Studie o mastocytóze pro léčbu rupatadinem (SMART)
Studie o mastocytóze pro léčbu rupatadinem Průzkumná fáze IV, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie k posouzení účinnosti 20 mg rupatadinu na léčbu
Název studie:
Průzkumná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie k posouzení účinnosti 20 mg rupatadinu na léčbu příznaků mastocytózy.
Studijní kód:
SMART-2010-1 Hlavní řešitel, spoluřešitel, sponzor a studijní centrum (acc. k § 40 Abs. 4 AMG) Dr. med. F. Siebenhaar, Prof. Dr. Med. M. Maurer, Allergie-Centrum-Charité, Dermatology and Allergy Department, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Charitéplatz 1, D-10117 Berlin Biometrie a biostatistické analýzy Divize biostatistiky a klinické epidemiologie, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Charitéplatz 1, D-1 Berlínské monitorovací koordinační centrum pro klinická studia (KKS), Charité - Universitätsmedizin Berlin, Charitéplatz 1, D-10117 Berlín Klinická fáze II.
Primární cíl:
Snížení kožní reakce typu pupínků a vzplanutí po standardizovaných provokačních testech hodnocených volumetrickými a termografickými měřeními.
Sekundární cíle:
Zlepšení dalších souvisejících symptomů (např. pruritus) a subjektivní postižení hodnocené skóre symptomů, DLQI, Itchy-QoL a VAS.
Studovat design:
Průzkumná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie
Typ a počet pacientů:
Pacienti mužského a ženského pohlaví (n = 30) s kožní mastocytózou a indolentní systémovou mastocytózou s postižením kůže
Hlavní kritéria pro zařazení:
Pacienti s mastocytózou ve věku 18-65 let, podepsaný písemný souhlas, žádné systémové kortikosteroidy nebo jiná imunosupresivní léčba, žádná trvalá závažná onemocnění Testovaný přípravek, dávka a způsob podání 20 mg rupatadinu nebo placeba před provokačním testováním, perorální podání (tablety)
Délka léčby:
28 dní (testování bude provedeno v den posledního ošetření)
Hodnocení účinnosti:
- Posouzení rozvoje šrámů a vzplanutí planimetrickými analýzami digitálního fotografického, volumetrického a termografického zobrazování (časosběr) před a po léčbě studovanou medikací,
- Dodatečné hodnocení příznaků,
- Hodnocení kvality života
Hlavní kritéria hodnocení:
Účinnost
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- University Charité
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Chronická stabilní symptomatická makulopapulózní kožní mastocytóza nebo indolentní systémová mastocytóza s postižením kůže a pozitivním Darierovým znamením
- Věk mezi 18 a 65 lety.
- Pacientky musí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (jako jsou implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, některá nitroděložní tělíska, sexuální abstinence, partner s vazektomií) nebo musí být postmenopauzální, chirurgicky sterilizované nebo hysterektomované.
- Dobrovolně podepsaný písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost trvalých závažných onemocnění, zejména těch, které ovlivňují imunitní systém, s výjimkou mastocytózy
- Anamnéza nebo přítomnost epilepsie, významné neurologické poruchy, cerebrovaskulární záchvaty nebo ischemie
- Anamnéza nebo přítomnost infarktu myokardu nebo srdeční arytmie, která vyžaduje farmakoterapii, hyper-/hypokalémie, bradykardie < 50 tepů/min, interval QTc > 440 ms
- Důkaz těžké renální dysfunkce (kreatinin > 1,5 x horní referenční hodnota)
- Důkaz významného onemocnění jater (jaterní enzymy > 2 x horní referenční hodnota)
- Nežádoucí reakce na RUP nebo jiné složky IMP v anamnéze
- Přítomnost aktivní rakoviny, která vyžaduje chemoterapii nebo radiační terapii
- Agresivní systémová mastocytóza
- Anamnéza nebo přítomnost zneužívání alkoholu nebo drogové závislosti
- Účast v jakékoli klinické studii do 4 týdnů před zařazením
- Závazek vůči instituci ve smyslu § 40 Abs. 1 S. 3 Nr. 4 AMG
- Příjem antihistaminik nebo antagonistů leukotrienů během 7 dnů před začátkem studie
- Příjem perorálních kortikosteroidů během 14 dnů před začátkem studie
- Použití depotních kortikosteroidů nebo chronických systémových kortikosteroidů během 21 dnů před začátkem studie
- Těhotenství nebo kojení
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Cukrová pilulka
Všichni pacienti zařazení do této studie budou na screeningové návštěvě podrobeni standardizované provokaci Darierova znamení přístrojem pro standardizované provokační testování (Hartmann a Siebenhaar 2009).
Pacienti, kteří vykazují pozitivní reakce na kožní testy, budou zařazeni za předpokladu, že splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné z kritérií pro vyloučení a že dají informovaný souhlas.
Pacienti ve studii budou léčeni po dobu 28 dnů (minimálně 25, maximálně 30 dnů) před návštěvou 1 a návštěvou 2 včetně stejného dne před provokačním testem (RUP 20 mg/den nebo placebo podle randomizace).
Všichni pacienti dostanou v případě potřeby antihistaminické záchranné léky ihned po dokončení testování.
|
20 mg, 28 dnů po dobu 60 dnů
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Rupafin
Všichni pacienti zařazení do této studie budou na screeningové návštěvě podrobeni standardizované provokaci Darierova znamení přístrojem pro standardizované provokační testování (Hartmann a Siebenhaar 2009).
Pacienti, kteří vykazují pozitivní reakce na kožní testy, budou zařazeni za předpokladu, že splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné z kritérií pro vyloučení a že dají informovaný souhlas.
Pacienti ve studii budou léčeni po dobu 28 dnů (minimálně 25, maximálně 30 dnů) před návštěvou 1 a návštěvou 2 včetně stejného dne před provokačním testem (RUP 20 mg/den nebo placebo podle randomizace).
Všichni pacienti dostanou v případě potřeby antihistaminické záchranné léky ihned po dokončení testování.
|
20 mg, 28 dnů po dobu 60 dnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pruritus
Časové okno: 10 týdnů
|
Snížení svědění a kožní reakce typu pupínků a vzplanutí po standardizovaném provokačním testování, jak bylo hodnoceno volumetrickými a termografickými měřeními.
|
10 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dotazník
Časové okno: 10 týdnů
|
Zlepšení dalších symptomů souvisejících s onemocněním a subjektivního postižení, jak bylo měřeno globálním hodnocením lékaře a pacienta, DLQI, Itchy-QoL a QoL(i)MaP*. *nevalidovaný dotazník pro příznaky mastocytózy |
10 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marcus Maurer, MD, University Berlin Charitè
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SMART-2010-1
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .