Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av aktuell NS2-kräm för att behandla iktyos vid Sjögren-Larssons syndrom (SLS)

16 november 2022 uppdaterad av: Aldeyra Therapeutics, Inc.

Fas II-studie av säkerhet, farmakokinetik och utforskande aktivitet av topisk applicering av NS2-kräm en gång dagligen för att behandla iktyos hos patienter med Sjögren-Larssons syndrom (SLS)

Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, vehikelkontrollerad, parallellgruppsstudie utformad för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiska (PK) och utforskande aktiviteten hos topiskt applicerad NS2 dermatologisk kräm som administreras en gång dagligen (QD) till patienter med iktyos sekundärt till Sjögren-Larssons syndrom (SLS).

NS2 förväntas fånga in fettaldehyder som är patogena hos SLS-patienter och därigenom minska lipid-aldehyd-adduktbildningen som sannolikt resulterar i iktyos associerad med SLS, och potentiellt minska den milda dermala inflammationen som är karakteristisk för SLS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center - Department of Dermatology
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
        • Pediatric and General Dermatology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad diagnos av SLS
  • Aktiv iktyos på de nedre extremiteterna som bestäms vara minst måttlig

Exklusions kriterier:

  • Bevis på en aktiv infektion
  • Får för närvarande immunsuppressiv behandling, inklusive intermittent eller lågdos kortikosteroider och kan eller vill inte avbryta från 2 veckor före och under studien
  • Får för närvarande systemiska eller topiska retinoider, andra topiskt applicerade läkemedel eller andra kosttillskott som kan störa resultat av dermatologiska undersökningar
  • Fick ett systemiskt eller topiskt administrerat läkemedel inom 30 dagar före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aktiv topikal NS2 1% dermatologisk kräm
NS2 1% topisk kräm för dermal applicering
Läkemedel: Aktiv topikal NS2 1% dermatologisk kräm
Placebo-jämförare: Aktuell vehikel dermatologisk
Fordonsplacebo för dermal applicering
Läkemedel: Fordonsplacebo 0,0 % NS2 dermatologisk kräm

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare som upplever en allvarlig biverkning (SAE).
Tidsram: Säkerhetsbedömningsperioden är cirka 9 veckor.
Säkerhetsbedömningsperioden är cirka 9 veckor.
Antal deltagare som upplever en negativ händelse som leder till avbrott.
Tidsram: Säkerhetsbedömningsperioden är cirka 9 veckor.
Säkerhetsbedömningsperioden är cirka 9 veckor.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik - maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 1, dag 2, vecka 4, vecka 8
Bestämning av engångs- och upprepad PK-profil av 1 % NS2 administrerad lokalt på huden.
Dag 1, dag 2, vecka 4, vecka 8

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Explorativ mätning av klinisk presentation av iktyos före och efter behandling
Tidsram: Dag 1, vecka 4, vecka 8
Förändring från baslinjen i intensiteten av iktyossymptom i behandlingsområdet före och efter behandling.
Dag 1, vecka 4, vecka 8
Explorativ mätning av sjukdomsrelaterade biomarkörer före och efter behandling
Tidsram: Dag 1, vecka 4, vecka 8
Förändring från baslinjen i biomarkörer före och efter behandling.
Dag 1, vecka 4, vecka 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aldeyra Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: William B. Rizzo, MD, University of Nebraska

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

30 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

13 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NS-003

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sjögren-Larssons syndrom

Kliniska prövningar på Aktiv topikal NS2 1% dermatologisk kräm

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera