Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av aktuell NS2-krem for å behandle iktyose ved Sjögren-Larssons syndrom (SLS)

16. november 2022 oppdatert av: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Fase II-studie av sikkerheten, farmakokinetikken og utforskende aktiviteten til en gang daglig (QD) topisk påføring av NS2-krem for å behandle iktyose hos personer med Sjögren-Larssons syndrom (SLS)

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, vehikelkontrollert, parallellgruppestudie designet for å evaluere sikkerheten, farmakokinetisk (PK) og utforskende aktivitet av topisk påført NS2 dermatologisk krem ​​administrert én gang daglig (QD) til personer med iktyose sekundært til Sjögren-Larsson syndrom (SLS).

NS2 forventes å fange fettaldehyder som er patogene hos SLS-pasienter, og dermed redusere lipid-aldehyd-adduktdannelsen som sannsynligvis resulterer i iktyose assosiert med SLS, og potensielt redusere den milde dermale betennelsen som er karakteristisk for SLS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet diagnose av SLS
  • Aktiv iktyose på underekstremitetene som er bestemt til å være minst moderat alvorlig

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på en aktiv infeksjon
  • Mottar for tiden immunsuppressiv behandling, inkludert intermitterende eller lavdose kortikosteroider og er ikke i stand til eller villig til å suspendere fra 2 uker før og under studien
  • Får for tiden systemiske eller aktuelle retinoider, andre lokalt påførte legemidler eller andre kosttilskudd som kan forstyrre funn av dermatologiske undersøkelser
  • Fikk et systemisk eller topisk administrert legemiddel innen 30 dager før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv topisk NS2 1% dermatologisk krem
NS2 1% topisk krem ​​for dermal påføring
Legemiddel: Aktiv topisk NS2 1% dermatologisk krem
Placebo komparator: Aktuelt kjøretøy dermatologisk
Kjøretøysplacebo for dermal påføring
Legemiddel: Kjøretøysplacebo 0,0 % NS2 dermatologisk krem

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som opplever en alvorlig bivirkning (SAE).
Tidsramme: Sikkerhetsvurderingsperioden er ca. 9 uker.
Sikkerhetsvurderingsperioden er ca. 9 uker.
Antall deltakere som opplever en uønsket hendelse som fører til seponering.
Tidsramme: Sikkerhetsvurderingsperioden er ca. 9 uker.
Sikkerhetsvurderingsperioden er ca. 9 uker.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk – topp plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1, dag 2, uke 4, uke 8
Bestemmelse av enkelt- og gjentatte doser PK-profil på 1 % NS2 topisk administrert til huden.
Dag 1, dag 2, uke 4, uke 8

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utforskende måling av klinisk presentasjon av iktyose før og etter behandling
Tidsramme: Dag 1, uke 4, uke 8
Endring fra baseline i intensitet av iktyosesymptomer i behandlingsområdet før og etter behandling.
Dag 1, uke 4, uke 8
Utforskende måling av sykdomsrelaterte biomarkører før og etter behandling
Tidsramme: Dag 1, uke 4, uke 8
Endring fra baseline i biomarkører før og etter behandling.
Dag 1, uke 4, uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

30. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

13. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NS-003

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sjögren-Larsson syndrom

Kliniske studier på Aktiv topisk NS2 1% dermatologisk krem

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere