Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van PG2 voor de behandeling van patiënten met idiopathische trombocytopenische purpura (ITP)

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd 18 jaar of ouder.
2. Bevestigde diagnose van chronische ITP, volgens de richtlijnen van de American Society of Hematology (ASH), gedurende ten minste 6 maanden en een of meer eerdere conventionele behandelingen voor ITP hebben ondergaan.
3. Het aantal bloedplaatjes van de patiënt van minder dan 50.000 per kubieke millimeter bij inschrijving, het aantal bloedplaatjes wordt berekend op basis van het gemiddelde van twee bloedplaatjes die tijdens de screeningperiode zijn genomen en dat op dag 1.
4. De proefpersoon of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger heeft een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend.
5. Afwezigheid van andere aandoeningen die naar de mening van de onderzoeker trombocytopenie kunnen veroorzaken.
6. Als proefpersonen momenteel worden behandeld met corticosteroïden, moet het behandelingsregime/de dosis stabiel zijn (±25% totale dosis/dag) gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan de screening. Proefpersonen moeten echter een stabiel behandelingsregime blijven volgen. Als het de bedoeling is om het behandelingsregime met corticosteroïden te wijzigen (bijv. afbouwen van corticosteroïden) vóór dag 10, mogen proefpersonen niet aan het onderzoek deelnemen.
7. Als proefpersonen momenteel worden behandeld met cyclofosfamide, azathioprine of verzwakte androgenen, moeten het behandelingsregime en de dosis stabiel zijn (±25% totale dosis/dag) gedurende minimaal 3 maanden voorafgaand aan de screening. Als er echter de intentie is om het behandelingsregime vóór dag 10 te wijzigen, mogen proefpersonen niet in het onderzoek worden opgenomen.
8. Als een proefpersoon een vrouw is die zwanger kan worden, moet ze een negatief resultaat hebben op een op urine gebaseerde HCG-zwangerschapstest.
9. Als een proefpersoon in de vruchtbare leeftijd is, moet hij/zij anticonceptie toepassen door een methode van bewezen betrouwbaarheid te gebruiken gedurende de duur van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

1. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van een ernstige of anafylactische reactie op bloed of een van bloed afgeleid product, of een ernstige reactie op IVIG of een ander IgG-preparaat.
2. Het is bekend dat de proefpersoon intolerant is voor elk bestanddeel van het onderzoeksproduct.
3. De proefpersoon heeft in de afgelopen 3 maanden een levend virusvaccin gekregen.
4. De proefpersoon heeft binnen 1 maand voorafgaand aan de screening een IVIG-preparaat gekregen.
5. De proefpersoon ontvangt momenteel een onderzoeksmiddel of heeft dit gekregen binnen een maand voorafgaand aan de screening.
6. De proefpersoon heeft Rituximab binnen 3 maanden vóór de screening gekregen.
7. De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding.
8. Het onderwerp wordt gediagnosticeerd met HIV.
9. De proefpersoon heeft bij screening spiegels die hoger zijn dan 2,5 keer de bovengrens van de normale leverfunctie van alanineaminotransferase of aspartaataminotransferase.
10. De patiënt heeft een ernstige nierfunctiestoornis (gedefinieerd als serumcreatinine hoger dan 2 maal de bovengrens van normaal of BUN groter dan 2,5 maal de bovengrens van normaal voor bereik); of de patiënt wordt gedialyseerd.
11. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose (DVT) of trombotische complicaties.
12. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van hyperviscositeit, voorbijgaande ischemische aanval (TIA), beroerte, andere trombo-embolische gebeurtenis of onstabiele angina pectoris.
13. De proefpersoon lijdt aan een acute of chronische medische aandoening (bijv. nierziekte of predisponerende aandoeningen voor nierziekte, coronaire hartziekte of eiwitverliezende enteropathie) die, naar de mening van de onderzoeker, de uitvoering van het onderzoek kunnen verstoren.
14. De patiënt heeft een verworven medische aandoening, zoals chronische lymfatische leukemie, lymfoom, multipel myeloom, chronische of recidiverende neutropenie (gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1 x 109/l) of is gediagnosticeerd als niet-ITP-patiënt.
15. Het is onwaarschijnlijk dat de proefpersoon zich houdt aan de protocolvereisten van het onderzoek of niet meewerkt.
16. De proefpersoon is niet bereid of niet in staat om de vragenlijsten over de kwaliteit van leven, d.w.z. de BFI, te beantwoorden.
17. De proefpersoon heeft binnen 4 weken voorafgaand aan de screening een splenectomie ondergaan.