Effekt og sikkerhet av Masitinib i behandling av progressiv multippel sklerose

Masitinib er en selektiv tyrosinkinasehemmer som antas å ha en nevrobeskyttende effekt gjennom sin aktivitet på mastceller og andre ikke-nevronale celler i sentralnervesystemet, med påfølgende modulering av inflammatoriske og nevrodegenerative prosesser. Målet med denne studien er å sammenligne effekten og sikkerheten til masitinib ved 4,5 mg/kg/dag versus matchet placebo, eller masitinib ved 4,5 mg/kg/dag med en doseøkning til 6 mg/kg/dag etter 3 måneders behandling versus matchet placebo, ved behandling av pasienter med primær progressiv multippel sklerose eller tilbakefallsfri sekundær progressiv multippel sklerose. Omtrent 600 pasienter vil bli randomisert i fire behandlingsgrupper med 2:2:1:1 design. Det primære utfallsmålet er Expanded Disability Status Scale (EDSS) etter 96 ukers behandling i den totale studiepopulasjonen med subgruppeanalyse utført i stratum (primær progressiv multippel sklerose / sekundær progressiv multippel sklerose).