Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnocení přirozené historie Charcot Marie Tooth Disease (CMT) typů CMT1B, CMT2A, CMT4A, CMT4C a dalších (INC-6601)

1. října 2025 aktualizováno: Michael Shy

Přirozené hodnocení Charcot Marie Tooth Disease (CMT) typu (CMT1B), 2A (CMT2A), 4A (CMT4A), 4C (CMT4C) a dalších

Toto je observační longitudinální studie ke stanovení přirozené historie a korelací genotyp-fenotyp mutací způsobujících onemocnění u Charcot Marie Tooth (CMT) typu 1B (CMT1B), 2A (CMT2A), 4A (CMT4A) a 4C (CMT4C).

Vyšetřovatelé také určí schopnost nově vyvinuté CMT Pediatric Scale (CMT Peds scale) a minimálního datového souboru měřit poškození a provádět longitudinální měření u pacientů s více formami CMT během pětiletého okna.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Inherited Neuropathies Consortium (INC) je členem sítě klinického výzkumu vzácných onemocnění (RDCRN), která je financována Národními instituty zdraví (NIH) prostřednictvím Úřadu pro vzácná onemocnění (ORD) a NINDS. University of Iowa je vedoucím centrem v INC, které také zahrnuje místa z University of Pennsylvania, Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), University of Rochester (NY), Národní nemocnice pro neurologii a neurochirurgii v Londýně v Anglii, Dubowicz Neuromuscular Center a University of Miami (Florida). North American CMT Network je další konsorcium, které je financováno Asociací svalových dystrofií (MDA) a Charcot Marie Tooth Association (CMTA). University of Iowa je také vedoucím místem pro toto konsorcium. Mezi další místa patří University of Washington (Seattle), Vanderbilt University, Johns Hopkins University, University of Sydney, Besta Neurological Institute v Miláně (Itálie), Harvard University a intramurální oddělení neurogenetiky NIH. Všechny zdroje financování souhlasily s tím, že nám umožní ukládat data ze dvou konsorcií společně v NIH financovaném Data Management Coordinating Center (DMCC) na University of South Florida a seskupit je pod názvem Inherited Neuropathies Consortium (INC).

Dědičné periferní neuropatie se často nazývají Charcot Marie Tooth Disease (CMT), pojmenované po třech lékařských vědcích, kteří je poprvé popsali. Jedná se o heterogenní skupinu poruch způsobených mutacemi ve více než 50 různých genech. Nemoci způsobují slabost a ztrátu citlivosti u pacientů. Neexistují žádné účinné způsoby léčby žádné formy CMT. Existují také omezené informace o přirozené historii toho, jak kterýkoli z různých typů CMT postupuje, a omezené výsledky měření pro měření poškození. Účelem INC je prozkoumat přirozenou historii různých typů CMT, identifikovat geny, které modifikují závažnost jednotlivých typů CMT, vyvinout a otestovat výsledky měření pro děti s CMT, vytvořit interaktivní webovou stránku pro pacienty s CMT a rozvíjet znalosti potřebné k provádění klinických studií u pacientů s CMT.

K tomu se celodenního hodnocení zúčastní lidé, kteří mají, je u nich podezření, že mají nebo mají v rodinné anamnéze dědičnou neuropatii. Tito pacienti jsou sledováni za účelem možné diagnózy CMT a klinické péče, ale mohou se také rozhodnout zúčastnit se tohoto výzkumného projektu. Většina prováděných testů by byla provedena jako součást standardní péče o diagnostiku a léčbu pacienta s dědičnou neuropatií. Je-li to možné, lze u určitých subjektů provést další testování, ale většina subjektů, které se dobrovolně účastní této studie, nám umožňuje použít klinické informace získané během jejich návštěvy jako kódovaná data pro účely přirozené historie a vyvinout měřítka výsledků.

Vzhledem k tomu, že všichni jednotlivci, kteří navštěvují kliniku CMT, by byli způsobilí k účasti v této studii, když přijedou na návštěvu kliniky, je na úvodní schůzce přezkoumání formuláře souhlasu s výzkumným projektem. Hodnocení tedy začne se souhlasem subjektů do studie, je-li to vhodné. Poté proběhnou různé testy, které změří přítomnost a závažnost symptomů, spolu s identifikací, jaký typ CMT může pacient/subjekt mít. Testy zahrnuté v této studii, které jsou také standardní péčí o pacienty s dědičnými neuropatiemi, zahrnují neurologické vyšetření vyškoleným neurologem, omezenou sadu studií nervové vodivosti, posouzení fyzikální terapie, posouzení ortotiky, genetické poradenství a případně genetické testování k určení ve formě CMT. Dodatečné klinické testování, které lze použít pro výzkum, zahrnuje EMG nebo MUNE testování k vyhodnocení možných svalových dystrofií nebo svalového zapojení do onemocnění. Výsledky těchto testů budou použity pro diagnostické účely ak tomu, aby každý pacient získal skóre CMT Neuropathy Score (CMTNS), což je ověřený nástroj, který nám umožňuje posoudit závažnost onemocnění na základě 36bodové škály. Pokud je subjekt zároveň zapojen do výzkumného projektu, budou výsledky použity také pro výzkumné účely.

Některé subjekty mohou navíc podstoupit testování, které není součástí běžné klinické péče, ale provádí se pouze pro výzkumné účely. Tyto testy/postupy mohou zahrnovat testování funkce ruky, fyzické hodnocení pomocí CMT Peds Score (nástroj používaný k hodnocení dětí s CMT – viz podstudie 6603), genetické testování založené na výzkumu, dotazníky kvality života nebo kožní biopsii. Všechny tyto testy/postupy jsou volitelné, subjekty je nemusí absolvovat, aby se mohly zapojit do celkového přírodopisného studia. Odstoupení od některého z těchto postupů neznamená, že by byli vyloučeni ze studie. Některé z těchto postupů by byly prováděny pouze u určitých jedinců, kteří jsou způsobilí na základě věku nebo typu CMT. U určitých kvalifikovaných subjektů se pro výzkumné účely provádějí kožní biopsie za účelem pěstování fibroblastových buněk pro další studium různých forem CMT. Tito jedinci by byli starší 18 let a měli by specifické formy CMT.

Kromě toho se provádějí dílčí studie, pro které mohou být NĚKTERÉ subjekty způsobilé. Tyto možnosti dílčí studie budou prodiskutovány s každým pacientem před jeho účastí.

Dílčí studie č. 6601 - Dodatek k protokolu test-retest pro pCMT-QOL. Dílčí studie pro malou skupinu subjektů za účelem posouzení spolehlivosti testu a opakovaného testu ukazuje na reprodukovatelnost pCMT-QOL. Aby bylo možné vypočítat spolehlivost testu a opakovaného testu, bude na jediném místě konsorcia Inherited Neuropathy Consortium (University of Iowa) 25 subjektům ve věku 8–18 let a jejich rodičům poskytnuta vhodná verze pCMT-QOL, stejně jako rodičům 10 subjektů ve věku 7 a méně let. Těmto rodičům bude navíc dána předem orazítkovaná obálka obsahující stejnou verzi pCMT-QOL, jakou si vzali, kterou jejich dítě a/nebo rodič vyplní do 4 týdnů a vrátí poštou (v CMT by nemoc neměla kolísat v intervalu 4 týdnů). Rodičům bude za 6–8 týdnů poskytnut jeden telefonát s upomínkou a pokud budou nahlášeni jako chybějící, formuláře pCMT-QOL jim budou znovu zaslány. Spolehlivost testu a opakovaného testu bude odhadnuta korelačními koeficienty v rámci třídy (dvoucestný model náhodných účinků), aby se ukázaly korelace mezi skóre jakéhokoli daného jednotlivce ve dvou hodnoceních kvality života, která byla provedena s odstupem 4 týdnů.

Dílčí studie č. 6602 – Tento projekt má porozumět modifikátorovým genům a tomu, jak ovlivňují závažnost exprese onemocnění, spolu s identifikací nových forem CMT, které nebyly geneticky determinovány. Subjekty, které jsou způsobilé, budou mít buď CMT typ 1A (CMT1A) nebo neznámou formu CMT typu 2 (CMT2). Krev bude odebrána a odeslána na univerzitu v Miami, kde obdrží kódovaný vzorek a zpracují jej pomocí sekvenování exomu. Subjektům bude sděleno, že je to nepovinné.

Dílčí studie č. 6603 – Cílem tohoto projektu je vyvinout novou pediatrickou stupnici CMT (CMT Peds) pro děti s CMT. Ačkoli existuje ověřené skóre (CMTNS), které měří závažnost onemocnění pro CMT, není vždy použitelné pro děti kvůli jejich omezené schopnosti předávat informace o jejich symptomech. Stupnice CMT Peds se vyvíjí a ověřuje, aby bylo možné měřit závažnost onemocnění u dětí a mít k dispozici výsledky pro budoucí klinické studie. Děti (definované jako 21 a méně), které jsou hodnoceny, budou požádány, aby provedly funkční úkoly, jako je používání schodů, chůze po chodbě a provádění testů funkce rukou. Tyto informace budou použity k ověření skóre CMT Peds. Subjekty budou informovány, že tato studie je volitelná.

Tyto testy budou provedeny během jednoho dne během návštěvy kliniky. Pacienti, kteří navštěvují kliniku, mají možnost vracet se na každoroční návštěvy, aby pomohli s léčbou onemocnění. Pokud se pacient rozhodne pokračovat na klinice, bude znovu požádán o účast ve výzkumu. Nepotřebují se účastnit výzkumu, aby byli viděni na klinice, a mohou se kdykoli odhlásit. Pokud se subjekt nedomluví na klinice, nebudeme ho kontaktovat, abychom si naplánovali zpáteční návštěvu. Všechny zpětné návštěvy jsou iniciovány pacientem/subjektem. Jednotlivec se může rozhodnout, že se výzkumu nezúčastní, ale stále bude moci být viděn na klinice a dostávat lékařská doporučení, léčbu a péči od klinického týmu, který se specializuje na dědičné neuropatie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

5000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Nábor
        • University of Westmead
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joshua Burns, PhD
  • Itálie
    • Milan
      • Milan, Milan, Itálie
        • Nábor
        • C. Besta Neurological Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Davide Pareyson, MD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E8
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Kontakt:
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, WC1N 3BG
        • Nábor
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Reilly, MD
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Nábor
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard A Lewis, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Day, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vera Fridman, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gyula Acsadi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Diana Bharucha-Goebel, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephan Zuchner, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mario Saporta, MD
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Omer Abdul Hamid, MD
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemours Children's Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Omer Abdul Hamid, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael E Shy, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bipasha Mukherjee-Clavin, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Harvard/Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Reza Seyedsadjadi, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Zatím nenabíráme
        • University of Michigan
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brett McCray, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Walk, MD
        • Kontakt:
    • New York
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sabrina Yum, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105-3678
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Finkel, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

K účasti budou vybráni pacienti, kteří se dostaví na zúčastněné místo a mají onemocnění Charcot Marie Tooth (CMT).

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všichni pacienti MUSÍ být osobně viděni na účastnícím se klinickém pracovišti, aby mohli být zařazeni do studie.

Kritéria pro zařazení – Charcot Marie Toothová choroba typu 1B (CMT1B) a typu 2A (CMT2A)

  1. Pacient má zdokumentovanou mutaci způsobující onemocnění v genu MPZ (pro CMT1B) nebo v MFN2 (pro CMT2A) NEBO

  2. Pacient má člena rodiny prvního nebo druhého stupně (rodič, dítě, sourozenec, nevlastní sourozenec, teta, strýc, prarodič nebo vnuk) s prokázanou nemocí způsobující mutaci A jasnou vazbu mezi tímto členem rodiny a postiženým pacientem A fenotypem v souladu s diagnózou

    • Pro příbuzného druhého stupně je nezbytná jasná vazba. Pokud je například postižen prarodič a trpí mutací způsobující onemocnění a rodič nemá žádné známky, příznaky nebo elektrofyziologii odpovídající diagnóze, neexistuje žádná jasná souvislost.
    • V případech, kdy nejsou k dispozici jasné vazby, je vyžadováno genetické testování u pacienta nebo člena rodiny, který není zjevně postižen.

  3. Pacienti, kteří mají variantu nejistého významu, jak určila laboratoř provádějící testování, mohou být stále zahrnuti, pokud platí jedna z následujících okolností:

    • Varianta je uvedena jako způsobující onemocnění na http://www.molgen.ua.ac.be/CMTMutations/Mutations/Default.cfm.
    • Varianta byla nalezena u více postižených osob v rodině a nebyla nalezena u nepostižených členů rodiny. (Poznámka - v této situaci musí být otestováni jak postižení, tak neovlivnění členové rodiny, aby byli zahrnuti).
  4. Pacient porozuměl a podepsal IRB schválený formulář souhlasu se studií. Teenageři (ve věku 13 - 17 let) musí podepsat souhlasný formulář. Vzorový formulář souhlasu s HIPAA naleznete v příloze A. Vzor formuláře souhlasu naleznete v příloze B.

Kritéria pro zařazení – Charcot Marie Tooth typ 4A (CMT4A) a 4C (CMT4C)

  1. Pacient má dvě zdokumentované, onemocnění způsobující mutace v genu GDAP1 (pro CMT4A) nebo dvě mutace v genu SH3TC2 (pro CMT4C) NEBO

  2. Pacienti, kteří mají varianty nejistého významu, jak určila laboratoř provádějící testování, mohou být stále zahrnuti, pokud platí jedna z následujících okolností:

    • Pacient má jednu známou mutaci způsobující onemocnění a jednu variantu, která je uvedena jako příčina onemocnění na http://www.molgen.ua.ac.be/CMTMutations/Mutations/Default.cfm.

    NEBO

    • Pacient má na výše uvedené webové stránce dvě varianty uvedené jako mutace způsobující onemocnění.

    NEBO

    • Pacient je homozygot pro variantu s nebo bez příbuzných rodičů. NEBO
    • Hlavní zkoušející a zkoušející se shodují, že varianta(y) je (jsou) nejpravděpodobnější příčinou onemocnění.
  3. Pacient porozuměl a podepsal IRB schválený formulář souhlasu se studií. Teenageři (ve věku 13 - 17 let) musí podepsat souhlasný formulář.

DALŠÍ ÚČASTNÍCI

U pacientů s jinými formami CMT, než jsou uvedeny výše, provedeme všechna hodnocení, abychom se připravili na další studie onemocnění a procesu onemocnění. Tito pacienti budou charakterizováni na základě jejich typu CMT, pokud je znám, nebo podle následujících kategorií:

  • Rychlosti nervového vedení: demyelinizační, axonální, střední
  • Dědičnost: dominantní, recesivní, X-vázaná nebo neznámá

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient nemá zdokumentovanou mutaci v MPZ (pro CMT1B) nebo MFN2 (pro CMT2A), ani nemá člena rodiny prvního nebo druhého stupně. Pacient nemá dvě zdokumentované mutace v GDAP1 (pro CMT4A) nebo SH3TC2 (CMT4C).
  2. Pacient má variantu nejistého významu, kterou nelze dále klasifikovat podle metod uvedených v kritériích pro zařazení.
  3. Pacient si nepřeje být součástí studie nebo nepodepsal informovaný souhlas.
  4. PI webu považuje pacienta za nevhodného.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
CMT1B
Rodiny/pacienti s geneticky potvrzenou CMT1B
CMT2A
Rodiny/pacienti s geneticky potvrzenou CMT2A
CMT4A
Rodiny/pacienti s geneticky potvrzenou CMT4A
CMT4C
Rodiny/pacienti s geneticky potvrzeným CMT4C
Všechny ostatní CMT
Rodiny/pacienti se všemi ostatními formami CMT nebo CMT, které dosud nebyly geneticky identifikovány

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charcot Marie Tooth Neuropathy Score (CMTNS)
Časové okno: 1 rok
Charcot Marie Tooth Neuropathy Score (CMTNS) je složená míra postižení založená na symptomech, příznacích a elektrofyziologii dané osoby. Je založen na 36bodové stupnici, s 9 položkami, každá má hodnotu až 4 body. Vyšší skóre znamená zvýšené postižení.
1 rok
Minimální datová sada
Časové okno: 1 rok
To zahrnuje diagnózu, rodinnou anamnézu, vývojovou historii, schopnost chůze, funkci ruky, sílu, pocit a neurofyziologii.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Michael Shy

Spolupracovníci

Johns Hopkins University
University of Colorado, Denver
King's College Hospital NHS Trust
Massachusetts General Hospital
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
University of Miami
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)
Stanford University
University of Minnesota
Cedars-Sinai Medical Center
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Sydney Children's Hospitals Network
Rare Diseases Clinical Research Network
Connecticut Children's Medical Center
Muscular Dystrophy Association
Charcot-Marie-Tooth Association
Nemours Children's Hospital
Dubowitz Neuromuscular Centre
The National Hospital for Neurology and Neurosurgery

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2010

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. srpna 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INC-6601
  • 1U54NS065712-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Deidentifikovaná data RDCRN jsou odeslána do úložiště určeného ORDR. Pro aktuální grantový cyklus bylo tímto úložištěm dbGaP.

Časový rámec sdílení IPD

Pro observační/longitudinální/přírodovědné/epidemiologické studie): Pro aktuální grantový cyklus budou dostupná data uvolněna do úložiště a zpřístupněna vědecké komunitě jeden rok po zveřejnění plánovaných analýz nebo po období 5 let od datum, kdy byly údaje shromážděny, podle toho, co nastane dříve.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

- Pro aktuální grantový cyklus, jakmile jsou deidentifikovaná data zveřejněna na dbGaP, je zveřejněno shrnutí studie a data jednotlivých účastníků jsou zpřístupněna prostřednictvím žádosti prostřednictvím dbGaP.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot Marie Tooth Disease

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit