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Un estudio de la crema tópica NS2 para tratar la ictiosis en el síndrome de Sjögren-Larsson (SLS)

16 de noviembre de 2022 actualizado por: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Estudio de fase II de la seguridad, farmacocinética y actividad exploratoria de la aplicación tópica una vez al día (QD) de la crema NS2 para tratar la ictiosis en sujetos con síndrome de Sjögren-Larsson (SLS)

Este es un estudio de grupos paralelos, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, controlado con vehículo, diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética (PK) y la actividad exploratoria de la crema dermatológica NS2 de aplicación tópica administrada una vez al día (QD) para sujetos con ictiosis secundaria al Síndrome de Sjögren-Larsson (SLS).

Se espera que NS2 atrape los aldehídos grasos que son patógenos en pacientes con SLS y, por lo tanto, disminuya la formación de aductos de lípidos y aldehídos que probablemente resulten en ictiosis asociada con SLS, y reduzca potencialmente la inflamación dérmica leve característica de SLS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de SLS confirmado genéticamente
  • Ictiosis activa en las extremidades inferiores que se determina que es al menos de gravedad moderada

Criterio de exclusión:

  • Evidencia de una infección activa
  • Actualmente recibe terapia inmunosupresora, incluidos corticosteroides intermitentes o en dosis bajas y no puede o no quiere suspender desde 2 semanas antes y durante el estudio
  • Recibe actualmente retinoides sistémicos o tópicos, otros medicamentos de aplicación tópica u otros suplementos que podrían interferir con los hallazgos del examen dermatológico
  • Recibió un fármaco sistémico o administrado tópicamente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Crema dermatológica activa tópica NS2 1%
NS2 1% crema tópica para aplicación dérmica
Droga: Crema dermatológica activa tópica NS2 1%
Comparador de placebos: Dermatológico vehículo tópico
Vehículo placebo para aplicación dérmica
Droga: Vehículo placebo 0,0% NS2 crema dermatológica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron un evento adverso grave (SAE).
Periodo de tiempo: El período de evaluación de la seguridad es de aproximadamente 9 semanas.
El período de evaluación de la seguridad es de aproximadamente 9 semanas.
Número de participantes que experimentaron un evento adverso que condujo a la interrupción.
Periodo de tiempo: El período de evaluación de la seguridad es de aproximadamente 9 semanas.
El período de evaluación de la seguridad es de aproximadamente 9 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética - Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 2, Semana 4, Semana 8
Determinación del perfil farmacocinético de dosis única y repetida de NS2 al 1 % administrado tópicamente en la piel.
Día 1, Día 2, Semana 4, Semana 8

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medición exploratoria de la presentación clínica de la ictiosis antes y después del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4, Semana 8
Cambio desde el inicio en la intensidad de los síntomas de ictiosis en el área de tratamiento antes y después del tratamiento.
Día 1, Semana 4, Semana 8
Medición exploratoria de biomarcadores relacionados con la enfermedad antes y después del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1, Semana 4, Semana 8
Cambio desde el inicio en biomarcadores previos y posteriores al tratamiento.
Día 1, Semana 4, Semana 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

13 de diciembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NS-003

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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