Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorisk evaluering af Charcot Marie tandsygdom (CMT) typer CMT1B, CMT2A, CMT4A, CMT4C og andre (INC-6601)

1. oktober 2025 opdateret af: Michael Shy

Naturhistorisk evaluering af Charcot Marie-tandssygdom (CMT) type (CMT1B), 2A (CMT2A), 4A (CMT4A), 4C (CMT4C) og andre

Dette er en observationel longitudinel undersøgelse for at bestemme den naturlige historie og genotype-fænotype-korrelationer af sygdomsfremkaldende mutationer i Charcot Marie Tooth sygdom (CMT) type 1B (CMT1B), 2A (CMT2A), 4A (CMT4A) og 4C (CMT4C).

Efterforskerne skal også bestemme evnen af ​​den nyudviklede CMT Pediatric Scale (CMT Peds scale) og det minimale datasæt til at måle svækkelse og udføre longitudinelle målinger hos patienter med flere former for CMT over et femårigt vindue

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

The Inherited Neuropathies Consortium (INC) er medlem af Rare Disease Clinical Research Network (RDCRN), der er finansieret af National Institutes of Health (NIH) gennem Office of Rare Diseases (ORD) og NINDS. University of Iowa er det førende center i INC, som også omfatter steder fra University of Pennsylvania, Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), University of Rochester (NY), National Hospital for Neurology and Neurosurgery i London England, Dubowicz Neuromuscular Center og University of Miami (Florida). Det nordamerikanske CMT-netværk er et yderligere konsortium, der er finansieret af Muscular Dystrophy Association (MDA) og Charcot Marie Tooth Association (CMTA). University of Iowa er også hovedstedet for dette konsortium. Yderligere websteder omfatter University of Washington (Seattle), Vanderbilt University, Johns Hopkins University, University of Sydney, Besta Neurological Institute i Milano (Italien), Harvard University og den intramurale neurogenetikafdeling af NIH. Alle finansieringskilder er blevet enige om at give os mulighed for at huse data fra de to konsortier sammen på det NIH-finansierede Data Management Coordinating Center (DMCC) ved University of South Florida og at gruppere dem under navnet Inherited Neuropathies Consortium (INC).

De arvelige perifere neuropatier kaldes ofte Charcot Marie Tooth Disease (CMT), opkaldt efter de tre lægevidenskabsmænd, der først beskrev dem. Disse er en heterogen gruppe af lidelser forårsaget af mutationer i mere end 50 forskellige gener. Sygdommene forårsager svaghed og tab af følelse hos patienter. Der er ingen effektive behandlinger for nogen former for CMT. Der er også begrænset information om den naturlige historie af, hvordan nogen af ​​de forskellige typer CMT udvikler sig, og begrænsede resultatmål til at måle værdiforringelse. Formålet med INC er at undersøge den naturlige historie af de forskellige typer af CMT, at identificere gener, der modificerer sværhedsgraden af ​​individuelle typer af CMT, at udvikle og teste resultatmål for børn med CMT, at udvikle en interaktiv hjemmeside for patienter med CMT og at udvikle den nødvendige viden til at udføre kliniske forsøg med patienter med CMT.

For at gøre dette vil personer, der har, er mistænkt for at have eller har en familiehistorie med en arvelig neuropati, deltage i en heldagsevaluering. Disse patienter tilses for at få en mulig diagnose af CMT og klinisk pleje, men kan også vælge at deltage i dette forskningsprojekt. Det meste af de test, der udføres, vil blive udført som en del af standarden for pleje til diagnosticering og behandling af en patient med en arvelig neuropati. Yderligere testning kan udføres på visse forsøgspersoner, hvis det er relevant, men de fleste forsøgspersoner, der melder sig frivilligt til denne undersøgelse, tillader os at bruge de kliniske oplysninger, der er opnået under deres besøg, som kodede data til naturhistoriske formål og til at udvikle resultatmål.

Fordi alle personer, der går på CMT-klinikken, ville være berettiget til at deltage i denne undersøgelse, når de ankommer til deres klinikbesøg, er det indledende møde at gennemgå samtykkeformularen for forskningsprojektet. Evalueringen vil således begynde med, at forsøgspersoner giver samtykke til undersøgelsen, hvis det er relevant. Derefter vil en række tests finde sted for at måle tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​symptomer, sammen med at identificere, hvilken type CMT en patient/individ kan have. Tests inkluderet i denne undersøgelse, som også er standarden for pleje for patienter med arvelige neuropatier, omfatter en neurologisk evaluering af en uddannet neurolog, et begrænset sæt af nerveledningsundersøgelser, fysioterapivurdering, ortotistvurdering, genetisk rådgivning og muligvis genetisk testning for at bestemme i form af CMT. Yderligere kliniske tests, som kan bruges til forskning, omfatter EMG'er eller MUNE-tests for at evaluere mulige muskeldystrofier eller muskelinvolvering i sygdommen. Resultaterne fra disse tests vil blive brugt til diagnostiske formål og til at give hver patient en CMT Neuropathy Score (CMTNS), som er et valideret instrument, der giver os mulighed for at vurdere sygdommens sværhedsgrad ud fra en 36-punkts skala. Hvis forsøgspersonen også er involveret i forskningsprojektet, vil resultaterne også blive brugt til forskningsformål.

Derudover kan nogle forsøgspersoner gennemgå test, som ikke er en del af almindelig klinisk pleje, men kun udføres til forskningsformål. Disse tests/procedurer kan omfatte håndfunktionstestning, fysisk vurdering ved hjælp af CMT Peds Score (et instrument, der bruges til at evaluere børn med CMT - se delstudie 6603), forskningsbaseret genetisk testning, livskvalitetsspørgeskemaer eller en hudbiopsi. Alle disse tests/procedurer er valgfrie, forsøgspersoner behøver ikke at gennemføre disse for at blive involveret i det overordnede naturhistoriske studie. At fravælge nogen af ​​disse procedurer betyder ikke, at de vil blive udelukket fra undersøgelsen. Nogle af disse procedurer vil kun blive udført på visse personer, der er kvalificerede baseret på alder eller type CMT. Hudbiopsier udføres på visse kvalificerede emner til forskningsformål med henblik på at dyrke fibroblastceller for yderligere at studere forskellige former for CMT. Disse personer ville være over 18 og have specifikke former for CMT.

Derudover er der delstudier, der udføres, som NOGLE fag kan være berettiget til. Disse delstudiemuligheder vil blive drøftet med hver patient forud for deres deltagelse.

Delstudie #6601 - Tillæg til test-gentestprotokol for pCMT-QOL. Delstudie for en lille gruppe af forsøgspersoner for at vurdere test-retest-reliabiliteten indikerer reproducerbarheden af ​​pCMT-QOL. For at beregne test-gentest-pålidelighed vil 25 forsøgspersoner i alderen 8-18 år og deres forældre på et enkelt sted i Inherited Neuropathy Consortium (University of Iowa) få udleveret den passende version af pCMT-QOL, såvel som forældrene til 10 forsøgspersoner på 7 år og derunder. Disse forældre vil desuden få udleveret en præstemplet kuvert indeholdende den samme version af pCMT-QOL, som de tog, som skal udfyldes af deres barn og/eller forælder om 4 uger og returneres med posten (i CMT bør sygdommen ikke svinge i et 4 ugers interval). Forældre vil få et telefonopkald påmindelse om 6-8 uger, og pCMT-QOL formularerne vil blive sendt til dem igen, hvis de meldes savnet. Test-gentest reliabilitet vil blive estimeret ved intraklasse-korrelationskoefficienter (to-vejs tilfældig effektmodel) for at vise korrelationer mellem en given persons score i to QOL-vurderinger taget med 4 ugers mellemrum.

Delstudie #6602 - Dette projekt skal forstå modificerende gener, og hvordan de påvirker sværhedsgraden af ​​sygdomsekspression, sammen med at identificere nye former for CMT, som ikke er blevet genetisk bestemt. Emner, der er kvalificerede, vil enten have CMT type 1A (CMT1A) eller en ukendt form for CMT type 2 (CMT2). Blod vil blive tappet og sendt til University of Miami, hvor de modtager den kodede prøve og behandler den gennem exome-sekventering. Forsøgspersonerne vil få at vide, at dette er valgfrit.

Delstudie #6603 - Dette projekt skal udvikle en ny CMT Pediatric Scale (CMT Peds) til børn med CMT. Selvom der er en valideret score (CMTNS), som måler sygdommens sværhedsgrad for CMT, er den ikke altid anvendelig for børn på grund af deres begrænsede evne til at videregive information om deres symptomer. CMT Peds-skalaen er ved at blive udviklet og valideret for at måle sværhedsgraden af ​​sygdommen hos børn og have udfaldsmål tilgængelige for fremtidige kliniske forsøg. Børn (defineret som 21 år og derunder), der bliver evalueret, vil blive bedt om at udføre funktionelle opgaver såsom at bruge trapper, gå på en gang og udføre håndfunktionstests. Disse oplysninger vil blive brugt til at validere CMT Peds score. Forsøgspersonerne vil blive informeret om, at denne undersøgelse er valgfri.

Disse tests vil blive udført på én dag under klinikbesøget. Patienter, der kommer i klinikken, får mulighed for at vende tilbage til årlige besøg for at hjælpe med sygdomsbehandling. Hvis en patient beslutter sig for at følge op i klinikken, vil vedkommende igen blive bedt om at deltage i forskningen. De behøver ikke at deltage i forskningen for at blive set i klinikken, og de kan til enhver tid melde sig ud. Hvis en forsøgsperson ikke følger op ved at bestille tid i klinikken, vil de ikke blive kontaktet af os for at aftale et genbesøg. Alle genbesøg igangsættes af patienten/subjektet. En person kan beslutte ikke at deltage i forskningen, men vil stadig være i stand til at blive set i klinikken og modtage medicinske anbefalinger, behandling og pleje af det kliniske team, der er specialiseret i arvelige neuropatier.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

5000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekruttering
        • University of Westmead
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joshua Burns, PhD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Ledende efterforsker:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Reilly, MD
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Richard A Lewis, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ledende efterforsker:
          • John Day, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vera Fridman, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Gyula Acsadi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Diana Bharucha-Goebel, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stephan Zuchner, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Mario Saporta, MD
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Omer Abdul Hamid, MD
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Omer Abdul Hamid, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael E Shy, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bipasha Mukherjee-Clavin, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Harvard/Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Reza Seyedsadjadi, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Michigan
        • Ledende efterforsker:
          • Brett McCray, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • David Walk, MD
        • Kontakt:
    • New York
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sabrina Yum, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105-3678
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Finkel, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
  • Italien
    • Milan
      • Milan, Milan, Italien
        • Rekruttering
        • C. Besta Neurological Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Davide Pareyson, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der kommer til et deltagende sted og har Charcot Marie Tooth sygdom (CMT), vil blive rekrutteret til deltagelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle patienter SKAL ses personligt på et deltagende klinisk sted for at blive tilmeldt undersøgelsen.

Inklusionskriterier - Charcot Marie Tooth sygdom type 1B (CMT1B) og type 2A (CMT2A)

  1. Patienten har dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation i MPZ-genet (for CMT1B) eller i MFN2 (for CMT2A) ELLER

  2. Patienten har et familiemedlem i første eller anden grad (forælder, barn, søskende, halvsøskende, tante, onkel, bedsteforælder eller barnebarn) med en dokumenteret sygdom, der forårsager mutation OG en klar sammenhæng mellem dette familiemedlem og den berørte patient OG en fænotype i overensstemmelse med diagnosen

    • En klar forbindelse er nødvendig for en andengradsslægtning. For eksempel, hvis en bedsteforælder er ramt og har en sygdom, der forårsager mutation, og forælderen ikke har nogen tegn, symptomer eller elektrofysiologi i overensstemmelse med diagnosen, er der ingen klar sammenhæng.
    • I tilfælde, hvor klare links ikke er tilgængelige, kræves genetisk testning for patienten eller familiemedlemmet, som ikke er tydeligt påvirket.

  3. Patienter, der har en variant af usikker betydning, som bestemt af det laboratorium, der udfører testen, kan stadig inkluderes, hvis en af ​​følgende omstændigheder gør sig gældende:

    • Variant er opført som sygdomsfremkaldende på http://www.molgen.ua.ac.be/CMTMutations/Mutations/Default.cfm.
    • Variant er fundet hos flere berørte personer i en familie og er ikke fundet hos upåvirkede familiemedlemmer. (Bemærk - både berørte og upåvirkede familiemedlemmer skal testes i denne situation for at blive inkluderet).
  4. Patienten har forstået og underskrevet en IRB godkendt samtykkeerklæring for undersøgelsen. Teenagere (alder 13 - 17 år) skal underskrive en samtykkeerklæring. Se appendiks A for en prøvesamtykkeformular med HIPAA. Se bilag B for et eksempel på samtykkeerklæring.

Inklusionskriterier - Charcot Marie Tooth sygdom type 4A (CMT4A) og 4C (CMT4C)

  1. Patienten har to dokumenterede sygdomsfremkaldende mutationer i GDAP1-genet (for CMT4A) eller to mutationer i SH3TC2-genet (for CMT4C) ELLER

  2. Patienter, der har varianter af usikker betydning, som bestemt af det laboratorium, der udfører testen, kan stadig inkluderes, hvis en af ​​følgende omstændigheder gør sig gældende:

    • Patienten har en kendt sygdomsfremkaldende mutation og en variant, der er opført som sygdomsfremkaldende på http://www.molgen.ua.ac.be/CMTMutations/Mutations/Default.cfm.

    ELLER

    • Patienten har to varianter opført som sygdomsfremkaldende mutationer på ovenstående hjemmeside.

    ELLER

    • Patienten er homozygot for en variant med eller uden slægtninge. ELLER
    • Principal investigator og site investigator er enige om, at varianten/varianterne højst sandsynligt er sygdomsfremkaldende.
  3. Patienten har forstået og underskrevet en IRB godkendt samtykkeerklæring for undersøgelsen. Teenagere (alder 13 - 17 år) skal underskrive en samtykkeerklæring.

YDERLIGERE DELTAGERE

For patienter med andre former for CMT end anført ovenfor, vil vi udføre alle vurderinger for at forberede yderligere undersøgelser af sygdommen og sygdomsprocessen. Disse patienter vil blive karakteriseret ud fra deres type CMT, hvis kendt, eller efter følgende kategorier:

  • Nerveledningshastigheder: demyeliniserende, aksonale, mellemliggende
  • Arv: dominant, recessiv, X-bundet eller ukendt

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har ikke en dokumenteret mutation i MPZ (for CMT1B) eller MFN2 (for CMT2A), og heller ikke et første- eller andengrads familiemedlem. Patienten har ikke to dokumenterede mutationer i GDAP1 (for CMT4A) eller SH3TC2 (CMT4C).
  2. Patienten har en variant af usikker betydning, som ikke kan klassificeres yderligere efter metoder anført i inklusionskriterierne.
  3. Patienten ønsker ikke at være en del af undersøgelsen eller har ikke underskrevet en informeret samtykkeerklæring.
  4. Patienten anses for upassende af webstedets PI.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
CMT1B
Familier/patienter med genetisk bekræftet CMT1B
CMT2A
Familier/patienter med genetisk bekræftet CMT2A
CMT4A
Familier/patienter med genetisk bekræftet CMT4A
CMT4C
Familier/patienter med genetisk bekræftet CMT4C
Alle andre CMT
Familier/patienter med alle andre former for CMT eller CMT, som endnu ikke er genetisk identificeret

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Charcot Marie Tooth Neuropathy Score (CMTNS)
Tidsramme: 1 år
Charcot Marie Tooth Neuropathy Score (CMTNS) er et sammensat mål for handicap baseret på en persons symptomer, tegn og elektrofysiologi. Den er baseret på en 36-punkts skala, med 9 genstande, der hver er værd op til 4 point. En højere score betyder øget handicap.
1 år
Minimalt datasæt
Tidsramme: 1 år
Dette inkluderer diagnose, familiehistorie, udviklingshistorie, gangevne, håndfunktion, styrke, sansning og neurofysiologi.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Michael Shy

Samarbejdspartnere

Johns Hopkins University
University of Colorado, Denver
King's College Hospital NHS Trust
Massachusetts General Hospital
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
University of Miami
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)
Stanford University
University of Minnesota
Cedars-Sinai Medical Center
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Sydney Children's Hospitals Network
Rare Diseases Clinical Research Network
Connecticut Children's Medical Center
Muscular Dystrophy Association
Charcot-Marie-Tooth Association
Nemours Children's Hospital
Dubowitz Neuromuscular Centre
The National Hospital for Neurology and Neurosurgery

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2010

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. august 2010

Først opslået (Anslået)

1. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

7. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. oktober 2025

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INC-6601
  • 1U54NS065712-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede RDCRN-data sendes til et ODR-udpeget depot. For den nuværende bevillingscyklus har dette arkiv været dbGaP.

IPD-delingstidsramme

For observationelle/longitudinelle/naturhistoriske/epidemiologiske undersøgelser): For den aktuelle bevillingscyklus frigives tilgængelige data til depotet og vil blive tilgængelige for det videnskabelige samfund et år efter offentliggørelse af planlagte analyser eller efter en periode på 5 år fra kl. datoen, hvor dataene blev indsamlet, alt efter hvad der kommer først.

IPD-delingsadgangskriterier

- For den aktuelle bevillingscyklus, når de-identificerede data er lagt ud på dbGaP, bliver et resumé af undersøgelsen lagt ud, og individuelle deltagerdata tilgås via en anmodning gennem dbGaP.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot Marie tandsygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner