Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo BCX7353 w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (APeX-1)

3 marca 2021 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z różnymi dawkami w równoległych grupach oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę BCX7353 jako leczenia zapobiegawczego w celu zmniejszenia częstości ataków u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

To 3-częściowe badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność leczenia doustnego, BCX7353, w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). W części 1 badania kwalifikujące się osoby zostaną losowo przydzielone do grup otrzymujących doustnie BCX7353 lub placebo przez 4 tygodnie. Zakładając pomyślne ukończenie części 1, dodatkowi pacjenci zostaną losowo przydzieleni w części 2 do jednej z 2 niższych dawek BCX7353 lub placebo. Część 3 włączy dodatkowych pacjentów do jednej z trzech dawek BCX7353 lub placebo. W badaniu porównana zostanie liczba ostrych ataków w każdej leczonej grupie, a także szereg innych wyników klinicznych i farmakologicznych oraz bezpieczeństwo i tolerancja każdej dawki BCX7353 w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Campbelltown, Australia
  • Austria
      • Graz, Austria
      • Vienna, Austria
  • Dania
      • Odense, Dania
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
      • Sevilla, Hiszpania
  • Kanada
      • Quebec City, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
      • Ulm, Niemcy
  • Szwajcaria
      • Zürich, Szwajcaria
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
  • Włochy
      • Milano, Włochy
      • Padova, Włochy
      • Salerno, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Brimingham, Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne HAE typu I lub II
  • Udokumentowane ataki HAE w określonym okresie kalendarzowym
  • Dostęp do leków na ostry atak
  • Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym i aktywni seksualnie mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Jakikolwiek stan kliniczny lub historia medyczna, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu
  • Zastosowanie C1INH, androgenów lub kwasu traneksamowego w profilaktyce napadów HAE
  • Historia lub obecne nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub wirusem HIV
  • Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego obecnie lub w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: ZAPOBIEGANIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Część 1: BCX7353 350 mg raz na dobę
Kapsułki BCX7353, dawka 350 mg podawana raz dziennie przez 28 dni
Lek: BCX7353
Inhibitor kalikreiny osocza
EKSPERYMENTALNY: Część 2 i 3: BCX7353 250 mg raz na dobę
Kapsułki BCX7353, dawka 250 mg podawana raz dziennie przez 28 dni
Lek: BCX7353
Inhibitor kalikreiny osocza
EKSPERYMENTALNY: Części 2 i 3: BCX7353 125 mg raz na dobę
Kapsułki BCX7353, dawka 125 mg podawana raz dziennie przez 28 dni
Lek: BCX7353
Inhibitor kalikreiny osocza
PLACEBO_COMPARATOR: Części 1, 2 i 3: Placebo
Kapsułki placebo, podawane raz dziennie przez 28 dni
Lek: Placebo
EKSPERYMENTALNY: Część 3: BCX7353 62,5 mg raz na dobę
Kapsułki BCX7353, dawka 62,5 mg podawana raz dziennie przez 28 dni
Lek: BCX7353
Inhibitor kalikreiny osocza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba potwierdzonych ataków HAE
Ramy czasowe: Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
Skuteczność oceniano na podstawie liczby ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego. Aby zapewnić stosowanie spójnych, obiektywnych ocen przy akceptowaniu danych dotyczących ataków zgłaszanych przez pacjentów, zespół lekarzy-ekspertów zajmujących się leczeniem pacjentów z HAE oceniał wszystkie zgłaszane przez pacjentów ataki przed włączeniem ich do podstawowych analiz skuteczności.
Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
Odsetek osobników, którzy byli wolni od napadów HAE podczas całego okresu dawkowania
Ramy czasowe: Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
Ocena odsetka osób, które nie miały napadów HAE podczas całego okresu dawkowania
Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba potwierdzonych napadów HAE na brzuch
Ramy czasowe: Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
Wstępnie określony drugorzędowy punkt końcowy analizował potwierdzone ataki według lokalizacji anatomicznej; brzuszne napady HAE obejmowały wszelkie objawy brzuszne (tj. obrzęk żołądka/jelit lub jakiekolwiek objawy nudności, wymiotów lub bólu brzucha)
Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
Liczba potwierdzonych ataków HAE na urządzenia peryferyjne
Ramy czasowe: Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
Wstępnie określony drugorzędowy punkt końcowy analizował potwierdzone ataki według lokalizacji anatomicznej; ataki obwodowe obejmowały wszystkie z objawami wyłącznie obwodowymi (tj. obrzęk obwodowy lub rumień brzeżny).
Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
Ataki HAE wymagające leczenia
Ramy czasowe: Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
We wstępnie określonym drugorzędowym punkcie końcowym przeanalizowano liczbę napadów wymagających leczenia ostrymi lekami HAE (Berinert, Firazyr, Cinryze lub Ruconest)
Badacze zbierali dane z dzienników pacjentów od pierwszego dnia dawkowania do dnia 29 lub ostatniego dnia dawkowania +24 godziny (skuteczny okres dawkowania).
Aktywność choroby HAE — Zmodyfikowana ocena aktywności obrzęku naczynioruchowego
Ramy czasowe: Okres kuracji 28 dni + 1 dzień
Aktywność choroby (tj. ciężkości choroby) oceniano przy użyciu zmodyfikowanej skali aktywności obrzęku naczynioruchowego (ang. Angioedema Activity Score, AAS). Istotnym punktem końcowym tego badania był całkowity zmodyfikowany wynik AAS, zdefiniowany jako suma indywidualnych wyników dla 4 domen AAS (codzienna aktywność, wygląd, dyskomfort fizyczny i ogólna dotkliwość) dla wszystkich zgłoszonych przez pacjentów napadów w okresie leczenia. Punktacja poszczególnych domen opierała się na odpowiedziach na pytania, z których każde miało 4 możliwe odpowiedzi punktowane w skali 0-3 (0 – brak wpływu; 1-3 – rosnący poziom wpływu). Całkowity zmodyfikowany wynik AAS na atak może wynosić od 0 do 12; niższe i wyższe wyniki oznaczają odpowiednio niższą i wyższą aktywność choroby. Jednak ogólny całkowity zmodyfikowany wynik AAS zgłoszony w tym badaniu obejmował łączne wyniki wszystkich ataków zgłoszonych przez pacjentów, dlatego górna granica zakresu była zależna od podmiotu. Poniżej przedstawiono analizę statystyczną całkowitych zmodyfikowanych wyników AAS dla okresu leczenia.
Okres kuracji 28 dni + 1 dzień
Obrzęk naczynioruchowy Jakość życia (AE-QoL)
Ramy czasowe: AE-QoL wypełnioną przez pacjenta podano na początku badania (dzień 1.) i w dniu 29.
Jakość życia (QoL) specyficzną dla dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) oceniano na początku badania i w dniu 29 za pomocą kwestionariusza (tj. AE-QoL) składający się z 17 pytań obejmujących 4 domeny (funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd i odżywianie). Każde pytanie AE-QoL miało 5 opcji odpowiedzi (z punktacją 1-5), z niższymi i wyższymi wynikami wskazującymi odpowiednio na mniejszy i większy niekorzystny wpływ. Wyniki dla każdego podmiotu dla każdej domeny zostały obliczone przy użyciu odpowiedniego algorytmu punktacji zastosowanego do wyników odpowiedzi na pytania dla każdej domeny. Całkowite wyniki na podmiot (w tym wszystkie 4 domeny) zostały podobnie obliczone przy użyciu wyników odpowiedzi na pytania dla wszystkich 17 pytań. Wyniki algorytmu punktacji zostały znormalizowane w skali od 0 (mniej negatywnego wpływu) do 100 (najbardziej niekorzystny wpływ). Poniżej przedstawiono analizę statystyczną zmiany całkowitego wyniku AE-QoL od wartości początkowej do dnia 29.
AE-QoL wypełnioną przez pacjenta podano na początku badania (dzień 1.) i w dniu 29.
DASS (skale depresji, lęku i stresu)
Ramy czasowe: DASS podawano na początku badania (dzień 1), dzień 14 i dzień 29.
Do pomiaru negatywnych stanów emocjonalnych depresji, lęku i stresu zastosowano Skalę Depresji, Lęku i Stresu (DASS). Ocena ta została oparta na kwestionariuszu DASS podanym na początku badania, w dniu 14 i dniu 29. Kwestionariusz składał się z 3 skal DASS (depresja, lęk i stres) zawierających po 14 pozycji w skali od 0 do 3 (0, w ogóle mnie nie dotyczyło; 1, dotyczyło mnie w pewnym stopniu/czasami; 2 dotyczyło mnie w znacznym stopniu/przez większą część czasu; 3 dotyczyło mnie bardzo lub przez większość czasu). Wyniki dla poszczególnych osób w skalach depresji, lęku i stresu uzyskano przez zsumowanie wyników dla odpowiednich pozycji kwestionariusza dla odpowiedniej kategorii. Całkowite wyniki DASS zostały następnie wyprowadzone jako suma 3 indywidualnych skal i mieściły się w zakresie od 0 do 126. Wyższe i niższe wyniki łączne są odpowiednio związane z większym i mniejszym negatywnym wpływem. Poniżej przedstawiono analizę statystyczną całkowitej zmiany wyniku DASS od wartości początkowej do dnia 29.
DASS podawano na początku badania (dzień 1), dzień 14 i dzień 29.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

18 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

23 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX7353-203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj