Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo do creme tópico NS2 para tratar a ictiose na síndrome de Sjögren-Larsson (SLS)

16 de novembro de 2022 atualizado por: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Estudo de Fase II da segurança, farmacocinética e atividade exploratória da aplicação tópica diária (QD) de creme NS2 para tratar ictiose em indivíduos com síndrome de Sjögren-Larsson (SLS)

Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por veículo, de grupos paralelos, projetado para avaliar a segurança, a farmacocinética (PK) e a atividade exploratória do creme dermatológico NS2 aplicado topicamente administrado uma vez ao dia (QD) para indivíduos com ictiose secundária à Síndrome de Sjögren-Larsson (SLS).

Espera-se que o NS2 retenha aldeídos graxos que são patogênicos em pacientes com SLS e, assim, diminua a formação de aduto lipídico-aldeído que provavelmente resulta em ictiose associada ao SLS e potencialmente reduza a inflamação dérmica leve característica do SLS.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de SLS
  • Ictiose ativa nas extremidades inferiores que é determinada como sendo de gravidade pelo menos moderada

Critério de exclusão:

  • Evidência de uma infecção ativa
  • Atualmente recebendo terapia imunossupressora, incluindo corticosteróides intermitentes ou de baixa dose e não é capaz ou deseja suspender 2 semanas antes e durante o estudo
  • Atualmente recebendo retinóides sistêmicos ou tópicos, outros medicamentos de aplicação tópica ou outros suplementos que possam interferir nos achados do exame dermatológico
  • Recebeu um medicamento sistêmico ou administrado topicamente em investigação dentro de 30 dias antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Creme dermatológico tópico ativo NS2 1%
NS2 1% creme tópico para aplicação dérmica
Medicamento: Creme dermatológico tópico ativo NS2 1%
Comparador de Placebo: Veículo tópico dermatológico
Placebo de veículo para aplicação dérmica
Medicamento: Veículo placebo 0,0% creme dermatológico NS2

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes que experimentaram um evento adverso grave (SAE).
Prazo: O período de avaliação de segurança é de aproximadamente 9 semanas.
O período de avaliação de segurança é de aproximadamente 9 semanas.
Número de participantes que experimentaram um evento adverso que levou à descontinuação.
Prazo: O período de avaliação de segurança é de aproximadamente 9 semanas.
O período de avaliação de segurança é de aproximadamente 9 semanas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética - Concentração Plasmática Máxima (Cmax)
Prazo: Dia 1, Dia 2, Semana 4, Semana 8
Determinação do perfil PK de dose única e repetida de 1% de NS2 administrado topicamente na pele.
Dia 1, Dia 2, Semana 4, Semana 8

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição exploratória da apresentação clínica da ictiose pré e pós-tratamento
Prazo: Dia 1, Semana 4, Semana 8
Mudança da linha de base na intensidade dos sintomas de ictiose na área de tratamento antes e depois do tratamento.
Dia 1, Semana 4, Semana 8
Medição exploratória de biomarcadores relacionados à doença pré e pós-tratamento
Prazo: Dia 1, Semana 4, Semana 8
Mudança da linha de base em biomarcadores pré e pós-tratamento.
Dia 1, Semana 4, Semana 8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

30 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

13 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de novembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NS-003

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Sjögren-Larsson

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Taiwan

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever