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遺伝性血管性浮腫患者の血管性浮腫発作を予防するBCX7353の有効性と安全性 (APeX-1)

2021年3月3日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals

遺伝性血管性浮腫の被験者の発作頻度を減らすための予防的治療としてのBCX7353の有効性、安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量範囲、並行群間試験

この 3 部構成の試験では、遺伝性血管性浮腫 (HAE) の被験者の血管性浮腫発作の予防における経口治療薬 BCX7353 の安全性と有効性を評価します。 試験の第 1 部では、適格な被験者が無作為に割り付けられ、経口 BCX7353 またはプラセボを 4 週間投与されます。 パート1が正常に完了したと仮定すると、追加の被験者はパート2でBCX7353またはプラセボの2つの低用量のいずれかに無作為に割り付けられます。 パート 3 では、BCX7353 またはプラセボの 3 つの用量のうちの 1 つに追加の被験者を登録します。 この研究では、各治療群の急性発作の数、その他の多くの臨床的および薬理学的結果、およびプラセボと比較した BCX7353 の各用量の安全性と忍容性を比較します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

75

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～70年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • -HAEタイプIまたはIIの臨床診断
  • 定義された暦期間内に文書化された HAE 攻撃
  • 急性発作治療薬へのアクセス
  • 出産の可能性のある性的に活発な女性と性的に活発な男性は、効果的な避妊を利用しなければなりません

主な除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性
  • -被験者の安全性または研究に参加する能力を妨げる可能性のある臨床状態または病歴
  • HAE攻撃の予防のためのC1INH、アンドロゲンまたはトラネキサム酸の使用
  • アルコールまたは薬物乱用の履歴または現在
  • B型肝炎、C型肝炎、またはHIVによる感染
  • -現在または過去30日以内の他の治験薬研究への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート 1: BCX7353 350 mg を 1 日 1 回
BCX7353 カプセル、350 mg を 1 日 1 回、28 日間投与
薬：BCX7353
血漿カリクレイン阻害剤
実験的：パート 2 および 3: BCX7353 250 mg を 1 日 1 回
BCX7353 カプセル、250 mg を 1 日 1 回、28 日間投与
薬：BCX7353
血漿カリクレイン阻害剤
実験的：パート 2 および 3: BCX7353 125 mg を 1 日 1 回
BCX7353 カプセル、125 mg を 1 日 1 回、28 日間投与
薬：BCX7353
血漿カリクレイン阻害剤
PLACEBO_COMPARATOR：パート 1、2、3: プラセボ
プラセボ カプセル、1 日 1 回、28 日間投与
薬：プラセボ
実験的：パート 3: BCX7353 62.5 mg 1 日 1 回
BCX7353 カプセル、62.5 mg を 1 日 1 回、28 日間投与
薬：BCX7353
血漿カリクレイン阻害剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
確認された HAE 攻撃の数
時間枠：治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
有効性は、急性血管性浮腫発作の数によって評価されました。 被験者から報告された攻撃データを受け入れる際に一貫した客観的な評価が使用されるようにするために、HAE患者の治療に携わる専門医の委員会が、被験者から報告されたすべての攻撃を一次有効性分析に含める前に判断しました。
治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
投与期間全体で HAE 攻撃を受けなかった被験者の割合
時間枠：治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
全投与期間中にHAE発作がなかった被験者の割合の評価
治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
確認された腹部HAE攻撃の数
時間枠：治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
事前に指定された二次エンドポイントは、解剖学的位置によって確認された攻撃を分析しました。腹部 HAE 発作には、腹部症状が含まれていた（すなわち、 胃/腸の腫れ、または吐き気、嘔吐、または腹痛の症状)
治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
確認されたペリフェラル HAE 攻撃の数
時間枠：治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
事前に指定された二次エンドポイントは、解剖学的位置によって確認された攻撃を分析しました。末梢発作には、末梢症状のみを伴うものが含まれていました（つまり、 周辺の腫れまたは辺縁紅斑）。
治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
治療が必要な HAE 攻撃
時間枠：治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
事前に指定された二次エンドポイントは、急性 HAE 薬 (Berinert、Firazyr、Cinryze、または Ruconest) による治療を必要とする発作の数を分析しました。
治験責任医師は、投与の初日から 29 日目または投与の最終日 +24 時間 (有効な投与期間) まで、患者の日誌からデータを収集しました。
HAE 疾患活動性 - 修正血管性浮腫活動性スコア
時間枠：治療期間28日＋1日
疾患の活動性（すなわち 疾患の重症度）は、修正血管性浮腫活動スコア（AAS）を使用して評価されました。 この研究に関連するエンドポイントは、治療期間中に報告された被験者が報告したすべての攻撃の 4 つの AAS ドメイン (日常活動、外見、身体的不快感、および全体的な重症度) の個々のスコアの合計として定義される、修正された AAS スコアの合計でした。 個々のドメインのスコアは、質問への回答に基づいており、各質問には 0 ～ 3 のスコアが付けられた 4 つの可能な回答 (0 - 影響なし、1 ～ 3 - 影響のレベルが上がる) がありました。 攻撃ごとの変更された AAS スコアの合計は、0 から 12 の範囲である可能性があります。低いスコアと高いスコアは、それぞれ疾患活動性が低いことと高いことを表します。 ただし、この研究で報告された全体的な修正された AAS スコアには、被験者が報告したすべての攻撃の合計スコアが含まれていたため、範囲の上限は被験者固有でした。 治療期間の合計修正 AAS スコアの統計分析を以下に示します。
治療期間28日＋1日
血管浮腫の生活の質 (AE-QoL)
時間枠：被験者が完成した AE-QoL は、ベースライン (1 日目) と 29 日目に投与されました。
遺伝性血管性浮腫 (HAE) に特有の生活の質 (QoL) は、ベースライン時と 29 日目にアンケート (すなわち、 AE-QoL) は、4 つのドメイン (機能、疲労/気分、恐怖/恥、栄養) にわたる 17 の質問で構成されています。 各 AE-QoL の質問には 5 つの回答オプション (1 ～ 5 のスコア) があり、スコアが低いほど悪影響が少なく、スコアが高いほど悪影響が大きいことを示しています。 各ドメインの被験者ごとのスコアは、各ドメインの質問応答スコアに適用される適切なスコアリング アルゴリズムを使用して計算されました。 被験者ごとの合計スコア (4 つのドメインすべてを含む) は、17 の質問すべての質問応答スコアを使用して同様に計算されました。 スコアリング アルゴリズムからの出力は、0 (悪影響が少ない) から 100 (悪影響が最も大きい) の範囲のスケールで正規化されました。 ベースラインから 29 日目までの AE-QoL 合計スコアの変化の統計分析を以下に示します。
被験者が完成した AE-QoL は、ベースライン (1 日目) と 29 日目に投与されました。
DASS (うつ病、不安、ストレスの尺度)
時間枠：DASS は、ベースライン (1 日目)、14 日目、29 日目に投与されました。
うつ病、不安、ストレス スケール (DASS) は、うつ病、不安、ストレスの否定的な感情状態を測定するために使用されました。 この評価は、ベースライン、14 日目および 29 日目に実施された DASS アンケートに基づいています。 アンケートは 3 つの DASS スケール (うつ病、不安、ストレス) で構成され、それぞれ 0 から 3 までのスケール (0、まったく当てはまらない、1、ある程度 / ときどき当てはまる; 2、かなりの程度/かなりの時間、私に当てはまりました; 3、非常に、またはほとんどの時間、私に当てはまりました)。 うつ病、不安、ストレス スケールの被験者ごとのスコアは、それぞれのカテゴリの適切なアンケート項目のスコアを合計することによって得られました。 合計 DASS スコアは、3 つの個別のスケールの合計として導き出され、範囲は 0 から 126 でした。 合計スコアが高い場合と低い場合は、それぞれ悪影響が大きい場合と小さい場合に関連付けられます。 ベースラインから 29 日目までの合計 DASS スコア変化の統計分析を以下に示します。
DASS は、ベースライン (1 日目)、14 日目、29 日目に投与されました。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioCryst Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Emel Aygören-Pürsün, MD、University Hospital Frankfurt Goethe University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年8月1日

一次修了 (実際)

2017年8月1日

研究の完了 (実際)

2017年8月1日

試験登録日

最初に提出

2016年8月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年8月17日

最初の投稿 (見積もり)

2016年8月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年3月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年3月3日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BCX7353-203

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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