A Sjögren-Larsson szindróma (SLS) ichthyosisának kezelésére szolgáló helyi NS2 krém vizsgálata
2022. november 16. frissítette: Aldeyra Therapeutics, Inc.
II. fázisú tanulmány az NS2 krém napi egyszeri (QD) helyi alkalmazásának biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és feltáró aktivitásáról Sjögren-Larsson-szindrómás (SLS) betegek ichthyosisának kezelésére
Ez egy többközpontú, randomizált, kettős vak, vivőanyaggal kontrollált, párhuzamos csoportos vizsgálat, amelynek célja a helyileg alkalmazott, naponta egyszer alkalmazott NS2 bőrgyógyászati krém biztonságosságának, farmakokinetikai (PK) és feltáró aktivitásának értékelése. Sjögren-Larsson-szindróma (SLS) másodlagos ichthyosisában szenvedő alanyok.
Az NS2 várhatóan megfogja az SLS-ben szenvedő betegekben patogén zsíraldehideket, és ezáltal csökkenti a lipid-aldehid adduktum képződését, amely valószínűleg az SLS-hez kapcsolódó ichthyosishoz vezet, és potenciálisan csökkenti az SLS-re jellemző enyhe bőrgyulladást.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22031
- Pediatric and General Dermatology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az SLS genetikailag megerősített diagnózisa
- Aktív ichthyosis az alsó végtagokon, amely legalább közepesen súlyos
Kizárási kritériumok:
- Aktív fertőzés bizonyítéka
- Jelenleg immunszuppresszív kezelésben részesül, beleértve az időszakos vagy alacsony dózisú kortikoszteroidokat, és nem képes vagy nem hajlandó felfüggeszteni a vizsgálat előtti és alatti 2 hétig
- Jelenleg szisztémás vagy helyi retinoidokat, egyéb helyileg alkalmazott gyógyszereket vagy egyéb olyan kiegészítőket kap, amelyek befolyásolhatják a bőrgyógyászati vizsgálat eredményeit
- Vizsgálati szisztémás vagy helyileg alkalmazott gyógyszert kapott a szűrés előtt 30 napon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Aktív helyi NS2 1% bőrgyógyászati krém
NS2 1%-os helyi krém dermális alkalmazásra
|
|
|
Placebo Comparator: Helyi jármű bőrgyógyászati
Jármű placebo bőrön történő alkalmazásra
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A súlyos nemkívánatos eseményt (SAE) átélt résztvevők száma.
Időkeret: A biztonsági értékelés időtartama körülbelül 9 hét.
|
A biztonsági értékelés időtartama körülbelül 9 hét.
|
|
A leállításhoz vezető nemkívánatos eseményt tapasztaló résztvevők száma.
Időkeret: A biztonsági értékelés időtartama körülbelül 9 hét.
|
A biztonsági értékelés időtartama körülbelül 9 hét.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Farmakokinetika – Csúcs plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 1. nap, 2. nap, 4. hét, 8. hét
|
A bőrön helyileg alkalmazott 1% NS2 egyszeri és ismételt dózisú PK profiljának meghatározása.
|
1. nap, 2. nap, 4. hét, 8. hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ichthyosis klinikai megjelenésének feltáró mérése a kezelés előtt és után
Időkeret: 1. nap, 4. hét, 8. hét
|
Az ichthyosis tüneteinek intenzitásának változása az alapvonalhoz képest a kezelési területen a kezelés előtt és után.
|
1. nap, 4. hét, 8. hét
|
|
A betegséggel kapcsolatos biomarkerek feltáró mérése a kezelés előtt és után
Időkeret: 1. nap, 4. hét, 8. hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a kezelés előtti és utáni biomarkerekben.
|
1. nap, 4. hét, 8. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. május 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. március 25.
Első közzététel (Becslés)
2015. március 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2022. december 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. november 16.
Utolsó ellenőrzés
2022. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Bőrbetegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Szembetegségek
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Ízületi betegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Reumás betegségek
- Kötőszöveti betegségek
- Ízületi gyulladás
- Stomatognatikus betegségek
- Szájbetegségek
- Bőrbetegségek, genetikai
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lipid anyagcsere zavarok
- Könnyű apparátus betegségei
- Bőr rendellenességek
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Ízületi gyulladás, rheumatoid
- Xerostomia
- A nyálmirigyek betegségei
- Száraz szem szindrómák
- Keratosis
- Szindróma
- Sjögren-szindróma
- Ichthyosis
- Sjogren-Larsson szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NS-003
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .