Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af PG2 til behandling af patienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP)

Inklusionskriterier:

1. Alder 18 år eller ældre.
2. Bekræftet diagnose af kronisk ITP, i henhold til The American Society of Hematology (ASH) retningslinjer, i mindst 6 måneder og har modtaget en eller flere tidligere konventionelle behandlinger for ITP.
3. Patientens trombocyttal på mindre end 50.000 pr. kubikmillimeter ved indskrivning, trombocyttal beregnes ud fra gennemsnittet af 2 trombocyttal taget i løbet af screeningsperioden og det på dag 1.
4. Emnet eller hans/hendes juridiske delegerede har underskrevet en informeret samtykkeerklæring.
5. Fravær af andre tilstande, der efter undersøgerens vurdering kan forårsage trombocytopeni.
6. Hvis forsøgspersoner i øjeblikket behandles med kortikosteroider, skal behandlingsregimet/dosis have været stabil (±25 % total dosis/dag) i minimum 4 uger før screening. Forsøgspersoner skal dog forblive på et stabilt behandlingsregime. Hvis der er nogen hensigt om at ændre kortikosteroidbehandlingsregimet (f.eks. nedtrapning af kortikosteroider) før dag 10, er forsøgspersoner muligvis ikke inkluderet i undersøgelsen.
7. Hvis forsøgspersoner i øjeblikket behandles med cyclophosphamid, azathioprin eller svækkede androgener, skal behandlingsregimet og dosis have været stabil (±25 % total dosis/dag) i minimum 3 måneder før screening. Men hvis der er nogen hensigt om at ændre behandlingsregimet før dag 10, vil forsøgspersoner muligvis ikke inkluderes i undersøgelsen.
8. Hvis en forsøgsperson er en kvinde i den fødedygtige alder, skal hun have et negativt resultat på en urin-baseret HCG graviditetstest.
9. Hvis en forsøgsperson er i den fødedygtige alder, skal han/hun praktisere prævention ved at bruge en metode med dokumenteret pålidelighed i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

1. Individet har en historie med enhver alvorlig eller anafylaktisk reaktion på blod eller et hvilket som helst blodafledt produkt, eller enhver alvorlig reaktion på IVIG eller ethvert andet IgG-præparat.
2. Forsøgspersonen er kendt for at være intolerant over for enhver komponent i undersøgelsesproduktet.
3. Forsøgspersonen har modtaget enhver levende virusvaccine inden for de sidste 3 måneder.
4. Forsøgspersonen har modtaget et IVIG-præparat inden for 1 måned før screening.
5. Forsøgspersonen modtager i øjeblikket eller har modtaget ethvert forsøgsmiddel inden for en måned før screening.
6. Forsøgspersonen har modtaget Rituximab inden for 3 måneder før screening.
7. Forsøgspersonen er gravid eller ammer.
8. Forsøgspersonen er diagnosticeret med hiv.
9. Individet har ved screening niveauer, der er større end 2,5 gange den øvre grænse for normal leverfunktion af alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase.
10. Forsøgspersonen har et alvorligt nedsat nyrefunktion (defineret som serumkreatinin større end 2 gange den øvre grænse for normal eller BUN større end 2,5 gange den øvre grænse for normal for rækkevidde); eller forsøgspersonen er i dialyse.
11. Forsøgspersonen har en historie med dyb venetrombose (DVT) eller trombotiske komplikationer.
12. Individet har en hvilken som helst historie med hyperviskositet, forbigående iskæmisk anfald (TIA), slagtilfælde, anden tromboembolisk hændelse eller ustabil angina.
13. Individet lider af en hvilken som helst akut eller kronisk medicinsk tilstand (f.eks. nyresygdom eller disponerende tilstande for nyresygdom, koronararteriesygdom eller proteintabende enteropati), som efter investigatorens mening kan interferere med udførelsen af ​​undersøgelsen.
14. Individet har en erhvervet medicinsk tilstand, såsom kronisk lymfatisk leukæmi, lymfom, myelomatose, kronisk eller tilbagevendende neutropeni (defineret som et absolut neutrofiltal (ANC) < 1 x 109/L) eller er blevet diagnosticeret som ikke-ITP-patienter.
15. Det er usandsynligt, at forsøgspersonen overholder protokolkravene for undersøgelsen eller vil sandsynligvis ikke samarbejde.
16. Forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at besvare livskvalitetsspørgeskemaer, dvs. BFI.
17. Forsøgspersonen har gennemgået splenektomi inden for 4 uger før screening.