Efficacia e sicurezza di Masitinib nel trattamento della sclerosi multipla progressiva

Masitinib è un inibitore selettivo della tirosina chinasi che si ritiene eserciti un effetto neuroprotettivo attraverso la sua attività sui mastociti e su altre cellule non neuronali del sistema nervoso centrale, con conseguente modulazione dei processi infiammatori e neurodegenerativi. L'obiettivo di questo studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di masitinib alla dose di 4,5 mg/kg/die rispetto al placebo corrispondente, o masitinib alla dose di 4,5 mg/kg/die con un incremento della dose a 6 mg/kg/die dopo 3 mesi di trattamento rispetto al placebo abbinato, nel trattamento di pazienti con sclerosi multipla progressiva primaria o sclerosi multipla progressiva secondaria senza recidiva. Circa 600 pazienti saranno randomizzati in quattro gruppi di trattamento con un disegno 2:2:1:1. L'outcome primario è la Expanded Disability Status Scale (EDSS) dopo 96 settimane di trattamento nella popolazione complessiva dello studio con l'analisi dei sottogruppi eseguita in strati (sclerosi multipla primaria progressiva / sclerosi multipla secondaria progressiva).