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유전성 혈관부종 피험자에서 혈관부종 발작을 예방하기 위한 BCX7353의 효능 및 안전성 (APeX-1)

2021년 3월 3일 업데이트: BioCryst Pharmaceuticals

유전성 혈관부종 피험자의 발작 빈도를 줄이기 위한 예방적 치료제로서 BCX7353의 효능, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 용량 범위, 병렬 그룹 연구

이 3부작 연구는 유전성 혈관 부종(HAE)이 있는 피험자의 혈관 부종 발작을 예방하는 경구 치료제인 BCX7353의 안전성과 효능을 평가합니다. 연구의 1부에서 적격 피험자는 4주 동안 경구 BCX7353 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 파트 1을 성공적으로 완료했다고 가정하면 파트 2에서 추가 피험자가 BCX7353 또는 위약의 저용량 2개 중 하나에 무작위 배정됩니다. 파트 3에서는 BCX7353 또는 위약의 세 가지 용량 중 하나에 추가 피험자를 등록합니다. 이 연구는 위약과 비교하여 BCX7353의 각 용량의 안전성 및 내약성뿐만 아니라 여러 다른 임상 및 약리학적 결과뿐만 아니라 각 치료군에서 급성 발작의 수를 비교할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

75

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Odense, 덴마크
  • 독일
      • Berlin, 독일
      • Frankfurt, 독일
      • Ulm, 독일
  • 북 마케도니아
      • Skopje, 북 마케도니아
  • 스위스
      • Zürich, 스위스
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
      • Madrid, 스페인
      • Sevilla, 스페인
  • 영국
      • Brimingham, 영국
      • Bristol, 영국
      • London, 영국
      • Oxford, 영국
      • Southampton, 영국
  • 오스트리아
      • Graz, 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아
      • Padova, 이탈리아
      • Salerno, 이탈리아
  • 캐나다
      • Quebec City, 캐나다
      • Toronto, 캐나다
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
  • 호주
      • Adelaide, 호주
      • Campbelltown, 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • HAE 유형 I 또는 II의 임상 진단
  • 정의된 일정 기간 내에 문서화된 HAE 공격
  • 급성 발작 약물에 대한 접근
  • 임신 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성과 성적으로 활동적인 남성은 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.

주요 제외 기준:

  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
  • 피험자의 안전 또는 연구 참여 능력을 방해하는 모든 임상 상태 또는 병력
  • HAE 발작의 예방을 위한 C1INH, 안드로겐 또는 트라넥삼산의 사용
  • 알코올 또는 약물 남용의 병력 또는 현재
  • B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염
  • 현재 또는 지난 30일 이내의 다른 연구 약물 연구에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 1: BCX7353 350mg 1일 1회
BCX7353 캡슐, 350mg 용량을 28일 동안 하루에 한 번 투여
의약품: BCX7353
혈장 칼리크레인 억제제
실험적: 파트 2 및 3: BCX7353 250 mg 1일 1회
BCX7353 캡슐, 28일 동안 1일 1회 250mg 투여
의약품: BCX7353
혈장 칼리크레인 억제제
실험적: 파트 2 및 3: BCX7353 125mg 1일 1회
BCX7353 캡슐, 28일 동안 1일 1회 125mg 투여
의약품: BCX7353
혈장 칼리크레인 억제제
플라시보_COMPARATOR: 파트 1, 2 및 3: 위약
위약 캡슐, 28일 동안 하루에 한 번 투여
의약품: 위약
실험적: 파트 3: BCX7353 62.5 mg 1일 1회
BCX7353 캡슐, 28일 동안 1일 1회 62.5mg 투여
의약품: BCX7353
혈장 칼리크레인 억제제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
확인된 HAE 공격 수
기간: 연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
효능은 급성 혈관부종 발작 횟수로 평가하였다. 일관되고 객관적인 평가가 피험자가 보고한 공격 데이터를 수용하는 데 사용되었는지 확인하기 위해 HAE 환자 치료 전문 의사 패널이 1차 효능 분석에 포함하기 전에 모든 피험자가 보고한 공격을 판단했습니다.
연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
전체 투약 기간 동안 HAE 공격이 없는 피험자의 비율
기간: 연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
전체 투약 기간 동안 HAE 발작이 없었던 피험자의 비율 평가
연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
확인된 복부 HAE 공격 수
기간: 연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
미리 지정된 보조 엔드포인트는 확인된 공격을 해부학적 위치별로 분석했습니다. 복부 HAE 공격에는 복부 증상(즉, 위/장이 붓거나 메스꺼움, 구토 또는 복통의 증상)
연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
확인된 주변 HAE 공격 수
기간: 연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
미리 지정된 보조 엔드포인트는 확인된 공격을 해부학적 위치별로 분석했습니다. 말초 발작에는 말초 증상만 있는 모든 것이 포함됩니다(즉, 말초 종창 또는 홍반 marginatum).
연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
치료가 필요한 HAE 공격
기간: 연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
미리 지정된 2차 평가변수는 급성 HAE 약물(Berinert, Firazyr, Cinryze 또는 Ruconest)로 치료해야 하는 발작의 수를 분석했습니다.
연구자들은 투약 첫 날부터 29일 또는 투약 마지막 날 +24시간(유효 투약 기간)까지 환자 일지에서 데이터를 수집했습니다.
HAE 질병 활동 - 수정된 혈관부종 활동 점수
기간: 28일 치료기간 + 1일
질병 활동(즉, 질병 중증도)는 수정된 혈관부종 활동 점수(AAS)를 사용하여 평가되었습니다. 이 연구의 관련 종점은 치료 기간 동안 보고된 모든 피험자 보고 발작에 대한 4개의 AAS 영역(일일 활동, 외모, 신체적 불편함 및 전반적인 심각도)에 대한 개별 점수의 합으로 정의되는 수정된 총 AAS 점수였습니다. 개별 도메인 점수는 0-3점(0 - 영향 없음, 1-3 - 영향 수준 증가)으로 점수가 매겨진 4개의 가능한 응답이 있는 질문에 대한 답변을 기반으로 합니다. 공격당 수정된 총 AAS 점수의 범위는 0에서 12까지입니다. 낮은 점수 및 높은 점수는 각각 낮은 및 높은 질병 활동을 나타냅니다. 그러나 이 연구에 대해 보고된 전체 수정된 AAS 점수에는 모든 피험자가 보고한 공격에 대한 총 점수가 포함되어 있으므로 범위의 상한은 피험자에 따라 다릅니다. 치료 기간 동안 수정된 총 AAS 점수의 통계 분석은 다음과 같습니다.
28일 치료기간 + 1일
혈관부종 삶의 질(AE-QoL)
기간: 피험자가 완료한 AE-QoL은 기준선(1일)과 29일에 투여되었습니다.
유전성 혈관부종(HAE)에 특정한 삶의 질(QoL)은 기준선과 29일에 설문지(즉, AE-QoL) 4개 영역(기능, 피로/기분, 공포/수치, 영양)에 걸친 17개의 질문으로 구성됩니다. 각 AE-QoL 질문에는 5개의 답변 옵션(1~5점)이 있으며, 점수가 낮을수록, 높을수록 부정적인 영향이 적고 많음을 나타냅니다. 각 영역에 대한 주제별 점수는 각 영역에 대한 질문 응답 점수에 적용된 적절한 채점 알고리즘을 사용하여 계산되었습니다. 주제별 총 점수(4개 영역 모두 포함)는 17개 질문 모두에 대한 질문 응답 점수를 사용하여 유사하게 계산되었습니다. 채점 알고리즘의 출력은 0(부정적인 영향이 적음)에서 100(가장 부정적인 영향) 범위의 척도로 정규화되었습니다. 기준선에서 29일까지의 AE-QoL 총 점수 변화의 통계 분석이 아래에 제시되어 있습니다.
피험자가 완료한 AE-QoL은 기준선(1일)과 29일에 투여되었습니다.
DASS(우울증, 불안 및 스트레스 척도)
기간: DASS는 기준선(1일), 14일 및 29일에 투여되었습니다.
우울증, 불안 및 스트레스 척도(DASS)는 우울, 불안 및 스트레스의 부정적인 감정 상태를 측정하는 데 사용되었습니다. 이 평가는 기준선인 14일 및 29일에 시행된 DASS 설문지를 기반으로 했습니다. 설문지는 3개의 DASS 척도(우울, 불안 및 스트레스)로 구성되어 있으며 각각 0에서 3까지의 척도로 14개 항목을 포함합니다(0, 나에게 전혀 적용되지 않음, 1, 어느 정도/때때로 적용됨, 2, 상당한 정도/대부분의 시간 동안 나에게 적용됨, 3, 매우 많이 또는 대부분의 시간 동안 나에게 적용됨). 우울증, 불안 및 스트레스 척도에 대한 피험자 별 점수는 각 범주에 대한 적절한 설문 항목의 점수를 합산하여 얻었습니다. 그런 다음 총 DASS 점수는 3개의 개별 척도의 합으로 도출되었으며 범위는 0에서 126까지였습니다. 총 점수가 높을수록 및 낮을수록 부정적인 영향이 많거나 적습니다. 기준선에서 29일까지 총 DASS 점수 변화의 통계 분석이 아래에 제시됩니다.
DASS는 기준선(1일), 14일 및 29일에 투여되었습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioCryst Pharmaceuticals

수사관

  • 수석 연구원: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 8월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 8월 17일

처음 게시됨 (추정)

2016년 8월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 3일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BCX7353-203

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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