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Uno studio sulla crema topica NS2 per il trattamento dell'ittiosi nella sindrome di Sjögren-Larsson (SLS)

16 novembre 2022 aggiornato da: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Studio di fase II sulla sicurezza, la farmacocinetica e l'attività esplorativa dell'applicazione topica una volta al giorno (QD) della crema NS2 per il trattamento dell'ittiosi in soggetti con sindrome di Sjögren-Larsson (SLS)

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con veicolo, a gruppi paralleli progettato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e l'attività esplorativa della crema dermatologica NS2 applicata localmente somministrata una volta al giorno (QD) a soggetti con ittiosi secondaria a Sindrome di Sjögren-Larsson (SLS).

Si prevede che NS2 intrappoli le aldeidi grasse che sono patogene nei pazienti con SLS e quindi riduca la formazione di addotti lipidici-aldeidici che probabilmente si traduce in ittiosi associata a SLS e potenzialmente riduca la lieve infiammazione dermica caratteristica di SLS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di SLS
  • Ittiosi attiva sulle estremità inferiori che è determinata essere di gravità almeno moderata

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di un'infezione attiva
  • Attualmente in terapia immunosoppressiva, inclusi corticosteroidi intermittenti o a basso dosaggio e non è in grado o disposto a sospendere da 2 settimane prima e durante lo studio
  • Attualmente in trattamento con retinoidi sistemici o topici, altri farmaci per uso topico o altri integratori che potrebbero interferire con i risultati dell'esame dermatologico
  • - Ricevuto un farmaco sperimentale sistemico o somministrato per via topica entro 30 giorni prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Crema dermatologica attiva topica NS2 1%.
NS2 1% crema topica per applicazione cutanea
Droga: Crema dermatologica attiva topica NS2 1%.
Comparatore placebo: Veicolo topico dermatologico
Veicolo placebo per applicazione cutanea
Droga: Veicolo placebo crema dermatologica 0,0% NS2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno subito un evento avverso grave (SAE).
Lasso di tempo: Il periodo di valutazione della sicurezza è di circa 9 settimane.
Il periodo di valutazione della sicurezza è di circa 9 settimane.
Numero di partecipanti che hanno sperimentato un evento avverso che ha portato all'interruzione.
Lasso di tempo: Il periodo di valutazione della sicurezza è di circa 9 settimane.
Il periodo di valutazione della sicurezza è di circa 9 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica - Concentrazione plasmatica di picco (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 2, Settimana 4, Settimana 8
Determinazione del profilo farmacocinetico a dose singola e ripetuta dell'1% di NS2 somministrato per via topica sulla pelle.
Giorno 1, Giorno 2, Settimana 4, Settimana 8

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione esplorativa della presentazione clinica dell'ittiosi prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4, Settimana 8
Variazione rispetto al basale dell'intensità dei sintomi di ittiosi nell'area di trattamento prima e dopo il trattamento.
Giorno 1, Settimana 4, Settimana 8
Misurazione esplorativa dei biomarcatori correlati alla malattia prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 4, Settimana 8
Variazione rispetto al basale nei biomarcatori pre e post-trattamento.
Giorno 1, Settimana 4, Settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

30 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

13 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NS-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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