlí)
  • Ochotný a schopný dodržovat návštěvy kliniky a postupy související se studiem

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jiné neurologické stavy (např. hemiplegie po cévní mozkové příhodě, Parkinsonova choroba) nebo muskuloskeletální onemocnění (např. těžká osteoartritida) způsobující zhoršení pohyblivosti
  • Skóre Mini-Mental State Examination (MMSE).
  • Pokračující, chronická léčba vysokými dávkami (>20 mg ekvivalentu prednisonu denně), systémová kortikosteroidní léčba během 6 týdnů před screeningem.
  • Jakýkoli stav, který vylučuje dostatečný příjem energie a bílkovin; podvýživa; přítomnost poruchy příjmu potravy.
  • Neúmyslný úbytek hmotnosti o ≥ 10 % za posledních 6 měsíců (hlášeno pacientem)
  • Hospitalizace pro srdeční selhání v loňském roce nebo New York Heart Association Class 4
  • Hypertrofická kardiomyopatie v anamnéze
  • Jakékoli léky, o kterých je známo, že ovlivňují svalovou hmotu a výkon, jako jsou anabolické steroidy nebo růstový hormon během 6 týdnů před screeningem
  • Nelze se vejít na stůl skeneru DXA na místě, uvnitř hranic pro skenování celkové netučné hmoty

Poznámka: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: REGN2477+REGN1033
Jedna, sekvenční, opakovaná dávka IV nebo odpovídající placebo
Lék: REGN2477+REGN1033
Jednorázová, sekvenční, opakovaná intravenózní (IV) dávka nebo odpovídající placebo
Experimentální: Placebo
Jednorázová, sekvenční, opakovaná dávka IV
Lék: Odpovídající placebo
Jednorázová, sekvenční, opakovaná intravenózní dávka (IV)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna celkové hmotnosti bez tuku měřená rentgenovou absorbometrií s duální energií (DXA)
Časové okno: Až do 20. týdne
Až do 20. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v hodnotící škále funkčních myositid inkluzního tělíska (IBM-FRS)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna v hodnocení sporadické myositidy s inkluzními tělísky (sIBM) Physical Functioning Assessment (sIFA)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Procentuální změna v celkovém a regionálním složení těla (včetně netukové hmoty a tukové hmoty) měřená pomocí DXA
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Absolutní změna v celkovém a regionálním složení těla (včetně netukové hmoty a tukové hmoty) měřená pomocí DXA
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna maximální síly tlaku na hrudník v 1 opakování (1 RM).
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna síly stisku ruky měřená dynamometrií
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna ušlé vzdálenosti v testu 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna času pro dokončení testu chůze na 10 metrů (10 MWT)
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna výkonu přístrojového výstupu po schodech
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna v přístrojovém, na senzorech založeném testovacím čase sit-to-stand
Časové okno: Až do týdne 26
Až do týdne 26
Změna ve strachu z pádu měřená pomocí Falls Efficacy Scale-International (FES-I)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna v hodnocení celkového dojmu pacienta o závažnosti (PGIS/PGIC)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna v hodnocení pacientů s globálním dojmem změn (PGIS/PGIC)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna v hodnocení klinického globálního dojmu závažnosti (CGIS/CGIC)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna v hodnocení klinického globálního dojmu změn (CGIS/CGIC)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna ve 36 položkovém krátkém zdravotním průzkumu (SF-36), včetně položek fyzické funkce (PF-10) a stupnice vitality SF-36
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Změna objemu stehenního svalu měřená pomocí MRI (dílčí studie)
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Četnost pádů a téměř pádů měřená Hopkins Falls Grading Scale
Časové okno: Až do 30. týdne
Až do 30. týdne
Farmakokinetický (PK) profil REGN2477
Časové okno: Až do 30. týdne
Stanoveno pomocí sérové ​​koncentrace REGN2477 v průběhu času
Až do 30. týdne
Farmakokinetický (PK) profil REGN1033
Časové okno: Až do 30. týdne
Stanoveno pomocí sérové ​​koncentrace REGN1033 v průběhu času
Až do 30. týdne
Imunogenicita REGN2477+REGN1033
Časové okno: Až do 30. týdne
Určeno přítomností nebo nepřítomností protilátek proti drogám (ADA)
Až do 30. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

19. února 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

27. srpna 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

5. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

18. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R2477-1033-sIBM-1828
  • 2018-002853-31 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na REGN2477+REGN1033

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit