Biztonsági és hatásossági vizsgálat PG2-vel az idiopátiás thrombocytopeniás purpurában (ITP) szenvedő betegek kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. 18 éves vagy idősebb.
2. A krónikus ITP megerősített diagnózisa az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) irányelvei szerint, legalább 6 hónapja, és egy vagy több korábbi hagyományos kezelést kapott az ITP kezelésére.
3. A beteg thrombocytaszáma köbmilliméterenként 50 000-nél kisebb a felvételkor, a vérlemezkeszámot a szűrési időszakban mért 2 és az 1. napon mért vérlemezkeszám átlagából számítják ki.
4. Az alany vagy törvényes meghatalmazottja tájékozott beleegyező nyilatkozatot írt alá.
5. Egyéb olyan állapotok hiánya, amelyek a vizsgáló véleménye szerint thrombocytopeniát okozhatnak.
6. Ha az alanyokat jelenleg kortikoszteroidokkal kezelik, a kezelési rendnek/dózisnak stabilnak kell lennie (±25% teljes dózis/nap) legalább 4 hétig a szűrés előtt. Az alanyoknak azonban stabil kezelési rendet kell alkalmazniuk. Ha a kortikoszteroid kezelési rendet szándékoznak megváltoztatni (pl. a kortikoszteroidok csökkentését) a 10. nap előtt, az alanyokat nem lehet bevonni a vizsgálatba.
7. Ha az alanyokat jelenleg ciklofoszfamiddal, azatioprinnal vagy legyengített androgénekkel kezelik, a kezelési rendnek és dózisnak stabilnak kell lennie (±25% teljes dózis/nap) legalább 3 hónapig a szűrés előtt. Ha azonban szándékunkban áll a kezelési rendet a 10. nap előtt megváltoztatni, az alanyokat nem lehet bevonni a vizsgálatba.
8. Ha az alany fogamzóképes nő, akkor a vizelet alapú HCG terhességi tesztnek negatív eredményt kell adnia.
9. Ha egy alany fogamzóképes, akkor a vizsgálat időtartama alatt bizonyítottan megbízható módszerrel kell fogamzásgátlást gyakorolnia.

Kizárási kritériumok:

1. Az alanynak a kórelőzményében szerepel bármilyen súlyos vagy anafilaxiás reakció vérre vagy bármely vérből származó termékre, vagy bármilyen súlyos reakciója IVIG-re vagy bármely más IgG-készítményre.
2. Az alanyról ismert, hogy intoleráns a vizsgálati készítmény bármely összetevőjére.
3. Az alany az elmúlt 3 hónapban élő vírus elleni vakcinát kapott.
4. Az alany a szűrést megelőző 1 hónapon belül IVIG-készítményt kapott.
5. Az alany jelenleg is kap vagy kapott bármely vizsgálószert a szűrést megelőző egy hónapon belül.
6. Az alany a szűrés előtt 3 hónapon belül Rituximabot kapott.
7. Az alany terhes vagy szoptat.
8. Az alanynál HIV-fertőzést diagnosztizálnak.
9. A szűréskor az alany alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz szintje meghaladja a normál májműködés felső határának 2,5-szeresét.
10. Az alanynak súlyos vesekárosodása van (a szérum kreatininszintje a normálérték felső határának kétszerese vagy a BUN több mint a tartomány felső határának 2,5-szerese); vagy az alany dialízis alatt áll.
11. Az alanynak kórtörténetében mélyvénás trombózis (DVT) vagy trombózisos szövődmények szerepelnek.
12. Az alanynak hiperviszkozitása, tranziens ischaemiás rohama (TIA), stroke, egyéb thromboemboliás esemény vagy instabil angina kórtörténetében szerepel.
13. Az alany bármilyen akut vagy krónikus betegségben szenved (például vesebetegség vagy vesebetegségre hajlamosító állapot, koszorúér-betegség vagy fehérjevesztéses enteropátia), amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását.
14. Az alanynak szerzett egészségügyi állapota van, például krónikus limfocitás leukémia, limfóma, myeloma multiplex, krónikus vagy visszatérő neutropenia (az abszolút neutrofilszám (ANC) < 1 x 109/l), vagy nem-ITP-betegként diagnosztizálták.
15. Az alany valószínűleg nem tartja be a vizsgálat protokoll követelményeit, vagy valószínűleg nem hajlandó együttműködni.
16. Az alany nem akar vagy nem tud válaszolni az életminőséggel kapcsolatos kérdőívekre, azaz a BFI-re.
17. Az alany a szűrést megelőző 4 héten belül lépeltávolításon esett át.