Prevence komplikací při transplantaci kmenových buněk pomocí krevního separátoru

• PŘÍJEMCE KRITÉRIÍ ZAHRNUTÍ

5.1.1 Věk 10-80 let včetně

5.1.2 Kterýkoli z následujících hematologických stavů potvrzených patologií splňující standardní indikaci pro alogenní transplantaci kmenových buněk:

5.1.2.1 Chronická myeloidní leukémie (CML): Subjekty ve věku do 21 let v chronické fázi NEBO Subjekty ve věku 10-80 let v chronické fázi, u kterých selhala nebo netolerují léčbu inhibitory tyrosinu druhé generace NEBO Subjekty ve věku 10-80 let v akcelerované fázi nebo výbuch transformace. NEBO

5.1.2.2 Akutní lymfoblastická leukémie (ALL): kterákoli z těchto kategorií: ALL pro dospělé včetně standardního rizika; Dětská ALL v první remisi s vysoce rizikovými znaky (počet leukocytů > 100 000/cu mm, karyotypy t(9; 22), t4, t19, t11, bifenotypová leukémie). Všechny druhé nebo následné remise, selhání primární indukce, částečně odpovídající nebo neléčený relaps. NEBO

5.1.2.3 Akutní myeloidní leukémie (AML): AML v první remisi - kromě AML s dobrými rizikovými karyotypy: AML M3 (t15; 17), AML M4Eo (inv 16), c-kit nemutovaný AML t (8; 21). Všechny AML ve druhé nebo následné remisi, primární selhání indukce a rezistentní relaps. NEBO

5.1.2.4 Myelodysplastické syndromy (MDS): některá z těchto kategorií - refrakterní anémie se závislostí na transfuzi, refrakterní anémie s ANC<500/mikroL, refrakterní anémie s nadbytkem blastů, transformace na akutní leukémii, chronická myelomonocytární leukémie/atypická MDS . NEBO

5.1.2.5 Myeloproliferativní poruchy včetně atypických (Ph-negativních) chronických myeloidních a neutrofilních leukémií, progredující myelofibrózy a polycythemia vera, esenciální trombocytémie buď v transformaci na akutní leukémii nebo s progresivní potřebou transfuze nebo pancytopenie. NEBO

5.1.2.6 Chronická lymfocytární leukémie refrakterní na léčbu fludarabinem as objemným progresivním onemocněním nebo s trombocytopenií (méně než nebo rovnou 100 000 / mikrol) nebo anémií (méně než nebo rovnou 10 g/dl), které nejsou způsobeny nedávnou chemoterapií. NEBO

5.1.2.7 Non-Hodgkinův lymfom včetně lymfomu z plášťových buněk relabující nebo refrakterní na standardní léčbu. NEBO

5.1.2.8 Mnohočetný myelom, Waldenstromsova makroglobulinémie, nereagující nebo relabující po standardních léčebných postupech. NEBO

5.1.2.9 Recidivující Hodgkinův lymfom po autologní transplantaci. NEBO

5.1.2.10 Jiné vzácné hematologické malignity, u kterých byla provedena transplantace krvetvorných buněk a nabízí trvalou remisi nebo jako jedinou možnost potenciálního vyléčení.

• Multisystémová histiocytóza z Langerhansových buněk (MSLCH) odolná vůči chemoterapii, zejména postihující orgány jako kostní dřeň, játra, slezina a plíce
• Agresivní systémová mastocytóza a mastocytární leukémie (MCL) v první CR (CR1)
• Hypereozinofilní syndrom, u kterých selhala léčba imatinibem, nebo FIP1L1-PDGFRa-negativní pacienti, u kterých se rozvine dysfunkce koncových orgánů
• Dospělá T-buněčná leukémie/lymfom při první diagnóze
• Refrakterní nebo diseminovaný extranodální NK/T-lymfom nosního typu nebo agresivní leukémie/lymfom z přirozených zabíječských buněk
• Mycosis fungoides a syndrom S(SqrRoot)(Copyright)zary po selhání dvou nebo tří počátečních terapií
• Primární nebo relabující refrakterní angioimunoblastický T-buněčný lymfom při první diagnóze
• Hepatosplenický T-buněčný lymfom (gama/delta T-buněčný lymfom) při první diagnóze
• T-buněčná prolymfocytární leukémie při první diagnóze
• Subkutánní panniculitický T-buněčný lymfom při první diagnóze
• Hematodermický novotvar (blastický lymfom z přirozených zabíječských buněk nebo blastický novotvar z plazmocytoidních dendritických buněk) při první diagnóze

5.1.3 HLA identický (6/6) příbuzný dárce.

5.1.4 Pro dospělé: schopnost porozumět výzkumné povaze studie a poskytnout informovaný souhlas. Pro nezletilé: písemný informovaný souhlas jednoho rodiče nebo opatrovníka. Informovaný ústní souhlas nezletilých: proces bude nezletilým vysvětlen na úrovni složitosti přiměřené jejich věku a schopnosti porozumět.

PŘÍJEMCE KRITÉRIÍ VYLOUČENÍ (kterýkoli z následujících)

5.2.1 Závažné očekávané onemocnění nebo selhání orgánu neslučitelné s přežitím po transplantaci

5.2.2 Závažné psychiatrické onemocnění nebo mentální deficit dostatečně závažné na to, aby bylo dodržování transplantační léčby nepravděpodobné a informovaný souhlas byl nemožný.

5.2.3 Pozitivní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku

5.2.4 DLCO upravené pro Hb a ventilaci < 50 % předpokládané hodnoty

5.2.5 Ejekční frakce levé komory < 40 % (vyhodnoceno ECHO) nebo < 30 % (vyhodnoceno MUGA)

5.2.6 AST/SGOT > 10krát ULN

5.2.7 Celkový bilirubin > 5krát ULN

5.2.8 Odhadovaná GFR < 15 ml/min

5.2.9 Příjemci, kteří mají aktivní infekci HIV nebo aktivní hepatitidu C (HCV)

ZAČLEŇOVACÍ KRITÉRIA DÁRCE

5.3.1 Příbuzný dárce, HLA identický (6/6) s příjemcem

5.3.2 Hmotnost větší nebo rovna 18 kg

5.3.3 Věk vyšší nebo rovný 2 nebo nižší nebo rovný 80 letům

5.3.4 Pro dospělé: schopnost porozumět výzkumné povaze studie a poskytnout informovaný souhlas. Pro nezletilé: písemný informovaný souhlas jednoho rodiče nebo opatrovníka a informovaný souhlas: Proces bude nezletilému vysvětlen na úrovni složitosti přiměřené jeho věku a schopnosti porozumět.

DÁRCE VYLUČOVACÍCH KRITÉRIÍ (kterýkoli z následujících)

5.4.1 Těhotná nebo kojící. Kojící dárkyně jsou povoleny za předpokladu, že mateřské mléko je zlikvidováno během dnů, kdy je podáván filgrastim (G-CSF).

5.4.2 Nezpůsobilý k podání G-CSF a aferéze (abnormální krevní obraz, mrtvice v anamnéze, nekontrolovaná hypertenze)

5.4.3 Srpkovitá hemoglobinopatie včetně HbSS, HbSC

5.4.4 Dárci, kteří jsou pozitivní na HIV, aktivní hepatitidu B (HBV), hepatitidu C (HCV) nebo lidský lymfotropní virus T-buněk (HTLV-I/II)

5.4.5 Závažné psychiatrické onemocnění nebo mentální deficit dostatečně závažný na to, aby byl soulad s procesem dárcovství nepravděpodobný a informovaný souhlas byl nemožný.