Studie Moxetumomab Pasudotox u pacientů s relapsující a/nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií (ALL)

Studijní skupiny:

Pokud se ukáže, že jste způsobilí k účasti na této studii, budete zařazeni do studijní skupiny na základě toho, kdy se k této studii připojíte. Do části 1. fáze studie budou zařazeny až 4 skupiny po 3–6 účastnících.

Pokud jste ve fázi 1, bude dávka moxetumomab pasudotox, kterou dostanete, záviset na tom, kdy se do studie zapojíte. První skupina dostane nejnižší dávku moxetumomabu pasudotoxu. Každá další skupina dostane vyšší dávku než předchozí skupina, pokud nebyly pozorovány žádné nesnesitelné vedlejší účinky.

Pokud jste ve fázi 2, budete dostávat nejvyšší dávku moxetumomab pasudotox, která byla v části fáze 1 studie shledána jako bezpečná.

Studium administrace léčiv:

Moxetumomab pasudotox budete dostávat žilou 1., 3., 5., 7., 9. a 11. den každého 21denního cyklu. Během prvního cyklu můžete být léčeni v nemocnici. Pokud se váš lékař domnívá, že je to nutné, může být délka studijních cyklů změněna.

Léky ke kontrole vedlejších účinků můžete dostat jednu hodinu před dávkou studovaného léku a až 12 hodin po dávce studovaného léku. Můžete také dostávat tekutiny pro hydrataci před a po dávce studovaného léku.

Studijní návštěvy:

Každý týden během cyklu 1 bude odebrána krev (asi 1 polévková lžíce) pro rutinní testy.

Do 1 týdne před 1. dnem každého studijního cyklu:

• Budete mít fyzickou zkoušku.
• Krev (asi 2 polévkové lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Pokud se váš lékař domnívá, že je to nutné, podstoupíte oční vyšetření.
• Krev (asi 2 čajové lžičky) bude odebrána k testování protilátek proti lékům.

V den 1 (1. dávka) cyklu 1, před a hned po vaší první dávce studovaného léku a poté ještě 4–5krát během následujících 8 hodin, bude odebrána krev (přibližně 1/2 čajové lžičky pokaždé) pro farmakokinetiku ( PK) testování. PK testování měří množství studovaného léku v těle v různých časových bodech. Při 6. dávce vám bude odebrána krev (pokaždé asi 1/2 čajové lžičky) před a hned po vaší dávce studovaného léku pro PK testování. Testování PK pro 1. a 6. dávku se bude opakovat pro 2. cyklus a každý 4. léčebný cyklus až do konce léčby.

Pokud se lékař domnívá, že nemoc reaguje na zkoumaný lék, bude mu alespoň jednou týdně odebrána krev (asi 1 polévková lžíce) na rutinní testy.

Mezi dny 14-21 (+/- 7 dnů) cyklu 1 vám bude provedena biopsie/aspirace kostní dřeně. Poté budete mít další biopsii/aspirace kostní dřeně každé 2-4 cykly a poté každé 3 měsíce po dobu až 1 roku během období sledování.

Na konci každého cyklu bude odebrána moč pro rutinní testy.

Po vaší poslední dávce studovaného léku vám bude odebrána krev (asi 2 čajové lžičky) k testování protilátek proti léku.

Délka studia:

Můžete pokračovat v užívání studovaného léku tak dlouho, jak si lékař myslí, že je to ve vašem nejlepším zájmu. Pokud se váš lékař domnívá, že onemocnění reaguje, můžete dostat až 6 cyklů. Studovaný lék již nebudete moci užívat, pokud se onemocnění zhorší, pokud se vyskytnou nesnesitelné vedlejší účinky nebo pokud nejste schopni dodržovat pokyny studie.

Vaše účast ve studii bude ukončena po následných návštěvách.

Následná návštěva:

Přibližně 30 dní po poslední dávce studovaného léku budete požádáni, abyste se vrátili na kliniku k následným testům. Během této návštěvy vám může být odebrána krev a provedeny další testy ke kontrole stavu onemocnění, k testování protilátek proti lékům a ke kontrole vašeho zdravotního stavu.

Pokud se nemůžete dostavit k MD Anderson, budete telefonicky kontaktováni a dotázáni na váš zdravotní stav.

Toto je výzkumná studie. Moxetumomab pasudotox není schválen FDA ani komerčně dostupný. V současné době se používá pouze pro výzkumné účely.

Studie se zúčastní až 60 pacientů. Všichni budou zapsáni na MD Anderson.