Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sériová měření fascikulace u onemocnění motorických neuronů

20. srpna 2019 aktualizováno: King's College Hospital NHS Trust

Záznamy sekvenční povrchové elektromyografie s vysokou hustotou (HDSEMG) u onemocnění motorických neuronů: Fascikulace jako biomarker zdraví motorických neuronů

Pacienti s onemocněním motorických neuronů (MND) typicky zažívají neutuchající motorický pokles a umírají do tří let od nástupu symptomů na slabost dýchacích svalů. V současné době neexistují žádné účinné terapie a objevu nových terapií brání nedostatek citlivého biomarkeru onemocnění. V důsledku toho existuje obrovská snaha objevit nové biomarkery, které mohou spolehlivě sledovat progresi onemocnění v průběhu času. Ty pak mohou být začleněny do klinických studií léků, aby se urychlil objev účinných léků.

Svalové fascikulace představují hyperexcitabilitu nemocných motorických neuronů a jsou téměř univerzálně přítomny od časných stadií MND. Vyšetřovatelé předpovídají, že místo, frekvence a tvar fascikulace mohou poskytnout citlivé měřítko progrese onemocnění u jednotlivce.

Za účelem kalibrace této techniky provedou výzkumníci 12měsíční longitudinální studii, do které bude náborováno 24 pacientů z kliniky motorických nervů King's College Hospital, zahrnující směs pacientů s MND a pacientů s benigním fascikulačním syndromem. Pacienti v této druhé skupině mají fascikulace, ale nevyvine se u nich slabost a mají normální délku života. Jsou tedy optimální kontrolní skupinou. Při každé návštěvě vyšetřovatelé pořídí klidové záznamy HDSEMG ze všech čtyř končetin a provedou standardní klinická měření progrese onemocnění. Vyšetřovatelé budou také sledovat pokles počtu motorických jednotek pomocí nově ověřené neurofyziologické techniky nazvané Index počtu motorických jednotek (MUNIX).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení pacientů s MND:

(i) Ve věku od 40 do 80 let včetně, v době podpisu informovaného souhlasu.

(ii) Diagnostikována MND neurologem s odborností v MND.(20) U jedinců s bulbárním začátkem musí být objektivní postižení končetiny alespoň jedné končetiny.

(iii) Diagnóza MND do 24 měsíců od nástupu příznaků. (iv) Subjekty musí být ambulantní (tj. nesmí být upoutány na invalidní vozík). (v) Muži a ženy (vi) Schopní dát podepsaný informovaný souhlas (vii) Schopní a ochotní splnit požadavky protokolu (buď sami nebo s pomocí).

Kritéria pro zařazení pacientů s benigním fascikulačním syndromem (BFS):

(i) Ve věku od 18 do 80 let včetně, v době podpisu informovaného souhlasu.

(ii) Diagnostikován BFS neurologem se zkušenostmi s poruchami motorických nervů.

(iii) Muži a ženy (vi) Schopní dát podepsaný informovaný souhlas (vii) Schopní a ochotní splnit požadavky protokolu (buď sami nebo s pomocí).

Kritéria vyloučení pacientů s MND:

(i) Neurologické (jiné než MND subjektu) nebo neneurologické komorbidity (např. onemocnění kloubů, onemocnění dýchacích cest), které omezují pohyblivost.

(ii) Klinicky významné kognitivní poškození podle názoru zkoušejícího nebo nedostatek kapacity v souladu se zákonem o duševní kapacitě (2005).

(iii) Regionálně omezené formy MND nebo jiné atypické varianty:

  • Izolovaný kortikobulbární vzor MND s normální chůzí
  • Primární laterální skleróza
  • Známky chronické částečné denervace omezené na jednu končetinu

  • MND nebo parkinsonský komplex demence (iv) Subjekty vyžadující mechanickou ventilaci (neinvazivní ventilace pro spánkovou apnoe je povolena).

    (v) Historické nebo současné důkazy o klinicky významném nekontrolovaném onemocnění, které by podle názoru hlavního zkoušejícího ohrozilo bezpečnost subjektu účastí nebo ovlivnilo hodnocení studie nebo koncové body.

(vi) Přítomnost aktivního implantovatelného srdečního zdravotnického zařízení (např. kardiostimulátor nebo implantabilní kardioverter-defibrilátor) nebo vysoké riziko potřeby externí defibrilace.

(vii) Přecitlivělost kůže na adheziva v anamnéze. (viii) Současná účast v klinické studii, která by podle názoru hlavního zkoušejícího mohla ovlivnit cíle této studie.

Kritéria pro vyloučení pacientů s benigním fascikulačním syndromem:

(i) Významná diagnostická nejistota, přičemž onemocnění motorických neuronů zůstává možnou diferenciální diagnózou.

(ii) Historické nebo současné důkazy klinicky významného nekontrolovaného onemocnění, které by podle názoru hlavního zkoušejícího ohrozilo bezpečnost subjektu účastí nebo ovlivnilo hodnocení studie nebo koncové body.

(iii) Přítomnost aktivního implantovatelného srdečního zdravotnického zařízení (např. kardiostimulátor nebo implantabilní kardioverter-defibrilátor) nebo vysoké riziko potřeby externí defibrilace.

(iv) Anamnéza kožní přecitlivělosti na lepidla. (v) Současná účast na klinickém hodnocení, která by podle názoru hlavního zkoušejícího mohla ovlivnit cíle této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Onemocnění motorických neuronů
Přístroj: Povrchová elektromyografie s vysokou hustotou
Povrchová elektromyografie s vysokou hustotou
Aktivní komparátor: Syndrom benigní fascikulace
Přístroj: Povrchová elektromyografie s vysokou hustotou
Povrchová elektromyografie s vysokou hustotou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence fascikulace v průběhu času
Časové okno: 12 měsíců
Charakterizovat frekvenci fascikulace u pacientů s onemocněním motorických neuronů a určit, zda tyto parametry korelují s trajektorií progrese onemocnění během 12měsíčního období.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna morfologie fascikulace v průběhu času
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna ve funkční stupnici hodnocení (FRS) v průběhu času
Časové okno: 12 měsíců
Maximální skóre 48; nižší skóre ukazuje na horší postižení
12 měsíců
Změna v měření indexu počtu motorových jednotek v průběhu času
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna skóre součtu výkonu MRC v průběhu času
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna pomalé vitální kapacity v průběhu času
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
King's College Hospital NHS Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KCH17-105

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc motorických neuronů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení