Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van actuele NS2-crème voor de behandeling van ichthyosis bij het syndroom van Sjögren-Larsson (SLS)

16 november 2022 bijgewerkt door: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Fase II-studie van de veiligheid, farmacokinetiek en verkennende activiteit van eenmaal daagse (QD) topische toepassing van NS2-crème voor de behandeling van ichthyosis bij proefpersonen met het syndroom van Sjögren-Larsson (SLS)

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, vehiculumgecontroleerde studie met parallelle groepen, ontworpen om de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en verkennende activiteit te evalueren van lokaal aangebrachte NS2 dermatologische crème die eenmaal daags (QD) wordt toegediend aan proefpersonen met ichthyosis secundair aan het syndroom van Sjögren-Larsson (SLS).

NS2 zal naar verwachting vetaldehyden vangen die pathogeen zijn bij SLS-patiënten, en daardoor de vorming van lipide-aldehyde-adducten verminderen die waarschijnlijk resulteert in ichthyosis geassocieerd met SLS, en mogelijk de milde huidontsteking die kenmerkend is voor SLS verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van SLS
  • Actieve ichthyosis op de onderste ledematen waarvan is vastgesteld dat deze op zijn minst matig ernstig is

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van een actieve infectie
  • Momenteel immunosuppressieve therapie krijgt, inclusief intermitterende of laaggedoseerde corticosteroïden en kan of wil niet stoppen vanaf 2 weken voor en tijdens het onderzoek
  • Momenteel systemische of topische retinoïden, andere topisch aangebrachte geneesmiddelen of andere supplementen die de bevindingen van dermatologisch onderzoek kunnen verstoren
  • Binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening een systemisch of plaatselijk toegediend geneesmiddel voor onderzoek ontvangen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actieve actuele NS2 1% dermatologische crème
NS2 1% actuele crème voor dermale toepassing
Geneesmiddel: Actieve actuele NS2 1% dermatologische crème
Placebo-vergelijker: Actueel dermatologisch voertuig
Voertuigplacebo voor dermale toepassing
Geneesmiddel: Voertuigplacebo 0,0% NS2 dermatologische crème

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat een ernstig ongewenst voorval (SAE) ervaart.
Tijdsspanne: De veiligheidsbeoordelingsperiode is ongeveer 9 weken.
De veiligheidsbeoordelingsperiode is ongeveer 9 weken.
Aantal deelnemers dat een bijwerking ervaart die leidt tot stopzetting.
Tijdsspanne: De veiligheidsbeoordelingsperiode is ongeveer 9 weken.
De veiligheidsbeoordelingsperiode is ongeveer 9 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek - Piekplasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 2, Week 4, Week 8
Bepaling van het PK-profiel van enkelvoudige en herhaalde doses van 1% NS2 topisch toegediend op de huid.
Dag 1, Dag 2, Week 4, Week 8

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkennende meting van de klinische presentatie van ichthyosis voor en na de behandeling
Tijdsspanne: Dag 1, Week 4, Week 8
Verandering ten opzichte van baseline in intensiteit van ichthyosis-symptomen in het behandelingsgebied voor en na de behandeling.
Dag 1, Week 4, Week 8
Verkennende meting van ziektegerelateerde biomarkers voor en na de behandeling
Tijdsspanne: Dag 1, Week 4, Week 8
Verandering ten opzichte van baseline in biomarkers voor en na de behandeling.
Dag 1, Week 4, Week 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

30 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

13 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NS-003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Sjögren-Larsson

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren