Účinnost a bezpečnost masitinibu v léčbě progresivní roztroušené sklerózy

Masitinib je selektivní inhibitor tyrozinkinázy, o kterém se předpokládá, že má neuroprotektivní účinek prostřednictvím své aktivity na žírné buňky a jiné neneuronální buňky centrálního nervového systému s následnou modulací zánětlivých a neurodegenerativních procesů. Cílem této studie je porovnat účinnost a bezpečnost masitinibu v dávce 4,5 mg/kg/den oproti odpovídajícímu placebu nebo masitinibu v dávce 4,5 mg/kg/den s eskalací dávky na 6 mg/kg/den po 3 měsících léčby oproti odpovídajícímu placebu při léčbě pacientů s primárně progresivní roztroušenou sklerózou nebo sekundární progresivní roztroušenou sklerózou bez relapsu. Přibližně 600 pacientů bude randomizováno do čtyř léčebných skupin s designem 2:2:1:1. Primárním výsledným měřítkem je škála rozšířeného stavu postižení (EDSS) po 96 týdnech léčby v celkové populaci studie s analýzou podskupin provedenou ve stratum (primární progresivní roztroušená skleróza / sekundárně progresivní roztroušená skleróza).