Studie bezpečnosti a účinnosti PG2 k léčbě pacientů s idiopatickou trombocytopenickou purpurou (ITP)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk 18 let nebo starší.
2. Potvrzená diagnóza chronické ITP podle pokynů Americké hematologické společnosti (ASH) po dobu nejméně 6 měsíců a absolvovali jednu nebo více předchozí konvenční léčby ITP.
3. Počet krevních destiček pacienta při zařazení nižší než 50 000 na krychlový milimetr, počet krevních destiček se vypočítá z průměru 2 počtu krevních destiček odebraných během období screeningu a dne 1.
4. Subjekt nebo jeho zákonný zástupce podepsal informovaný souhlas.
5. Absence dalších stavů, které by podle názoru zkoušejícího mohly způsobit trombocytopenii.
6. Pokud jsou subjekty v současné době léčeny kortikosteroidy, musí být léčebný režim/dávka stabilní (±25 % celkové dávky/den) po dobu minimálně 4 týdnů před screeningem. Subjekty však musí zůstat na stabilním léčebném režimu. Pokud existuje jakýkoli záměr změnit režim léčby kortikosteroidy (např. snižování dávky kortikosteroidů) před 10. dnem, subjekty nemusí být do studie zahrnuty.
7. Pokud jsou subjekty v současné době léčeny cyklofosfamidem, azathioprinem nebo atenuovanými androgeny, musí být léčebný režim a dávka stabilní (±25 % celkové dávky/den) po dobu minimálně 3 měsíců před screeningem. Pokud však existuje jakýkoli záměr změnit léčebný režim před 10. dnem, subjekty nemusí být do studie zahrnuty.
8. Pokud je subjektem žena ve fertilním věku, musí mít negativní výsledek těhotenského testu HCG v moči.
9. Pokud je subjekt ve fertilním věku, musí po dobu trvání studie používat antikoncepci pomocí metody prokázané spolehlivosti.

Kritéria vyloučení:

1. Subjekt má v anamnéze jakoukoli závažnou nebo anafylaktickou reakci na krev nebo jakýkoli produkt získaný z krve nebo jakoukoli závažnou reakci na IVIG nebo jakýkoli jiný přípravek IgG.
2. Je známo, že subjekt netoleruje jakoukoli složku zkoumaného produktu.
3. Subjekt dostal jakoukoli vakcínu s živým virem během posledních 3 měsíců.
4. Subjekt dostal přípravek IVIG během 1 měsíce před screeningem.
5. Subjekt v současné době přijímá nebo obdržel jakoukoli zkoumanou látku během jednoho měsíce před screeningem.
6. Subjekt dostal Rituximab během 3 měsíců před screeningem.
7. Subjekt je těhotný nebo kojící.
8. U subjektu je diagnostikován HIV.
9. Subjekt má při screeningu hladiny vyšší než 2,5násobek horní hranice normální jaterní funkce alaninaminotransferázy nebo aspartátaminotransferázy.
10. Subjekt má závažnou poruchu funkce ledvin (definovanou jako sérový kreatinin vyšší než 2násobek horní hranice normy nebo BUN vyšší než 2,5násobek horní hranice normy pro rozmezí); nebo je subjekt na dialýze.
11. Subjekt má v anamnéze hlubokou žilní trombózu (DVT) nebo trombotické komplikace.
12. Subjekt má v anamnéze hyperviskozitu, tranzitorní ischemickou ataku (TIA), mrtvici, jinou tromboembolickou příhodu nebo nestabilní anginu pectoris.
13. Subjekt trpí jakýmkoli akutním nebo chronickým zdravotním stavem (např. onemocněním ledvin nebo stavy predisponujícími k onemocnění ledvin, onemocněním koronárních tepen nebo enteropatií se ztrátou proteinu), které podle názoru výzkumníka mohou interferovat s prováděním studie.
14. Subjekt má získaný zdravotní stav, jako je chronická lymfocytární leukémie, lymfom, mnohočetný myelom, chronická nebo rekurentní neutropenie (definovaná jako absolutní počet neutrofilů (ANC) < 1 x 109/l) nebo byl diagnostikován jako pacienti bez ITP.
15. Je nepravděpodobné, že subjekt dodrží protokolární požadavky studie nebo pravděpodobně nebude spolupracovat.
16. Subjekt není ochoten nebo schopen odpovědět na dotazníky kvality života, tj. BFI.
17. Subjekt podstoupil splenektomii během 4 týdnů před screeningem.