Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie topického NS2 krému k léčbě ichtyózy u Sjögren-Larssonova syndromu (SLS)

16. listopadu 2022 aktualizováno: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Fáze II studie bezpečnosti, farmakokinetiky a průzkumné aktivity jednou denně (QD) topické aplikace krému NS2 k léčbě ichtyózy u subjektů se Sjögren-Larssonovým syndromem (SLS)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná studie s paralelními skupinami navržená tak, aby vyhodnotila bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a průzkumnou aktivitu topicky aplikovaného dermatologického krému NS2 podávaného jednou denně (QD) subjekty s ichtyózou sekundární k Sjögren-Larssonovu syndromu (SLS).

Očekává se, že NS2 zachycuje mastné aldehydy, které jsou patogenní u pacientů se SLS, a tím snižuje tvorbu lipid-aldehydového aduktu, která pravděpodobně vede k ichtyóze spojené s SLS, a potenciálně snižuje mírný dermální zánět charakteristický pro SLS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza SLS
  • Aktivní ichtyóza na dolních končetinách, která je stanovena jako minimálně středně závažná

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz aktivní infekce
  • V současné době dostává imunosupresivní léčbu, včetně intermitentních nebo nízkých dávek kortikosteroidů a není schopen nebo ochoten přerušit studii na 2 týdny před a během studie
  • V současné době dostáváte systémové nebo topické retinoidy, jiné lokálně aplikované léky nebo jiné doplňky, které by mohly interferovat s výsledky dermatologického vyšetření
  • Během 30 dnů před screeningem obdrželi zkoumaný systémový nebo topicky podávaný lék

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní lokální NS2 1% dermatologický krém
NS2 1% lokální krém pro dermální aplikaci
Lék: Aktivní lokální NS2 1% dermatologický krém
Komparátor placeba: Topické vozidlové dermatologikum
Placebo vehikula pro dermální aplikaci
Lék: Vehikulum placebo 0,0% NS2 dermatologický krém

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků se závažnou nepříznivou událostí (SAE).
Časové okno: Doba hodnocení bezpečnosti je přibližně 9 týdnů.
Doba hodnocení bezpečnosti je přibližně 9 týdnů.
Počet účastníků, kteří zažili nepříznivou událost vedoucí k ukončení.
Časové okno: Doba hodnocení bezpečnosti je přibližně 9 týdnů.
Doba hodnocení bezpečnosti je přibližně 9 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika – maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 1, den 2, týden 4, týden 8
Stanovení PK profilu jednorázové a opakované dávky 1 % NS2 lokálně podávaného na kůži.
Den 1, den 2, týden 4, týden 8

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumné měření klinického obrazu ichtyózy před a po léčbě
Časové okno: Den 1, týden 4, týden 8
Změna intenzity symptomů ichtyózy v ošetřované oblasti před a po léčbě oproti výchozí hodnotě.
Den 1, týden 4, týden 8
Průzkumné měření biomarkerů souvisejících s onemocněním před a po léčbě
Časové okno: Den 1, týden 4, týden 8
Změna od výchozí hodnoty v biomarkerech před a po léčbě.
Den 1, týden 4, týden 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

30. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

13. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NS-003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sjögren-Larssonův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit