Inhibitor protein-tyrosinkinázy (STI571) pro léčbu pacientů s Ph+ chronickou myeloidní leukémií

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti nebo pacienti * 18 let.
2. Pacienti s CML s pozitivním Ph chromozomem v chronické fázi onemocnění.

3. Pacienti musí mít zdokumentovanou rezistenci na léčbu obsahující interferon-alfa, definovanou jako kteroukoli z následujících:

   1. Hematologická rezistence – Neschopnost dosáhnout kompletní hematologické odpovědi trvající alespoň 1 měsíc navzdory 6 nebo více měsícům režimu obsahujícího interferon-alfa.
   2. Cytogenetická rezistence – cytogenetika kostní dřeně vykazující *65% Ph chromozomovou pozitivitu po alespoň jednom roce léčby na bázi interferonu-alfa
   3. Cytogenetická refrakternost – zvýšení počtu buněk kostní dřeně Ph+ chromozomu alespoň o 30 procentních bodů (např. z 20 % na 50 % nebo z 30 % na 60 %) potvrzené dvěma vzorky s odstupem alespoň 1 měsíce nebo zvýšení na * 65 %
   4. Hematologická refrakternost – Rostoucí počet bílých krvinek (*100% nárůst a na úroveň *20 x 109/l potvrzenou dvěma vzorky odebranými s odstupem nejméně dvou týdnů) při podávání režimu obsahujícího interferon-alfa.
4. Pacienti, kteří prokázali intoleranci k léčbě interferonem-alfa definovanou jako: zdokumentovaná * nehematologická toxicita 3. stupně (2. stupeň v případě neurologické nebo neuropsichiatrické toxicity), přetrvávající déle než 2 týdny, u pacienta užívajícího interferon-alfa obsahující režim. U pacientů, kteří netolerují interferon-alfa, musí být více než 3 měsíce od stanovení diagnózy.
5. Písemný dobrovolný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Pacientky ve fertilním věku bez negativního těhotenského testu před zahájením léčby studovaným lékem. Bariérová antikoncepční opatření se mají používat po celou dobu studie u obou pohlaví.
2. Koncentrace bilirubinu a kreatininu v séru více než dvojnásobek horní hranice normálního rozmezí.
3. SGOT a SGPT více než dvojnásobek horní hranice normálního rozmezí.
4. Procento blastů nebo bazofilů v periferní krvi nebo kostní dřeni > 15 %.
5. Procento blastů plus promyelocytů v periferní krvi nebo kostní dřeni (30 %).
6. Pacienti s počtem krevních destiček < 100 x 109/l
7. Pacienti se skóre stavu výkonnosti ECOG * 3.
8. Pacienti užívající busulfan do 6 týdnů od návštěvy 1.
9. Pacienti léčení interferonem-alfa do 14 dnů od návštěvy 1.
10. Pacienti léčení cytosinarabinosidem do 14 dnů od návštěvy 1.
11. Pacienti léčení hydroxymočovinou do 7 dnů od návštěvy 1.
12. Pacienti, kteří dostali jiné zkoumané látky do 28 dnů od návštěvy 1.
13. Pacienti se srdečními problémy stupně 3/4, jak je definováno podle kritérií New York Heart Association Criteria.
14. Pacienti s anamnézou nedodržování léčebných režimů nebo kteří jsou považováni za potenciálně nespolehlivé.
15. Pacienti, u kterých je pravděpodobné, že během období studie (12 měsíců) podstoupí jakýkoli transplantační postup.