Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de la crème topique NS2 pour traiter l'ichtyose dans le syndrome de Sjögren-Larsson (SLS)

16 novembre 2022 mis à jour par: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Étude de phase II sur l'innocuité, la pharmacocinétique et l'activité exploratoire de l'application topique une fois par jour (QD) de la crème NS2 pour traiter l'ichtyose chez les sujets atteints du syndrome de Sjögren-Larsson (SLS)

Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule, en groupes parallèles, conçue pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et l'activité exploratoire de la crème dermatologique NS2 appliquée par voie topique administrée une fois par jour (QD) à sujets atteints d'ichtyose secondaire au syndrome de Sjögren-Larsson (SLS).

NS2 devrait piéger les aldéhydes gras qui sont pathogènes chez les patients SLS, et ainsi diminuer la formation d'adduits lipide-aldéhyde qui entraîne probablement une ichtyose associée au SLS, et réduire potentiellement l'inflammation cutanée légère caractéristique du SLS.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé de SLS
  • Ichtyose active des membres inférieurs dont la gravité est au moins modérée

Critère d'exclusion:

  • Preuve d'une infection active
  • Recevant actuellement un traitement immunosuppresseur, y compris des corticostéroïdes intermittents ou à faible dose et n'est pas capable ou désireux de suspendre à partir de 2 semaines avant et pendant l'étude
  • Recevez actuellement des rétinoïdes systémiques ou topiques, d'autres médicaments appliqués localement ou d'autres suppléments qui pourraient interférer avec les résultats de l'examen dermatologique
  • A reçu un médicament expérimental systémique ou administré par voie topique dans les 30 jours précédant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Crème dermatologique topique active NS2 1%
NS2 Crème topique à 1 % pour application cutanée
Médicament: Crème dermatologique topique active NS2 1%
Comparateur placebo: Véhicule topique dermatologique
Véhicule placebo pour application cutanée
Médicament: Véhicule placebo 0,0 % NS2 crème dermatologique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants subissant un événement indésirable grave (EIG).
Délai: La période d'évaluation de la sécurité est d'environ 9 semaines.
La période d'évaluation de la sécurité est d'environ 9 semaines.
Nombre de participants subissant un événement indésirable entraînant l'arrêt.
Délai: La période d'évaluation de la sécurité est d'environ 9 semaines.
La période d'évaluation de la sécurité est d'environ 9 semaines.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique - Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Jour 1, Jour 2, Semaine 4, Semaine 8
Détermination du profil pharmacocinétique à dose unique et à dose répétée de NS2 à 1 % administré par voie topique sur la peau.
Jour 1, Jour 2, Semaine 4, Semaine 8

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure exploratoire de la présentation clinique de l'ichtyose avant et après le traitement
Délai: Jour 1, Semaine 4, Semaine 8
Changement par rapport au départ de l'intensité des symptômes d'ichtyose dans la zone de traitement avant et après le traitement.
Jour 1, Semaine 4, Semaine 8
Mesure exploratoire des biomarqueurs liés à la maladie avant et après le traitement
Délai: Jour 1, Semaine 4, Semaine 8
Changement par rapport au départ dans les biomarqueurs avant et après le traitement.
Jour 1, Semaine 4, Semaine 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2015

Première publication (Estimation)

30 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

13 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2022

Dernière vérification

1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NS-003

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Syndrome de Sjögren-Larsson

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Spain

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner