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Eine Studie mit topischer NS2-Creme zur Behandlung von Ichthyose beim Sjögren-Larsson-Syndrom (SLS)

16. November 2022 aktualisiert von: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Phase-II-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Forschungsaktivität der einmal täglichen (QD) topischen Anwendung von NS2-Creme zur Behandlung von Ichthyose bei Patienten mit Sjögren-Larsson-Syndrom (SLS)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, vehikelkontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und explorativen Aktivität von topisch aufgetragener NS2-Creme, die einmal täglich (QD) verabreicht wird Patienten mit Ichthyose als Folge des Sjögren-Larsson-Syndroms (SLS).

Es wird erwartet, dass NS2 Fettaldehyde einfängt, die bei SLS-Patienten pathogen sind, und dadurch die Bildung von Lipid-Aldehyd-Addukten verringert, die wahrscheinlich zu einer mit SLS assoziierten Ichthyose führt, und möglicherweise die für SLS charakteristische leichte Hautentzündung reduziert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose von SLS
  • Aktive Ichthyose an den unteren Extremitäten mit mindestens mittlerem Schweregrad

Ausschlusskriterien:

  • Nachweis einer aktiven Infektion
  • Erhält derzeit eine immunsuppressive Therapie, einschließlich intermittierender oder niedrig dosierter Kortikosteroide, und ist nicht in der Lage oder bereit, 2 Wochen vor und während der Studie auszusetzen
  • Derzeit systemische oder topische Retinoide, andere topisch angewendete Medikamente oder andere Nahrungsergänzungsmittel erhalten, die die dermatologischen Untersuchungsergebnisse beeinträchtigen könnten
  • Erhalten eines systemischen oder topisch verabreichten Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktive topische NS2 1% dermatologische Creme
NS2 1% topische Creme zur dermalen Anwendung
Arzneimittel: Aktive topische NS2 1% dermatologische Creme
Placebo-Komparator: Topisches Fahrzeug dermatologische
Vehikel-Placebo zur dermalen Anwendung
Arzneimittel: Vehikel Placebo 0,0 % NS2 dermatologische Creme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) erlebten.
Zeitfenster: Der Zeitraum der Sicherheitsbewertung beträgt ca. 9 Wochen.
Der Zeitraum der Sicherheitsbewertung beträgt ca. 9 Wochen.
Anzahl der Teilnehmer, die ein unerwünschtes Ereignis erlebten, das zum Abbruch führte.
Zeitfenster: Der Zeitraum der Sicherheitsbewertung beträgt ca. 9 Wochen.
Der Zeitraum der Sicherheitsbewertung beträgt ca. 9 Wochen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik – Plasmaspitzenkonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1, Tag 2, Woche 4, Woche 8
Bestimmung des PK-Profils bei einmaliger und wiederholter Gabe von topisch auf die Haut verabreichtem 1 % NS2.
Tag 1, Tag 2, Woche 4, Woche 8

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Messung des klinischen Erscheinungsbildes der Ichthyose vor und nach der Behandlung
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4, Woche 8
Veränderung der Intensität der Ichthyose-Symptome gegenüber dem Ausgangswert im Behandlungsbereich vor und nach der Behandlung.
Tag 1, Woche 4, Woche 8
Explorative Messung krankheitsbezogener Biomarker vor und nach der Behandlung
Zeitfenster: Tag 1, Woche 4, Woche 8
Veränderung der Biomarker vor und nach der Behandlung gegenüber dem Ausgangswert.
Tag 1, Woche 4, Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

13. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS-003

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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