Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Idiopatická CD4 lymfocytopenie (Lympho-4)

30. března 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Analýza klinických a imunologických charakteristik a patofyziologických mechanismů ve francouzské kohortě pacientů s idiopatickou CD4 lymfocytopenií

Definice: Idiopatická CD4+ T lymfocytopenie (ICL) je imunodeficience poprvé popsaná v roce 1992 a charakterizovaná americkým centrem pro kontrolu nemocí (CDC) jako absolutní počet CD4+ T-lymfocytů < 300/mm3 nebo < 20 % celkových T buněk na více než jeden počet buněk; žádný důkaz infekce HIV-1/2 nebo lymfotropní 1/2 lidských T-buněk (HTLV-1/2); a nedostatek definované imunitní nedostatečnosti nebo terapie lymfocytopenie. Epidemiologické, klinické a imunologické charakteristiky syndromu byly popsány v roce 1993 a ICL je nyní považován za heterogenní syndrom, který není způsoben infekčním agens. Pacienti s ICL mohou vykazovat oportunní infekce, jako je diseminovaná infekce Cryptococcus neoformans, pneumonie způsobená Pneumocystis jiroveci a infekce virem John Cunningham (JC) v důsledku hlubokého deficitu imunitní odpovědi zprostředkované buňkami.

Jen málo studií se zaměřilo na patofyziologii ICL. Fenotypizace CD4+ T-lymfocytů odhalila zvýšenou expresi CD95, která by mohla být zodpovědná za nadměrnou apoptózu vedoucí k lymfocytopenii. Kromě toho bylo zjištěno, že membránová exprese chemokinového receptoru C-X-C typu 4 (CXCR4) je narušena v T lymfocytech s ICL a u některých pacientů se zlepšil přenos CXCR4 léčbou interleukinem 2 (IL-2). Nedávno byly nalezeny mutace v nunc119, MAGT1 a Rag spojené s CD4+ T lymfocytopenií. V prospektivní studii 39 pacientů CD8+ T lymfocytopenie (

ICL je heterogenní porucha často spojená s deficitem CD8+, CD19+ a/nebo NK buněk. Dlouhodobá prognóza může souviset s počátečním deficitem CD4+ a NK buněk.

K lepší identifikaci pacientů, kteří by mohli mít prospěch z terapie IL-2, jsou zapotřebí větší studie. To je důvod, proč vyšetřovatelé provádějí studii Lympho-4, do které plánují zahrnout 200 pacientů se suspektní/prokázanou diagnózou ICL.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Definice. Idiopatická CD4+ T lymfocytopenie (ICL) je imunodeficience poprvé popsaná v roce 1992 a charakterizovaná americkým centrem pro kontrolu nemocí (CDC) jako absolutní počet CD4+ T-lymfocytů < 300/mm3 nebo < 20 % celkového počtu T buněk na více než jednom počet buněk; žádný důkaz infekce HIV-1/2 nebo lymfotropní 1/2 lidských T-buněk (HTLV-1/2); a nedostatek definované imunitní nedostatečnosti nebo terapie lymfocytopenie.

ICL je heterogenní porucha často spojená s deficitem CD8+, CD19+ a/nebo NK buněk. ICL tedy neodpovídá jedinečnému onemocnění, ale pravděpodobněji řadě různých stavů s odlišnými základními mechanismy. To je důvod, proč se vyšetřovatelé rozhodli zahájit studii Lympho-4, do které plánují zahrnout 200 pacientů se suspektní/prokázanou diagnózou ICL.

Cílem studie bude

  1. identifikovat pacienty, u kterých je diagnóza ICL potvrzena pomocí algoritmu vyvinutého skupinou multidisciplinárních odborníků.
  2. popsat a porovnat klinické, imunologické a sledovací charakteristiky pacientů, u kterých byla potvrzena diagnóza ICL vs. pacientů, u kterých diagnóza ICL potvrzena není.

Vyšetřovatelé budou také vyšetřovat:

Subpopulace lymfocytů včetně analýzy diferenciace a aktivace T a B lymfocytů, imortalizace buněčných linií virem Epstein Barr, vysokorychlostní genetický screening širokého genomu, zkoumání mutací spojených s identifikovanými primárními imunitními nedostatečnostmi (adenosindeamináza a MHC třídy II), konstituce biobanky vzorků zmrazené plazmy a séra; vyšetření objemu thymu provedením CT vyšetření.

V závislosti na klinické prezentaci a na základě předchozích údajů získaných naší skupinou budou vyšetřovatelé zkoumat imunitní reakce proti lidskému papilomaviru (HPV), Cryptococcus neoformans, implikaci chemokinů zapojených do migrace lymfocytů (receptory CXCR4 a CCR7) a signalizaci v reakci na cytokiny kontrolující homeostázu LT CD4+ (IL-7 et IL-2).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

47

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75014
        • Cochin Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Bude zahrnuto 200 pacientů: 100, u kterých bude diagnóza ICL definována na základě mezinárodních klasifikačních kritérií.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Idiopatická CD4 lymfocytopenie definovaná jako absolutní počet CD4+ T-lymfocytů < 300/mm3 nebo < 20 % celkového počtu T buněk na více než jednom počtu buněk; žádný důkaz infekce HIV-1/2 nebo lymfotropní 1/2 lidských T-buněk (HTLV-1/2); a nedostatek definované imunitní nedostatečnosti nebo terapie lymfocytopenie.
  • Mohou být zahrnuti muži i ženy
  • Mohou být zahrnuti děti i dospělí
  • Hospitalizován nebo ambulantně

Kritéria vyloučení:

  • CD4+ lymfocytopenie v důsledku jiného stavu (infekce HIV, sarkoidóza, maligní lymfom).
  • Probíhající léčba může být zodpovědná za CD4 lymfocytopenii.
  • CD4+ lymfocytopenie související s primární imunitní nedostatečností
  • Absence souhlasu, nemožnost získat informovaný souhlas od pacientů nebo držitelů práv.
  • Absence příslušnosti k systému sociálního zabezpečení pacienta nebo držitele práv.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Idiopatická CD4 lymfocytopenie
Založení biobanky zmrazených buněk, vzorků plazmy a séra
Biologický: Založení biobanky zmrazených buněk, vzorků plazmy a séra
V závislosti na klinické prezentaci a na základě předchozích dat získaných naší skupinou budeme zkoumat imunitní reakce proti lidskému papilomaviru (HPV), Cryptococcus neoformans, implikaci chemokinů zapojených do migrace lymfocytů (receptory CXCR4 a CCR7) a signalizaci v reakci na cytokiny. kontrolující homeostázu LT CD4+ (IL-7 et IL-2).
Genetická studie
Vysokorychlostní genomový široký genetický screening, zkoumání mutací spojených s identifikovanými primárními imunitními nedostatečnostmi (adenosindeamináza a MHC II. třídy)
Genetický: Genetická studie
Vysokorychlostní genomový široký genetický screening, zkoumání mutací spojených s identifikovanými primárními imunitními nedostatečnostmi (adenosindeamináza a MHC II. třídy)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Idiopatická CD4+ T lymfocytopenie Diagnóza
Časové okno: 1 rok
Identifikujte pacienty, u kterých je diagnóza ICL potvrzena pomocí algoritmu vyvinutého a aplikovaného multidisciplinární skupinou odborníků
1 rok
Klinické, imunologické a následné charakteristiky všech pacientů
Časové okno: 1 rok
Popište a porovnejte klinické, imunologické a následné charakteristiky pacientů, u kterých byla diagnóza ICL potvrzena, ve srovnání s těmi, u kterých nebyla diagnóza ICL potvrzena.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na léčbu IL-2 nebo IL-7
Časové okno: 1 rok
Popište odpověď na léčbu IL-2 nebo IL-7
1 rok
Incidentní případy ICL u příbuzných prvního stupně
Časové okno: 1 rok
Vyhodnoťte případy incidentů ICL u příbuzných prvního stupně pacientů s ICL.
1 rok
Objem thymu a korelace s úrovní CD4+
Časové okno: 1 rok
Kvantifikujte objem thymu u pacientů s ICL a korelujte jej s hladinou CD4+.
1 rok
Analýza diferenciace a aktivace T a B lymfocytů
Časové okno: 1 rok

Imortalizace buněčných linií virem Epstein Barr virus, vysokorychlostní genetický screening širokého genomu, zkoumání mutací spojených s identifikovanými primárními imunitními nedostatečnostmi (adenosindeamináza a třída II MHC), vytvoření biobanky vzorků zmrazené plazmy a séra; vyšetření objemu thymu provedením CT vyšetření.

V závislosti na klinické prezentaci a na základě předchozích dat získaných naší skupinou budeme zkoumat imunitní reakce proti lidskému papilomaviru (HPV), Cryptococcus neoformans, implikaci chemokinů zapojených do migrace lymfocytů (receptory CXCR4 a CCR7) a signalizaci v reakci na cytokiny. kontrolující homeostázu LT CD4+ (IL-7 et IL-2).
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Luc Mouthon, MD, PhD, Cochin Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

6. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

6. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. dubna 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NI08039

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Idiopatická CD4 lymfocytopenie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit