Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af topisk NS2-creme til behandling af iktyose ved Sjögren-Larssons syndrom (SLS)

16. november 2022 opdateret af: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Fase II-undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og udforskningsaktivitet ved topisk påføring én gang dagligt (QD) af NS2-creme til behandling af iktyose hos personer med Sjögren-Larssons syndrom (SLS)

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, vehikelkontrolleret, parallelgruppestudie designet til at evaluere sikkerheden, farmakokinetisk (PK) og udforskende aktivitet af topisk påført NS2 dermatologisk creme administreret én gang dagligt (QD) til forsøgspersoner med iktyose sekundært til Sjögren-Larson Syndrom (SLS).

NS2 forventes at fange fede aldehyder, der er patogene hos SLS-patienter, og derved mindske lipid-aldehyd-adduktdannelsen, som sandsynligvis resulterer i ikthyose forbundet med SLS, og potentielt reducere den milde dermale inflammation, der er karakteristisk for SLS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af SLS
  • Aktiv iktyose på underekstremiteterne, som er bestemt til at være mindst moderat sværhedsgrad

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på en aktiv infektion
  • Modtager i øjeblikket immunsuppressiv behandling, inklusive intermitterende eller lavdosis kortikosteroider og er ikke i stand til eller villig til at suspendere fra 2 uger før og under undersøgelsen
  • Modtager i øjeblikket systemiske eller topiske retinoider, andre topisk anvendte lægemidler eller andre kosttilskud, der kan interferere med resultaterne af dermatologiske undersøgelser
  • Modtog et systemisk eller topisk indgivet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv topisk NS2 1% dermatologisk creme
NS2 1% topisk creme til dermal påføring
Medicin: Aktiv topisk NS2 1% dermatologisk creme
Placebo komparator: Aktuel vehikel dermatologisk
Køretøjsplacebo til dermal applikation
Medicin: Køretøjsplacebo 0,0 % NS2 dermatologisk creme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever en alvorlig bivirkning (SAE).
Tidsramme: Sikkerhedsvurderingsperioden er cirka 9 uger.
Sikkerhedsvurderingsperioden er cirka 9 uger.
Antal deltagere, der oplever en uønsket hændelse, der fører til afbrydelse.
Tidsramme: Sikkerhedsvurderingsperioden er cirka 9 uger.
Sikkerhedsvurderingsperioden er cirka 9 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik - maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1, dag 2, uge ​​4, uge ​​8
Bestemmelse af enkelt- og gentagen dosis PK-profil på 1 % NS2 topisk administreret til huden.
Dag 1, dag 2, uge ​​4, uge ​​8

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Eksplorativ måling af klinisk præsentation af ikthyose før og efter behandling
Tidsramme: Dag 1, uge ​​4, uge ​​8
Ændring fra baseline i intensiteten af ​​ikthyosesymptomer i behandlingsområdet før og efter behandling.
Dag 1, uge ​​4, uge ​​8
Eksplorativ måling af sygdomsrelaterede biomarkører før og efter behandling
Tidsramme: Dag 1, uge ​​4, uge ​​8
Ændring fra baseline i biomarkører før og efter behandling.
Dag 1, uge ​​4, uge ​​8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2015

Først opslået (Skøn)

30. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

13. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NS-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sjögren-Larsson syndrom

Kliniske forsøg med Aktiv topisk NS2 1% dermatologisk creme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner